Nowa generacja zautomatyzowanych technologii w systemach produkcji terapii komórkowej i genowej przyniesie korzyści większej liczbie osób — wynika z badań, które wykazały, że główną przeszkodą w dostępie do nich są wysokie koszty produkcji.

Autorzy nowego badania doszli do takiego wniosku po przeanalizowaniu czynników decydujących o powodzeniu lub porażce terapii komórkowych i genowych opracowanych dla dzieci.

Główna autorka, dr Crystal Mackall, założycielka Centrum Terapii Komórek Rakowych na Uniwersytecie Stanforda, powiedziała: GENEZA: „Produkcja autologicznych terapii komórkowych jest droższa niż produkcja małych cząsteczek lub leków biologicznych, ponieważ każdy produkt jest indywidualizowany i wymaga dedykowanego procesu pracy.

„Postępy w automatyzacji są gotowe na szybką redukcję kosztów w niedalekiej przyszłości. Automatyzacja zwiększa również możliwości rozproszonej i punktowej produkcji, co może obniżyć koszty logistyczne” – dodała.

Aby zobrazować korzyści płynące z automatyzacji produkcji, autorzy podają jako przykład CliniMACS Prodigy — opracowane przez niemieckiego dostawcę technologii Miltenyi Biotec — wyjaśniając: „Umożliwiając rozproszoną produkcję w punkcie opieki, automatyzacja może również obniżyć koszty logistyczne”.

System CliniMACS Prodigy to zautomatyzowana platforma służąca do projektowania komórek T zgodnie ze specyfikacjami dobrej praktyki produkcyjnej (cGMP) zarówno w przypadku wczesnych faz badań klinicznych, jak i dostaw komercyjnych.

Autorzy dodali: „Pojawia się kilka dodatkowych zautomatyzowanych platform, które rokują nadzieję na znaczącą skalowalność, integrację zautomatyzowanego monitorowania kontroli jakości i potencjał modyfikowania warunków produkcji w czasie rzeczywistym w celu dostarczania bardziej spójnych produktów.

„Prognozuje się, że rosnąca dostępność i zaawansowanie zautomatyzowanych platform znacznie obniżą koszty produkcji i poprawią jakość oraz spójność produktów w niedalekiej przyszłości” – stwierdzili.

Normalizacja

Prace nad standaryzacją powszechnie stosowanych procesów w terapii komórkowej i genowej również postępują, co zdaniem autorów pomoże w dalszym obniżeniu kosztów produkcji.

„Istnieje duże zainteresowanie opracowaniem bardziej ujednoliconych platform do dostarczania terapii genowych, aby zmniejszyć zarówno koszty, jak i obciążenia regulacyjne. To podejście jest najbardziej zaawansowane w przypadku terapii opartych na AAV, dla których trwają prace nad wykorzystaniem jednego wspólnego wektora „kręgosłupa” we wszystkich wskazaniach — do którego można wprowadzić konkretny interesujący gen, w zależności od docelowej choroby”.

Jako przykłady podali pracę Bespoke Gene Therapy Consortium – partnerstwa publiczno-prywatnego, którego zadaniem jest zapewnienie wspólnych platform – oraz projekt pilotażowy Platform Vector Gene Therapy, uruchomiony przez Narodowe Centrum Rozwoju Nauk Translacyjnych.

W ramach ostatniego projektu opracowywany jest proces produkcyjny wektora AAV9, który ma być wykorzystywany w terapiach przeciwko czterem różnym chorobom jednogenowym.

Zdaniem autorów „istnieje nadzieja, że ​​standaryzowana platforma AAV, która umożliwia model „plug-and-play” w leczeniu wielu chorób, mogłaby radykalnie obniżyć koszty, skrócić czas przejścia od laboratorium do kliniki i zmniejszyć ryzyko regulacyjne, przyspieszając tym samym rozwój terapii genowych w przypadku chorób wieku dziecięcego”.

Wsparcie produkcyjne

Autorzy zasugerowali również, że dedykowany partner produkcyjny mógłby pomóc badaczom wprowadzić obiecujące terapie komórkowe i genowe na rynek. Proponowana organizacja — nazwana Pediatric Advanced Medicine Biotech — pomogłaby twórcom przenieść się z laboratorium do zakładu produkcyjnego, według Mackalla.

„Pediatric Advanced Medicine Biotech wykorzysta rozległą, istniejącą infrastrukturę GMP i dogłębną wiedzę specjalistyczną w zakresie produkcji komórek, która już istnieje w non-profitowych akademickich ośrodkach medycznych i instytutach badawczych w Stanach Zjednoczonych”.

Dodała, że ​​„wykorzystanie istniejącej infrastruktury i wiedzy wraz z pojawiającymi się możliwościami automatyzacji zapewnia wyjątkową okazję do radykalnego obniżenia kosztów produkcji autologicznych produktów komórkowych na potrzeby małych rynków, takich jak choroby dziecięce i inne rzadkie choroby”.