MALVERN, Pensylwania, 26 kwietnia 2024 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Ocugen, Inc. (Ocugen lub Company) (NASDAQ: OCGN), firma biotechnologiczna skupiająca się na odkrywaniu, opracowywaniu i komercjalizacji nowych terapii genowych i komórkowych oraz szczepionek ogłosiła dzisiaj, że Spółka zaprezentuje na swojej innowacyjnej platformie terapii genowej modyfikatorów, w tym OCU400 do leczenia barwnikowego zapalenia siatkówki (badanie kliniczne fazy 3 LiMeliGhT), OCU410 do leczenia atrofii geograficznej (badanie kliniczne fazy 1/2 ArMaDa) oraz OCU410ST w leczeniu choroby Stargardta (faza 1/2 badania klinicznego GARDian) podczas dorocznego spotkania Stowarzyszenia Badań nad Wzrokiem i Okulistyką (ARVO) 2024 w Seattle, WA, w dniach 5–9 maja 2024 r.

„Dzięki trzem terapiom genowym do leczenia chorób ślepoty znajdujących się obecnie w klinice, teraz jest ekscytujący czas dla Ocugen i pacjentów, którzy mogą potencjalnie skorzystać z naszej pierwszej w swojej klasie platformy terapii genowej z modyfikatorami” – powiedział dr Shankar Musunuri, prezes i dyrektor generalny i współzałożyciel Ocugen. „Nie możemy się doczekać, aby podczas ARVO podzielić się więcej na temat podstaw naukowych naszych programów i zapewnić liderom branży aktualizacje kliniczne”.

Obecność Ocugen na ARVO 2024 obejmuje:

Sesja referatowa (prezentacja ustna)

Tytuł: Terapia genowa oparta na receptorze hormonów jądrowych OCU400: bezpieczeństwo i skuteczność na podstawie badania klinicznego fazy 1/2 dotyczącego barwnikowego zwyrodnienia siatkówki związanego z NR2E3 I RHO Mutacje

Autorzy: Byron L. Lam, Arun K. Upadhyay, Shankar Musunuri, Murthy Chavali, Sahar Matloob, Nalin Mehta, David G. Birch, Paul Yang, Benjamin Bakall, Nieraj Jain, Jose S. Pulido, Borooah Shyamanga

Prezenter: Byron Lam, MD, profesor okulistyki, dr Mark J. Daily Endowed Chair, University of Miami
Numer prezentacji: 406
Lokalizacja: Centrum Kongresowe w Seattle, budynek Arch, pokój 612
Data: niedziela, 5 maja 2024 r
Czas: 13:45–14:00 (PT)

Prezentacje wystawców

Tytuł: OCU400 — terapia genowa z modyfikatorem niezależnym od genu w leczeniu barwnikowego zapalenia siatkówki (wyniki badania klinicznego fazy 1/2 i projekt badania fazy 3 liMeliGhT)
Prezenter: dr Arun Upadhyay, dyrektor naukowy, dyrektor ds. badań i rozwoju, Ocugen
Lokalizacja: piętro pokazowe, salon edukacyjny, stoisko nr 4921
Data: poniedziałek, 6 maja 2024 r
Czas: 13:00 (czasu polskiego)

Tytuł: Terapia genowa OCU410 — wieloczynnikowa interwencja terapeutyczna w leczeniu zwyrodnienia plamki związanego z suchym wiekiem
Prezenter: Huma Qamar, lekarz medycyny, MPH, dyrektor medyczny, Ocugen
Lokalizacja: piętro pokazowe, salon edukacyjny, stoisko nr 4921
Data: wtorek, 7 maja 2024 r
Czas: 14:00 (czasu polskiego)

Tytuł: Jądrowy receptor hormonalny RORA jako nowatorskie podejście modyfikujące w leczeniu choroby Stargardta
Prezenter: dr Murthy Chavali, dyrektor ds. rozwoju klinicznego, Ocugen
Lokalizacja: piętro pokazowe, salon edukacyjny, stoisko nr 4921
Data: środa, 8 maja 2024 r
Czas: 14:00 (PT)

Firma Ocugen angażuje się we wprowadzanie na rynek przełomowych terapii w leczeniu dziedzicznych chorób siatkówki, a także chorób ślepoty, na które cierpią miliony ludzi, i jeszcze ciężej pracuje, aby zapewnić dostęp do nich pacjentom na całym świecie.

