W tym tygodniu: EG 427 (Paryż, Francja) otrzymuje zgodę na nowy lek badawczy (IND) na neurogenną terapię genową mającą na celu leczenie powszechnych chorób neurologicznych, EpilepsyGTx (Cambridgeshire, Wielka Brytania) pozyskuje 10 milionów dolarów na opracowanie terapii genowej na ogniskową padaczkę oporną. Ponadto terapia genowa Sarepta Therapeutics (MA, USA) na dystrofię mięśniową Duchenne’a otrzymuje kolejną zgodę amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA; MD, USA).

Wiadomości zawierają następujące informacje:

FDA wydaje zezwolenie IND na neurogenną terapię genową

Firma biotechnologiczna EG 427 otrzymała zgodę IND od FDA na terapię genową EG110, mającą na celu leczenie nadreaktywności wypieracza neurogennego — dysfunkcji pęcherza moczowego często występującej u pacjentów z urazami rdzenia kręgowego, stwardnieniem rozsianym, chorobą Parkinsona i innymi chorobami neurodegeneracyjnymi.

EG110A wykorzystuje niereplikujący wektor HSV-1, który został opracowany w celu ukierunkowania i dezaktywacji określonych sygnałów nerwowych w pęcherzu, które są odpowiedzialne za powodowanie nadmiernej aktywności mięśni pęcherza, bez wpływu na nerwy kontrolujące ruch pęcherza i utrzymujące jego normalne funkcjonowanie.

Zatwierdzenie IND pozwoli na przeprowadzenie badań klinicznych leku EG110A w fazie Ib/IIa w Stanach Zjednoczonych.

„[Neurogenic detrusor overactivity] jest poważnym schorzeniem pęcherza moczowego, w przypadku którego opcje leczenia są ograniczone”, wyraziła Cornelia Haag-Molkenteller, dyrektor medyczny EG 427. „Wyniki badań przedklinicznych wykazały wyraźne dowody sugerujące, że EG110A może zapewnić znaczną poprawę medyczną w porównaniu z istniejącymi terapiami”.

Czytaj więcej

Zebrano 10 milionów dolarów zalążkowych funduszy na opracowanie terapii genowej w leczeniu ogniskowej padaczki opornej na leczenie

EpilepsyGTx, spółka typu spin-out oparta na badaniach Instytutu Neurologii UCL Queen Square (Londyn, Wielka Brytania), zebrała 10 milionów dolarów w postaci funduszy zalążkowych, które zostaną wykorzystane na ukończenie badań przedklinicznych w ramach wiodącego programu terapii genowej EPY201 oraz przygotować się do pierwszego badania klinicznego fazy I/IIa na ludziach.

EPY201 opracowano z myślą o leczeniu padaczki ogniskowej opornej na leczenie – grupy zaburzeń powodujących drgawki pochodzące z określonej części mózgu. Terapia genowa ma być podawana bezpośrednio do obszaru mózgu powodującego drgawki.

„EpilepsyGTx dysponuje obiektywnie wiodącym na świecie zestawem terapii genetycznych powszechnych i szkodliwych zaburzeń neurologicznych z kilkoma opcjami leczenia, opracowanymi przez światowej sławy zespół kliniczny, naukowy i translacyjny z Instytutu Neurologii UCL Queen Square” – stwierdził Simon Goldman, AlbionVC (Londyn, Wielka Brytania) partner, menadżer funduszu UCL Technology Fund i członek zarządu EpilepsyGTx.

Czytaj więcej

FDA rozszerza zatwierdzenie terapii genowej na dystrofię mięśniową Duchenne’a

Po wcześniejszej aprobacie FDA, FDA podniosła wiek, w którym pacjenci z dystrofią mięśniową Duchenne’a mogą otrzymywać lek ELEVIDYS (delandistrogen moxeparvovec-rokl) firmy Sarepta Therapeutics z wieku czterech i pięciu lat do wieku czterech lat i starszych. Dystrofia mięśniowa Duchenne’a to choroba genetyczna sprzężona z chromosomem X, w której dysfunkcyjne kopie genu DMD powodują niewystarczające poziomy białka dystrofiny. ELEVIDYS to jednorazowa dawka terapii transferu genów opartej na wektorze wirusa adenowirusowego, która wprowadza gen mikro-dystrofiny do komórek mięśniowych w celu zwalczania niedoboru białka dystrofiny.

Terapia ta uzyskała również tradycyjną akceptację dla pacjentów z przepukliną Duchenne’a ambulatoryjną, a także przyspieszoną akceptację dla pacjentów niechodzących na przepuklinę Duchenne’a.

Doug Ingram, prezes i dyrektor generalny Sarepta, skomentował znaczenie rozszerzonego zatwierdzenia, stwierdzając:

„Poszerzenie marki ELEVIDYS w celu leczenia pacjentów Duchenne w wieku od 4 lat, niezależnie od ich statusu ambulatoryjnego, odzwierciedlając wieloletnie zaangażowanie w badania, rozwój, inwestycje i twórczą energię, jest decydującym momentem dla społeczności Duchenne. Dzisiejszy dzień jest także przełomową okazją do obietnicy terapii genowej i zwycięstwa nauki”.

Czytaj więcej