Do 2027 r. dwie polskie firmy, giełdowy Bioton i start-up Biotts, chcą wprowadzić na globalny rynek insulinę w plastrach zastępującą zastrzyki (do leczenia cukrzycy typu 1, czyli wrodzonej). Pierwsza z nich jest producentem leków, a druga stworzyła system transdermalny umożliwiający przenikanie przez skórę substancji o większych cząsteczkach niż na razie to komercyjnie możliwe.

Natomiast wcześniej, w 2026 r., Biotts chce oferować semaglutyd w naskórnych plastrach (najpierw np. w Azji Południowej i na Bliskim wschodzie, gdzie lek nie jest chroniony patentem, a docelowo także w USA – prawdopodobnie od 2031 r.). Właśnie zawnioskował o opatentowanie jego oraz pozostałych analogów GLP-1 (w tym dulaglutydu i tirzeptydu) wykorzystywanych w leczeniu m.in. cukrzycy typu 2 (nabytej). Semaglutyd to substancja czynna np. w podawanych w formie zastrzyków Ozempicu i Wegovy. Kapitalizacja ich producenta, duńskiego Novo Nordisku, urosła w ciągu roku o połowę i zbliża się do 400 mld USD, dzięki czemu stał się on jedną z najdroższych spółek farmaceutycznych świata. To efekt wykorzystania semaglutydu w walce z otyłością.

– Chorych na cukrzycę typu 2 przybywa w tempie dwucyfrowym, najszybciej ze wszystkich schorzeń cywilizacyjnych. Już samo to stwarza ogromny potencjał dla leku, nad którym pracujemy, i na tym wskazaniu koncentrujemy się w pierwszej kolejności. Dodatkowe wskazanie leczenia otyłości, które prawnie jest dopuszczone np. dla Wegovy, ale dla Ozempicu już nie, otwiera nam jeszcze większe możliwości – komentuje dr Paweł Biernat, współzałożyciel Biottsa.

Większa skuteczność i komfort

Start-up stworzył technologię z myślą o różnych terapiach, m.in. bólu i onkologii. O rozwoju w kierunku diabetologicznym zdecydował już w 2019 r., czyli krótko po założeniu.

– Semaglutyd, którego ochrona patentowa wygaśnie w 2031 r., był jedną z sześciu badanych przez nas substancji, jednak z czasem skupiliśmy się na innych, m.in. na dapagliflozynie i liraglutydzie. Na przełomie 2022 i 2023 r. postanowiliśmy wrócić do niego, widząc rynkowy boom. Jako jedyni potrafimy skutecznie aplikować semaglutyd w formie transdermalnej. Osiągamy ok. 4 proc. biodostępności wobec 0,4-1 proc. innej bezinwazyjnej metody, czyli tabletek, a naszym celem jest 6-8 proc. – mówi Paweł Biernat.

Przekonuje, że produkt, nad którym pracuje spółka, to jednocześnie potencjalny konkurent m.in. Ozempicu i Wegovy oraz alternatywa dla producentów leków.

– Nie możemy konkurować skutecznością z zastrzykami, bo w ich przypadku biodostępność jest bliska 100 proc., ale komfortem i bezpieczeństwem terapii już tak. A to czynniki, które odgrywają coraz istotniejszą rolę w nowych terapiach. Natomiast w formie doustnej semaglutyd przyjmuje kilkadziesiąt procent pacjentów, a dwie trzecie działań niepożądanych związanych z tabletkami wiąże się przewodem pokarmowym, który nasz system transdermalny omija. Chorzy muszą co jakiś czas odstawiać tabletki i np. wracać do zastrzyków. W konsekwencji chcemy przekonywać do naszej terapii zarówno pacjentów stosujących metodę doustną, jak i iniekcyjną – wyjaśnia przedsiębiorca.

Walka o miliardy dolarów

Jan Hendriks, prezes Biottsa, podkreśla, że gwałtowny wzrost popytu na semaglutyd zaskoczył wszystkich. Stał się on największym obecnie lekiem, a rynek ciągle rośnie.

– Szacuje się, że globalna sprzedaż semaglutydu wyniesie w 2030 r. 60-100 mld USD, z czego ok. 8 mld USD przypadnie na produkty doustne. Rynek leków generycznych, czyli tańszych odpowiedników oryginalnych farmaceutyków, będzie wart 15–30 mld USD, a subrynek leków nieinwazyjnych około 2–3 mld USD. Tabletki nie przetrwają w środowisku generycznym ze względu m.in. na koszt substancji, dlatego wierzymy, że jesteśmy najlepiej przygotowani do zdobycia pozycji na tym rynku – mówi Jan Hendriks.

– Na tym etapie, po przeprowadzonych już badaniach m.in. naszego nośnika na ludziach, nie widzę poważnych czy nietypowych zagrożeń dla powodzenia naszego projektu. Te mogą jednak pojawić się na kolejnych etapach badań, więc na ogłaszanie końcowego sukcesu jeszcze za wcześnie – dodaje Paweł Biernat.

Rozmowy z inwestorami

Biotts zapewnia, że wstępne badania na małych zwierzętach przyniosły pozytywne wyniki, a lada moment przetestuje produkt na większej grupie w niezależnym ośrodku. Badania na dużych zwierzętach planuje zakończyć najpóźniej w IV kw., a na przełomie roku ruszyć z fazą kliniczną.

– Nasze dotychczasowe wyniki dotyczące semaglutydu oraz insuliny ogłosiliśmy w 2023 r. podczas branżowych targów w USA i Europie. Odzew był fantastyczny, jesteśmy już w kontakcie z działami R&D i licencjonowania technologii kilku amerykańskich firm mających w portfolio substancje z tej samej grupy co semaglutyd. Jednak relacje z dużymi firmami farmaceutycznymi z reguły wymagają sporo czasu – mówi Paweł Biernat.

– Przed nami koszty rzędu 10-15 mln USD, największym wydatkiem w doprowadzeniu produktu na rynek są badania kliniczne. Jesteśmy w trakcie rundy A na prace przedkliniczne i fazę pierwszą badań klinicznych, później będziemy potrzebować kolejnego finansowania. Równolegle budujemy łańcuch dostaw i sieć partnerów biznesowych. Na tym etapie rozwoju projektu nie wykluczamy żadnej opcji, rozważamy zarówno sprzedaż licencji big pharmie, jak i stworzenie pełnego produktu samodzielnie – dodaje Jan Hendriks.

Start-up ponosi duże wydatki na badania i rozwój oraz komercjalizację osiągnięć naukowych, dlatego obecnie generuje śladowe przychody (470 tys. zł w 2022 r.) i sporą stratę (ponad 4 mln zł).