O AAV-hNR2E3 (OCU400)
OCU400 to opracowany przez firmę produkt do terapii genowej, będący niezależnym od genu modyfikatorem NHR gen, NR2E3. NR2E3 reguluje różnorodne funkcje fizjologiczne siatkówki, takie jak rozwój i utrzymanie fotoreceptorów, metabolizm, fototransdukcja, zapalenie i sieci przeżycia komórek. Dzięki swojej funkcjonalności OCU400 resetuje zmienione/zaburzone komórkowe sieci genów i ustanawia homeostazę — stan równowagi, który może potencjalnie poprawić zdrowie i funkcjonowanie siatkówki u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki. W USA i UE prawie 300 000 osób cierpi na barwnikowe zwyrodnienie siatkówki. Badanie kliniczne fazy 3 OCU400 liMeliGhT jest obecnie w toku i jest na dobrej drodze do osiągnięcia celów Spółki w zakresie zgłoszeń BLA i MAA na rok 2026.

O AAV-hRORA (OCU410/OCU410ST)
AAV-hRORA wykorzystuje platformę dostarczania AAV do dostarczania do siatkówki RORA (ROR powiązany z receptorem sierocym A). Białko RORA odgrywa ważną rolę w metabolizmie lipidów, redukując złogi lipofuscyny i stres oksydacyjny, a także wykazuje działanie przeciwzapalne i hamujące układ dopełniacza w badaniach in vitro i in vivo (na modelu zwierzęcym). Wyniki te pokazują możliwość ukierunkowania na wiele szlaków powiązanych z suchym zwyrodnieniem plamki żółtej związanym z wiekiem i patofizjologią Stargardta. Ocugen opracowuje OCU410 jako jednorazową terapię genową do leczenia GA (dotyczącą miliona osób w USA) i OCU410ST jako jednorazową terapię genową do leczenia choroby Stargardta (dotyczącą 41 000 osób w USA).

O Ocugen, Inc.
Ocugen, Inc. to firma biotechnologiczna skupiająca się na odkrywaniu, opracowywaniu i komercjalizacji nowatorskich terapii genowych i komórkowych oraz szczepionek, które poprawiają zdrowie i dają nadzieję pacjentom na całym świecie. Wywieramy wpływ na życie pacjentów poprzez odważne innowacje – wytyczając nowe ścieżki naukowe, które wykorzystują nasz unikalny kapitał intelektualny i ludzki. Nasza przełomowa platforma terapii genowej z modyfikatorami może leczyć wiele chorób siatkówki za pomocą jednego produktu, a my postępujemy w badaniach nad chorobami zakaźnymi, aby wspierać zdrowie publiczne i choroby ortopedyczne, aby zaspokoić niezaspokojone potrzeby medyczne. Dowiedz się więcej na www.ocugen.com i śledź nas na X i LinkedIn.

Uwaga dotycząca oświadczeń dotyczących przyszłości
Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia wybiegające w przyszłość w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r., w tym między innymi oświadczenia dotyczące ocen jakościowych dostępnych danych, potencjalnych korzyści, oczekiwań dotyczących trwających badań klinicznych, przewidywanych wniosków regulacyjnych i przewidywanych harmonogramów rozwoju, które obarczone są ryzykiem i niepewnością. W niektórych przypadkach możemy używać terminów takich jak „przewiduje”, „uważa”, „potencjalny”, „proponuje”, „kontynuuje”, „szacuje”, „przewiduje”, „oczekuje”, „planuje”, „zamierza”, „może”, „może”, „może”, „będzie”, „powinien” lub inne słowa, które przekazują niepewność co do przyszłych wydarzeń lub wyników, aby zidentyfikować te stwierdzenia wybiegające w przyszłość. Takie stwierdzenia podlegają wielu ważnym czynnikom, ryzyku i niepewności, które mogą spowodować, że rzeczywiste zdarzenia lub wyniki będą znacząco różnić się od naszych obecnych oczekiwań, tj.w tym między innymi ryzyko, że wstępne, tymczasowe i najważniejsze wyniki badań klinicznych mogą nie wskazywać ostatecznych danych klinicznych i mogą się od nich różnić; że w toku trwających badań klinicznych lub w wyniku dalszych analiz istniejących danych z badań klinicznych mogą pojawić się niekorzystne nowe dane z badań klinicznych; że wcześniejsze dane niekliniczne i kliniczne oraz badania mogą nie przewidywać wyników lub powodzenia późniejszych badań klinicznych; oraz że te dane z badań klinicznych podlegają różnym interpretacjom i ocenom, w tym dokonywanym przez organy regulacyjne. Te oraz inne ryzyka i niepewności są pełniej opisane w naszych okresowych zgłoszeniach składanych do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC), w tym czynniki ryzyka opisane w części zatytułowanej „Czynniki ryzyka” w raportach kwartalnych i rocznych składanych do SEC. Wszelkie stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszej informacji prasowej obowiązują wyłącznie na dzień publikacji tej informacji prasowej. Z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo nie ponosimy obowiązku aktualizowania stwierdzeń dotyczących przyszłości zawartych w niniejszym komunikacie prasowym, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłych wydarzeń, czy z innego powodu, po dacie niniejszego komunikatu prasowego.

Kontakt:
Tiffany’ego Hamiltona
Szef komunikacji
Tiffany.Hamilton@ocugen.com