(Reuters) – Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła lek Acadia Pharmaceuticals Inc do leczenia zespołu Retta, genetycznego zaburzenia mózgu, podała firma w piątek, co czyni go pierwszym zatwierdzonym lekiem na ten stan.

Decyzja amerykańskiego organu regulacyjnego zezwala na stosowanie trofinetydu, który ma być sprzedawany pod marką Daybue, u pacjentów dorosłych i dzieci w wieku od dwóch lat i zawiera ostrzeżenie o biegunce i utracie wagi.

Zatwierdzenie następuje kilka miesięcy po tym, jak FDA odmówiła zatwierdzenia rozszerzonego stosowania leku Acadia Nuplazid w leczeniu psychozy związanej z chorobą Alzheimera. Analitycy twierdzą, że zatwierdzenie Daybue pomogłoby w przyspieszeniu wzrostu firmy w najbliższym czasie.

„Włożyliśmy wiele planowania w potencjalną komercjalizację trofinetydu, w tym zasoby dla pacjentów, aby uzyskać dostęp do leku”, powiedziała Kathie Bishop, dyrektor generalny Acadia przed zatwierdzeniem.

Acadia poinformowała, że ​​planuje udostępnić lek pacjentom do końca kwietnia. Nie ujawnił szczegółów ceny.

Przed zatwierdzeniem analityk David Hoang SMBC Nikko Securities oszacował cenę katalogową w chwili wprowadzenia na 450 000 USD rocznie. Przewidywał, że szczytowa sprzedaż trofinetydu w USA wyniesie 487,2 miliona dolarów do 2035 roku. Analityk RBC Capital Markets, Gregory Renza, który również pisał przed zatwierdzeniem, przewidywał, że szczytowa sprzedaż w USA przekroczy 500 milionów dolarów do 2032 roku, a średnia roczna cena wprowadzenia na rynek wyniesie około 425 000 dolarów.

Według danych Refinitiv, Acadia prognozuje sprzedaż Nuplazidu – jedynego leku na rynku – na poziomie od 520 do 550 milionów dolarów w tym roku, powyżej mediany oczekiwań analityków na poziomie 532,8 miliona dolarów. Ponieważ producentowi leków grozi utrata wyłączności na Nuplazid w 2028 r., inwestorzy pokładali swoje nadzieje w udanym wprowadzeniu na rynek trofinetydu.

Po tym, jak FDA odmówiła zatwierdzenia rozszerzonego stosowania Nuplazidu, Acadia powiedziała, że ​​nie będzie dalej dążyć do tego wskazania dla Nuplazidu. Producent leków planuje skoncentrować swoje zasoby na późnym etapie rozwoju Nuplazidu do leczenia objawów schizofrenii i na wczesnym etapie rozwoju innego kandydata, ACP-204, na psychozę związaną z chorobą Alzheimera.

Zespół Retta to rzadka choroba neurorozwojowa, która występuje głównie u dziewcząt. Według szacunków rządu dotyka mniej niż 50 000 osób w Stanach Zjednoczonych

Akcje kalifornijskiej firmy zamknęły się w piątek o 0,68% niżej.

Lek Acadii działa jak sztuczna postać insulinopodobnego czynnika wzrostu IGF-1 i pomaga zmniejszyć stan zapalny w tkance nerwowej, a także wspomaga przekazywanie impulsów nerwowych.

Wniosek Acadii o dopuszczenie do obrotu został oparty na danych z późnego etapu badania, w którym leczenie lekiem wykazało poprawę podstawowych objawów choroby w porównaniu z placebo. Poprawę objawów mierzono według skal oceny Kwestionariusz Zachowania Zespołu Retta oraz Klinicznego Globalnego Wrażenia Poprawy.

Firma udzieliła licencji na lek za 10 milionów dolarów z góry od australijskiego producenta leków Neuron Pharmaceuticals na rozwój i sprzedaż w Ameryce Północnej w 2018 roku.

(Raport Bhanvi Satija, Nandhini Srinivasan i Anirudh Saligrama w Bengaluru; montaż: Shailesh Kuber i William Mallard)