To był pracowity tydzień dla sektora biotechnologicznego, związany z ważnymi zezwoleniami na leczenie i innymi aktualizacjami rurociągów. Sporo firm przedstawiło istotne aktualizacje dotyczące swoich kluczowych kandydatów. Wśród nich, Wierzchołek Akcje VRTX osiągnęły rekordowy poziom dzięki pozytywnym wiadomościom z badania II fazy dotyczącego leku przeciwbólowego i umowy dotyczącej edycji genów.

Podsumowanie najważniejszych historii tygodnia:

FDA popiera terapię SCD firmy Bluebird: Bluebird bio, Inc. Firma BLUE uzyskała zgodę FDA na trzecią terapię genową, lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel), do leczenia niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD) u pacjentów w wieku 12 lat i starszych, u których w przeszłości występowały zdarzenia powodujące zamknięcie naczyń (VOE). FDA zatwierdziła lovo-cel pod marką Lyfgenia.

Etykieta terapii opiera się na danych pacjentów z badania I/II fazy HGB-206. Dane dotyczące bezpieczeństwa wspierające aplikację obejmują dane od 54 pacjentów, którzy rozpoczęli pobieranie komórek macierzystych. Skuteczność terapii genowej została potwierdzona danymi uzyskanymi od 36 pacjentów w badaniu fazy I/II HGB-206 grupy C, po udoskonaleniu procesów leczenia i produkcji wprowadzonych w trakcie programu rozwoju klinicznego.

Dane wykazały, że u 32 pacjentów można było ocenić punkty końcowe obejmujące całkowite ustąpienie VOE i ciężkie VOE w ciągu 6–18 miesięcy po infuzji, w tym ośmiu pacjentów w wieku młodzieńczym. Ciężkie zdarzenia powodujące zamknięcie naczyń ustąpiły u 94% pacjentów w tej kohorcie, a u 88,2% w ogóle nie wystąpiło VOE.

Jednak akcje Bluebird spadły pomimo uzyskania zgody FDA na lovo-cel. Dzieje się tak głównie z powodu umieszczonego na etykiecie leku Lyfgenia ostrzeżenia dotyczącego nowotworu układu krwiotwórczego w pudełku.

Vertex, CRISPR Uzyskaj atesty FDA: Firma Vertex Pharmaceuticals Inc. VRTX i Terapia CRISPR CRSP ogłosiło, że FDA zatwierdziła Casgevy (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) w leczeniu SCD u pacjentów w wieku 12 lat i starszych z nawracającymi przełomami naczyniowo-okluzyjnymi (LZO). Według firm Casgevy stał się pierwszą terapią edycji genów opartą na CRISPR, która została zatwierdzona w Stanach Zjednoczonych.

Historia trwa

Vertex przewodzi globalnemu rozwojowi, produkcji i komercjalizacji leku Casgevy we współpracy z CRISPR Therapeutics. Po zatwierdzeniu Casgevy przez FDA firma Vertex dokona kluczowej płatności na rzecz CRISPR w wysokości 200 milionów dolarów, która zostanie skapitalizowana i zamortyzowana według kosztu sprzedaży.

Firma Vertex ogłosiła także pozytywne wyniki średnioetapowego badania dotyczącego zakresu dawek VX-548 u osób z bolesną neuropatią cukrzycową (DPN). VX-548 to eksperymentalny doustny, selektywny inhibitor NaV1.8, który jest wysoce selektywny w stosunku do NaV1.8 w porównaniu z innymi kanałami NaV. Wyniki wykazały, że leczenie inhibitorem NaV1.8 VX-548 doprowadziło do statystycznie istotnego i klinicznie istotnego zmniejszenia pierwotnego punktu końcowego, czyli zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w Numerycznej Skali Oceny Bólu (NPRS) pod koniec 12. tygodnia.

Drugorzędowy i inne punkty końcowe potwierdziły pierwotny punkt końcowy badania. Ponad 30% pacjentów leczonych VX-548 osiągnęło ponad 50% redukcję we wszystkich grupach dawek, a ponad 20% pacjentów w grupach otrzymujących średnią i dużą dawkę osiągnęło ponad 70% redukcję średniej tygodniowej dawki NPRS w 12. tygodniu w porównaniu do wartości wyjściowych.

Kandydat był ogólnie dobrze tolerowany. W związku z tym po rozmowach z organami regulacyjnymi firma Vertex planuje wprowadzić VX-548 do kluczowego etapu rozwoju w leczeniu bólu w obwodowej neuropatii cukrzycowej. Akcje Vertex wzrosły po imponujących wynikach II fazy dotyczących tego nieopioidowego leku przeciwbólowego, który, jeśli zostanie pomyślnie opracowany, znacząco wzbogaci portfolio VRTX, czyniąc kandydata ważną alternatywą dla dostępnych w innym przypadku opioidowych leków przeciwbólowych. Wzrost ten można przypisać umowie licencyjnej z firmą zajmującą się edycją genomu, Edyta Medycyna EDYTOWAĆ.

