Choroba zwyrodnieniowa stawów jest powszechną chorobą zwyrodnieniową stawów, która atakuje przede wszystkim chrząstkę, tkankę amortyzującą między kośćmi. Charakteryzuje się stopniowym rozpadem chrząstki, co prowadzi do bólu stawów, sztywności i ograniczenia ruchomości. Chociaż często pojawia się wraz z wiekiem, czynniki takie jak genetyka, otyłość i urazy stawów mogą przyczynić się do jego rozwoju.

Rekrutacja pacjentów z chorobą zwyrodnieniową stawów z dużym bólem do badań klinicznych może dać nieprawidłowe wyniki, jeśli badacz uwzględni naturalne zróżnicowanie występującego bólu. Grupa badawcza z Uniwersytetu w Lund w Szwecji zwraca teraz uwagę na pułapki w badaniach klinicznych nad chorobą zwyrodnieniową stawów.

Choroba zwyrodnieniowa stawów, przewlekła choroba stawów, staje się coraz bardziej powszechna. Częstość występowania tej choroby nasila się wraz z wiekiem, często prowadząc do bólu, upośledzenia sprawności fizycznej i niepełnosprawności. Na dzień dzisiejszy mniej więcej jedna czwarta dorosłych w wieku powyżej 45 lat w Szwecji, czyli około miliona osób, szuka pomocy medycznej z powodu choroby zwyrodnieniowej stawów.

Pacjenci z chorobą zwyrodnieniową stawów często doświadczają zmian w poziomie bólu, przy czym epizody silnego bólu przeplatają się z okresami mniej intensywnego dyskomfortu. Jest to normalne zjawisko, jednak może stanowić wyzwanie dla badań nad leczeniem choroby zwyrodnieniowej stawów. Zazwyczaj badacze do swoich badań wybierają uczestników, którzy odczuwają ból powyżej pewnego progu, co może komplikować interpretację wyników.

„Ludzie, którzy mają dużo bólu, prawdopodobnie będą odczuwać mniejszy ból przy późniejszym pomiarze. Nazywa się to „regresją do średniej”. Ze względu na to zjawisko pomiary podczas obserwacji często wykazują pozytywne skutki, niezależnie od tego, czy leczenie jest skuteczne, czy nie”, mówi Martin Englund, profesor epidemiologii na Uniwersytecie w Lund i lekarz w klinice ortopedycznej Szpitala Uniwersyteckiego Skåne.

W badaniu wspólnie ze statystyką i profesorem nadzwyczajnym Aleksandrą Turkiewicz oszacowali wielkość poprawy wynikającej z regresji do średniej dla typowego badania choroby zwyrodnieniowej stawów. To znaczy ta część „poprawy”, która wynika po prostu z naturalnej zmienności.

Badanie opiera się na danych z dużego badania populacyjnego w Stanach Zjednoczonych osób z chorobą zwyrodnieniową stawu kolanowego. Naukowcy odkryli, że zjawisko to wyjaśnia poprawę o około 1 punkt w skali bólu od 0 do 10 (brak bólu do najgorszego bólu, jaki można sobie wyobrazić).

„To stanowi znaczną część poprawy zgłoszonej w wielu badaniach, zwłaszcza biorąc pod uwagę, że badacze często obserwują średnią redukcję bólu tylko o 1 do 2,5 punktu u pacjentów z chorobą zwyrodnieniową stawu kolanowego” — mówi Martin Englund.

Zdaniem naukowców znaczna część widocznego efektu leczenia to tylko złudzenie. Aby określić, czy leczenie jest skuteczne, czy nie, musi istnieć odpowiednia grupa kontrolna, która otrzymuje placebo, uczestnicy badania nie wiedzą, jakie leczenie otrzymali, a leczenie jest przydzielane losowo. Dlatego, aby leczenie można było uznać za skuteczne, musi dawać lepsze wyniki niż placebo, a badacze muszą wziąć pod uwagę regresję do średniej.

Badanie, które jest obecnie publikowane w czasopiśmie Lancet Reumatologiama istotne znaczenie dla planowania i interpretacji wyników badań oceniających skuteczność leczenia bólu w chorobie zwyrodnieniowej stawów.

„Istnieje ogromne zapotrzebowanie na skuteczniejsze metody leczenia choroby zwyrodnieniowej stawów, co niestety oznacza, że ​​rynek otwiera się na kilka form leczenia, które błędnie deklarują skuteczność lub wyolbrzymiają jej rozmiary. Zastrzyki bogatopłytkowe[{” attribute=””>plasma (PRP) are an example of a treatment with insufficiently proven efficacy, but also exercise in osteoarthritis is an example where the studies often lack a relevant control group and the effects on pain are often overstated”, concludes Martin Englund.

Reference: “Pain in clinical trials for knee osteoarthritis: estimation of regression to the mean” by Martin Englund and Aleksandra Turkiewicz, 21 April 2023, The Lancet Rheumatology.
DOI: 10.1016/S2665-9913(23)00090-5