Londyn: Według najnowszych badań przeprowadzonych przez naukowców z uniwersytetów w Sheffield i UCL, pacjenci cierpiący na chorobę Hirschsprunga mogą odnieść korzyści z terapii komórkami macierzystymi.

W przypadku choroby Hirschsprunga, w jelicie grubym brakuje niewielkiej liczby komórek nerwowych. Z powodu niezdolności jelita do kurczenia się i transportu stolca, mogą wystąpić blokady. Może to prowadzić do zaparć, a w rzadkich przypadkach do niebezpiecznej infekcji jelitowej znanej jako enterocolitis.

Około 1 na 5000 dzieci rodzi się z chorobą Hirschsprunga. Choroba jest zazwyczaj wykrywana wkrótce po urodzeniu i leczona operacyjnie tak szybko, jak to możliwe, jednak pacjenci często cierpią na wyniszczające, trwające całe życie objawy, często wymagające wielu zabiegów chirurgicznych.

Alternatywne opcje leczenia są zatem kluczowe. Jedna z opcji, którą badali naukowcy, obejmuje zastosowanie terapii komórkami macierzystymi w celu wygenerowania prekursorów komórek nerwowych, które następnie produkują brakujące nerwy w jelicie osób z chorobą Hirschsprunga po przeszczepie. To z kolei powinno poprawić funkcjonalność jelita.

Jednakże dotychczas nie przeprowadzono takiego zabiegu na tkankach ludzkich pochodzących od osób chorych na chorobę Hirschsprunga.

Badania, których wyniki opublikowano w czasopiśmie Gut i ​​które sfinansowała Medical Research Council, są wspólnym przedsięwzięciem naukowców z UCL i University of Sheffield, rozpoczętym w 2017 r.

Naukowcy z University of Sheffield skupili się na produkcji i analizie prekursorów nerwów z komórek macierzystych. Następnie zostały one wysłane do zespołu UCL, który przygotował tkankę jelitową pacjenta, przeprowadził transplantację i konserwację tkanki, a następnie przetestował funkcję segmentów tkanki.

Badanie obejmowało pobranie próbek tkanek od pacjentów GOSH z chorobą Hirschsprunga w ramach ich rutynowego leczenia, które następnie hodowano w laboratorium. Następnie próbki przeszczepiano prekursorami komórek nerwowych pochodzącymi z komórek macierzystych, które następnie rozwinęły się w kluczowe komórki nerwowe w tkance jelitowej.

Co ważne, przeszczepione próbki jelit wykazały zwiększoną zdolność do kurczenia się w porównaniu z tkanką kontrolną, co wskazuje na poprawę funkcjonalności jelit u osób chorych.

Główny badacz, dr Conor McCann (UCL Great Ormond Street Institute of Child Health) powiedział: „To badanie jest prawdziwym przełomem w naszej pracy nad terapią komórkową w chorobie Hirschsprunga. Naprawdę pokazuje korzyści płynące z połączenia wiedzy różnych grup, co miejmy nadzieję przyniesie korzyści dzieciom i dorosłym żyjącym z chorobą Hirschsprunga w przyszłości”.

Dr Anestis Tsakiridis, główny badacz na University of Sheffield, powiedział: „To była fantastyczna współpraca, prowadzona przez dwóch utalentowanych naukowców na wczesnym etapie kariery, dr Bena Jevansa i Fay Cooper. Nasze odkrycia położyły podwaliny pod przyszły rozwój terapii komórkowej przeciwko chorobie Hirschsprunga i będziemy kontynuować nasze wysiłki, aby wprowadzić ją do kliniki w ciągu najbliższych kilku lat”.

Wyniki tego badania po raz pierwszy dowodzą potencjału terapii komórkami macierzystymi w poprawie funkcjonalności jelit u osób z chorobą Hirschsprunga, co z kolei może prowadzić do złagodzenia objawów i lepszych wyników u osób cierpiących na tę chorobę. (ANI)