CRISPR Therapeutics ma obecnie 2. stopień Zacksa (Kup). Możesz zobaczyć pełna lista dzisiejszych akcji Zacks nr 1 w rankingu (mocny zakup) znajduje się tutaj.

Editas, współpraca z Vertex: Editas Medicine zawarła umowę licencyjną z Vertex Pharmaceuticals. Zgodnie z postanowieniami Vertex uzyska niewyłączną licencję na technologię edycji genu Cas9 firmy Editas Medicine dla leków do edycji genów ex vivo ukierunkowanych na gen BCL11A w leczeniu SCD i beta-talasemii, w tym niedawno zatwierdzoną terapię SCD Casgevy.

Zastrzyk gotówki od firmy Vertex w ramach tej umowy licencyjnej wydłuża okres dostępności środków pieniężnych Editas Medicine do roku 2026. Editas Medicine jest wyłącznym licencjobiorcą niektórych majątków patentowych CRISPR na wytwarzanie leków dla ludzi.

Firma ogłosiła niedawno nowe dane dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności leczenia 17 pacjentów leczonych lekiem EDIT-301, obecnie znanym jako enizgamglogene autogedtemcel (reni-cel), z badań RUBY i EdiTHAL.

Zarówno w dotychczasowych badaniach RUBY, jak i EdiTHAL preparat reni-cel był dobrze tolerowany i w dalszym ciągu wykazuje profil bezpieczeństwa zgodny z kondycjonowaniem mieloablacyjnym busulfanem i autologicznym przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych u wszystkich pacjentów. U wszystkich pacjentów z lekiem RUBY nie występowały VOE od czasu leczenia reni-celem, natomiast u pacjentów z produktem EdiTHAL wystąpił wczesny i znaczny wzrost stężenia hemoglobiny całkowitej, powyżej progu niezależności od transfuzji wynoszącego 9 g/dl. Obiecujące wstępne wyniki podkreśliły potencjał tej terapii genowej, szczególnie w aspekcie bezpieczeństwa. Firma kontynuuje podawanie leku dodatkowym pacjentom, a dalsze aktualizacje przekaże w połowie 2024 r.

ACAD zwiększa liczbę orzeczeń patentowych: Firma Acadia Pharmaceuticals Inc. ACAD ogłosiło, że Sąd Okręgowy Stanów Zjednoczonych w Delaware wydał zdecydowanie korzystny dla spółki wyrok w sporze przeciwko MSN Laboratories Pvt. Ltd., MSN Pharmaceuticals, Inc. i inne skrócone podmioty składające wnioski o nowe leki.

Sąd wydał wyrok podsumowujący na rzecz Acadii potwierdzający ważność patentu '740 na skład materii wiodącego leku dla Nuplazidu (pimawanseryna). Orzeczenie to uniemożliwia producentom leków generycznych, takim jak MSN Laboratories, wytwarzanie tanich wersji generycznych wprowadzanego na rynek leku Acadia – Nuplazid. Patent na kompozycję materii '740 chroni wyłączność Nuplazidu do 2030 roku. Akcje Acadii poszybowały w górę po korzystnym wyroku sądu. Firma oferuje dwie formy Nuplazidu, kapsułkę 34 mg i tabletkę 10 mg, które również są chronione wydanymi patentami. Kapsułka 34 mg jest chroniona wieloma patentami na recepturę do 2038 r., natomiast tabletka 10 mg jest chroniona wydanym patentem na sposób stosowania do 2037 r.

Wydajność

Indeks Nasdaq Biotechnology Index zyskał 5,96% w ciągu ostatnich pięciu sesji giełdowych. Wśród gigantów biotechnologicznych Vertex zyskał w tym okresie 14,58%. W ciągu ostatnich sześciu miesięcy akcje Moderny spadły o 38,58%. (Zobacz ostatnie zestawienie akcji spółek biotechnologicznych tutaj: Podsumowanie akcji spółek biotechnologicznych: partnerzy EXEL, RCUS, badania, zyski PHVS i EYPT na danych z badania).

Źródło obrazu: Badania inwestycyjne Zacks

Co dalej w biotechnologii?

Bądź na bieżąco, aby uzyskać więcej aktualizacji dotyczących rurociągów.

Chcesz otrzymywać najnowsze rekomendacje od Zacks Investment Research? Dziś możesz pobrać 7 najlepszych akcji na następne 30 dni. Kliknij, aby otrzymać ten bezpłatny raport

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX): Bezpłatny raport z analizy zapasów

bluebird bio, Inc. (NIEBIESKI): Bezpłatny raport z analizy zapasów

ACADIA Pharmaceuticals Inc. (ACAD): Bezpłatny raport z analizy zapasów

Editas Medicine, Inc. (EDIT): Bezpłatny raport z analizy zapasów

CRISPR Therapeutics AG (CRSP): Bezpłatny raport z analizy zapasów

Aby przeczytać ten artykuł na Zacks.com, kliknij tutaj.

Badania inwestycyjne Zacksa