CNM-AU8, eksperymentalna terapia nanokryształami złota opracowana przez Clene Nanomedicine, znacząco poprawia funkcjonowanie mitochondriów i zdrowie komórek nerwowych w modelu komórkowym zespołu Retta.

Wyniki badań przedklinicznych zostały szczegółowo przedstawione na dorocznym spotkaniu Międzynarodowej Fundacji Zespołu Retta w Westminster w stanie Kolorado w prezentacji „CNM-Au8, kandydat na pierwszy w swojej klasie nanoterapeutyk w leczeniu zespołu Retta.”

„Te wstępne dane sugerują, że CNM-Au8 może leczyć zespół Retta poprzez potencjalne ratowanie dysfunkcji mitochondriów, promując tym samym zdrowie neuronów, przetrwanie i strukturę synaptyczną” – powiedziała dr Karen Ho, wiceprezes ds. medycyny translacyjnej w Clene w komunikacie prasowym firmy. Synapsy to punkty styku, w których komunikują się neurony (komórki nerwowe).

rekomendowane lektury

CNM-Au8, wspomagający mitochondria, jest w fazie badań klinicznych w leczeniu SLA i SM

Główną przyczyną zespołu Retta są mutacje w genie MECP2 gen, który dostarcza instrukcji do produkcji białka MeCP2, odgrywającego kluczową rolę w rozwoju i funkcjonowaniu mózgu poprzez regulację aktywności innych genów.

Poprzednie badania wykazały, że zespół Retta wpływa na działanie mitochondriów, komórkowych producentów energii, w komórkach nerwowych. CNM-Au8 to doustna zawiesina płynna nanocząsteczek złota zaprojektowana w celu poprawy funkcji mitochondriów i produkcji energii w układzie nerwowym, w tym w neuronach i oligodendrocytach, wspierając zdrowie i funkcję neuronów.

Oligodendrocyty to komórki, które wytwarzają osłonkę mielinową w ośrodkowym układzie nerwowym (mózg i rdzeń kręgowy), ochronną powłokę wokół włókien nerwowych, która pomaga im wysyłać sygnały elektryczne bardziej efektywnie. Utrata mieliny, czyli demielinizacja, jest powszechną cechą kilku chorób neurologicznych.

Wczesne badania na komórkach wykazały, że CNM-Au8 znacząco poprawiło zdrowie i przeżywalność neuronów oraz zwiększyło długość neurytów, czyli wypustek ciała komórkowego (aksonów i dendrytów), które komórki nerwowe wykorzystują do komunikacji z innymi komórkami nerwowymi.

Doniesiono również, że CNM-Au8 koryguje niedobory mitochondrialne w astrocytach — komórkach układu nerwowego, które wspomagają funkcjonowanie neuronów — u pacjentów z zespołem Retta.

Badanie przeprowadzono we współpracy z Kathrin Meyer, PhD, obecnie w Alcyone Therapeutics, i jej zespołem badawczym Nationwide Children’s Hospital, gdy była badaczką w szpitalu w Columbus, Ohio. Było ono wspierane przez Baby Eleanor Foundation.

Leczenie jest również opracowywane w przypadku stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) i stwardnienia rozsianego (MS). Korzyści zaobserwowane w badaniach klinicznych CNM-Au8 w przypadku ALS i badań CNM-Au8 u pacjentów z SM obejmowały niższe ryzyko zgonu i oznaki lepszego zdrowia nerwów i mieliny.

„Zespół Retta ma mechanizm chorobowy, który dzieli pewne cechy wspólne z ALS i SM. Dysfunkcyjny metabolizm energetyczny, ekscytotoksyczność glutaminianu [toxic effects on nerve cells of the chemical messenger glutamate]„, demielinizacja i dysfunkcja mitochondriów to cechy charakterystyczne wyzwań, z jakimi boryka się układ nerwowy w przypadku wszystkich trzech chorób” – powiedział Ho.

„Jeśli CNM-Au8 okaże się skuteczną metodą leczenia zespołu Retta, będzie to kolejnym potwierdzeniem głównej tezy Clene: że CNM-Au8… jest obiecującą metodą leczenia wielu chorób układu nerwowego” – dodała.