(Źródło zdjęcia: Adobestock/Pixel-Shot)

Powiadomienie Komitetu ds. Badań i Bezpieczeństwa w Terapii (ReST) Amerykańskiego Towarzystwa Specjalistów Siatkówki (ASRS) powiązało zastrzyk pegcetakoplanu Apellisa (Syfovre) z kilkoma przypadkami okluzyjnego zapalenia naczyń siatkówki.

Według raportów problemy zostały odnotowane w poście na stronie internetowej ASRS dla jej członków.

Według Komitetu ASRS ReST okuliści odnotowali przypadki zapalenia wewnątrzgałkowego (IOI) po pierwszym wstrzyknięciu pegcetakoplanu. Zgodnie z postem ASRS, raporty te obejmowały przypadki łagodnego do umiarkowanego IOI, jak również ciężkiego IOI, zapalenia naczyń siatkówki i okluzyjnego zapalenia naczyń siatkówki.

W powiadomieniu z 15 lipca ASRS zauważył, że etiologia zdarzeń nie jest jasna, a wyniki spraw nadal się rozwijają.

W kluczowych badaniach fazy 3 DERBY i OAKS zapalenie wewnątrzgałkowe obserwowano u 2,1% (co drugi miesiąc) do 3,8% (co miesiąc) pacjentów otrzymujących pegcetacoplan w wieku 24 miesięcy. Przypadki IOI z badań obejmowały 4 przypadki zakaźnego zapalenia wnętrza gałki ocznej i 4 przypadki ciężkiego zapalenia wewnątrzgałkowego, ale nie było przypadków zapalenia naczyń siatkówki. Firma Apellis dokonała przeglądu obrazów i danych klinicznych ze wszystkich przypadków IOI z ich badań klinicznych i podczas wtórnej oceny tych pacjentów nie znaleziono przypadków zapalenia naczyń siatkówki, jak zauważył ASRS.

ASRS wskazał również w swoim powiadomieniu, że Apellis współpracował z komitetem ReST w celu przeglądu i śledzenia przypadków oraz będzie informował pole siatkówki o wszelkich nowych wydarzeniach.

Okuliści mogą zgłaszać zdarzenia niepożądane, odwiedzając stronę internetową ASRS w celu zgłaszania przypadków zdarzeń niepożądanych.

W lutym Apellis otrzymał zgodę FDA na zastrzyk pegcetakoplanu na atrofię geograficzną, pierwszy lek zatwierdzony do leczenia zaawansowanego stadium zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem.

Pegcetacoplan to celowana terapia C3 mająca na celu regulację nadmiernej aktywacji kaskady dopełniacza, części układu odpornościowego organizmu, co może prowadzić do wystąpienia i progresji wielu poważnych chorób.

Włączenie danych z 24 miesięcy, jak zauważył Apellis po zatwierdzeniu przez FDA, wzmocniło profil produktu w momencie wprowadzenia na rynek, przy minimalnym wpływie na czas wprowadzenia na rynek, i jest uważane za główną zmianę w NDA i wydłużyło okres przeglądu o 3 miesiące.

Dane dotyczące skuteczności po 24 miesiącach uzyskano z badań III fazy DERBY i OAKS. Zgodnie z komunikatem prasowym: „Dane te wykazały solidne i spójne efekty leczenia pegcetacoplanem co miesiąc i co drugi miesiąc w obu badaniach. 24-miesięczne dane dotyczące bezpieczeństwa zostały wcześniej przesłane w ramach 120-dniowej aktualizacji”.

Apellis zauważył w komunikacie ogłaszającym zatwierdzenie, że dane z 24-miesięcznej fazy 3 „wykazały solidne i rosnące efekty w czasie”. Dane długoterminowe zapewniły jeszcze silniejszy profil produktu w chwili wprowadzenia na rynek” — powiedział dr Cedric Francois, dyrektor generalny i współzałożyciel firmy Apellis.

OAKS (n = 621) i DERBY (n = 637) to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane pozorowane badania fazy 3, porównujące skuteczność i bezpieczeństwo pegcetakoplanu z pozorowanymi wstrzyknięciami w szerokiej i reprezentatywnej populacji pacjentów z geograficznym zanik (GA) wtórny do zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (AMD). Głównym celem badań była ocena skuteczności pegcetakoplanu podawanego co miesiąc i co drugi miesiąc u pacjentów z GA ocenianej na podstawie zmiany całkowitej powierzchni zmian GA w stosunku do wartości wyjściowej, mierzonej za pomocą autofluorescencji dna oka po 12 miesiącach. Pacjenci kontynuowali leczenie maską przez 24 miesiące.