Deya Corzo jest certyfikowanym genetykiem klinicznym i pediatrą, przez ponad 20 lat pracowała jako członek wydziału w Harvard Medical School i Boston Children’s Hospital Clinical Genetics Division, gdzie ukończyła badania podoktoranckie i szkolenie kliniczne. W poniższym artykule Deya Corzo MD omawia najnowsze technologie medyczne i różne badania kliniczne.

Terapia genowa spotkała się z podziwem za pozytywne rezultaty. Według kwartalnego raportu Site Line terapie genowe rozwijają się w tempie wykładniczym. Dzieje się tak dlatego, że te ukierunkowane technologie doświadczają postępów w zakresie innowacji i skuteczności, a liczba chorób, na które ta technika może być ukierunkowana i którymi można leczyć, również rośnie.
W tym artykule Deya Corzo MD przedstawia przegląd przyszłych innowacji w terapii genowej poprzez przełomy w obecnej dziedzinie.

Deya Corzo MD donosi, że wielu było ciekawych leczenia chorób poprzez manipulowanie ludzkim DNA. Niektórzy byli wręcz sceptyczni. Nie można jednak zaprzeczyć, że rynek terapii genowej stale rośnie. Pytanie brzmi: dlaczego?
Aby odpowiedzieć, należy zrozumieć, że jest to szybko rozwijająca się dziedzina. Zawdzięczamy to nie tylko sukcesowi w leczeniu chorób, ale także wielu innowacjom, które dowodzą, że stoją za tym przyszłościowi myśliciele.

Poniżej, Deya Corzo MD przegląda listę najnowszych innowacji w terapii genowej, które dadzą nam wgląd w przyszłość tego niezwykle przydatnego leczenia!

1. Celem są nowe choroby
2. Innowacyjne terapie działają
3. Nowe technologie pomagają

Deya Corzo MD przygląda się bliżej każdej z tych najważniejszych innowacji w branży, pokazując, jak świetlana będzie przyszłość tego rodzaju leczenia.

1. Celem są nowe choroby

Deya Corzo MD wyjaśnia, że ​​terapia genowa została po raz pierwszy wprowadzona jako sposób walki z niedoborem odporności w 1990 roku, według National Library of Medicine. Został użyty do pomocy czternastoletniej dziewczynie z kombinacją niedoborów odporności z wielkim sukcesem.

Jednak od tego czasu świetlana przyszłość branży zawdzięczana jest innowacjom, które promują zwalczanie coraz większej liczby chorób. Terapia genowa obejmuje nie tylko niedobory odporności, ale także rzadkie choroby genetyczne, anemię sierpowatokrwinkową, choroby związane z krwią, mózgiem i układem sercowo-naczyniowym.

Nawet rak jest leczony w badaniach klinicznych niektórych z tych innowacji. Deya Corzo MD informuje, że dzieje się tak głównie dzięki szybko działającej naturze terapii genowej; pacjenci mają potrzebować tylko jednej procedury, która może złagodzić, a czasem nawet wyleczyć choroby, z którymi w przeciwnym razie prawdopodobnie musieliby żyć.

2. Innowacyjne terapie działają

Deya Corzo MD mówi, że jedną z najbardziej ekscytujących innowacji w ostatnim czasie jest zastosowanie zupełnie nowych metod podawania tych genetycznych terapii. Na przykład jeszcze w listopadzie 2019 roku małe dziecko, które nie było w stanie utrzymać ciężaru własnej głowy z powodu rzadkiej choroby genetycznej, zostało potraktowane w niespotykany dotąd sposób.

Minimalnie inwazyjna operacja, będąca częścią badania klinicznego, polegała na dostarczeniu działającego genu do mózgu dziecka przez cienką rurkę. To pozwoliło komórkom mózgowym na regularne wytwarzanie dopaminy, podczas gdy jej stan, niedobór AADC, wcześniej temu zapobiegał.

Innowacje takie jak ta wyznaczają szybko nadchodzącą przyszłość terapii genetycznej, która dąży do zapewnienia jednorazowych operacji z sukcesem na całe życie.

3. Nowe technologie pomagają

Deya Corzo mówi, że terapia genowa obejmuje sekwencjonowanie ludzkiego genomu, co jest złożonym procesem, który w przeszłości wymagał wielu obliczeń i finansowania wartego kilka miliardów dolarów. Jednak obecnie to samo zadanie kosztuje tylko kilka dni i około 100 USD.

Dzieje się tak dzięki postępowi technologicznemu, który umożliwia urządzeniom komputerowym odczytywanie DNA szybciej i wydajniej niż kiedykolwiek wcześniej. Edycja podstawowa i podstawowa rośnie, celując w komórki w całym ludzkim ciele.

Deya Corzo MD mówi, że wraz z rozwojem technologii w zastraszającym tempie, rośnie również szeroki wachlarz możliwości przyszłych terapii genetycznych.

Przyszłość badań klinicznych i terapii genowej jest pokazana poprzez najnowsze innowacje i przełomy w tej dziedzinie. Niektóre z tych osiągnięć obejmują podawanie genomów bezpośrednio do ludzkiego mózgu, podczas gdy inne są wynikiem innowacyjnego wykorzystania technologii.

Dzięki temu, że terapie genowe są obecnie ukierunkowane na coraz więcej rodzajów chorób, rośnie również zainteresowanie i zapotrzebowanie na tę technikę. Dzięki tym, którzy wierzą, że terapia przyczynia się do innowacji w tej dziedzinie, terapia genowa nie zwalnia tempa!