W odpowiedzi na coraz szersze wykorzystanie technologii edycji ludzkiego genomu w leczeniu chorób amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wydała w styczniu 2024 r. wytyczne dotyczące produktów terapii genowej wykorzystujących taką technologię. Nowe wytyczne dostarczają kluczowych informacji na temat podejścia FDA do regulowania klasy terapii, które mogą zdefiniować przyszłość medycyny ludzkiej.

Edycja genomu odnosi się do technik zmiany określonych genów w DNA organizmu. Techniki te zapewniają bardziej ukierunkowaną terapię niż starsze formy inżynierii genetycznej, ponieważ pozwalają naukowcom modyfikować określone sekwencje DNA, a tym samym zapewnić lepsze leczenie z mniejszą liczbą nieprzewidzianych konsekwencji.

Ogólnie rzecz biorąc, edycja ludzkiego genomu występuje w dwóch formach: edycja genomu somatycznego i edycja genomu linii zarodkowej. Edycja komórek somatycznych – które nie mają zdolności reprodukcyjnej – powoduje modyfikacje genetyczne, których przyszłe pokolenia nie mogą odziedziczyć. Jednak modyfikacja komórek linii zarodkowej – w tym plemników i komórek jajowych – powoduje trwałe zmiany w ludzkim genomie, które są dziedziczone przez potomstwo.

Naukowcy często uważają, że edycja genomu somatycznego jest mniej kontrowersyjna niż edycja genomu linii zarodkowej ze względu na jej ograniczony wpływ na przyszłość. Wiele krajów, w tym Stany Zjednoczone, Wielka Brytania i Chiny, zezwoliło na badania kliniczne z wykorzystaniem edycji genów somatycznych w leczeniu raka, niedokrwistości sierpowatokrwinkowej, genetycznych chorób oczu i innych chorób genetycznych. W Stanach Zjednoczonych FDA reguluje badania nad komórkami somatycznymi w taki sam sposób, jak większość innych badań laboratoryjnych, stosując podobne standardy wewnętrznego przeglądu bezpieczeństwa biologicznego i ogólną praktykę laboratoryjną.

Jednak żaden kraj nie zatwierdził jeszcze edycji genomu linii zarodkowej ze względu na związane z tym obawy dotyczące bezpieczeństwa i etyki. Komórki linii zarodkowej przekazują dokładne kopie swoich genów tworzonym przez siebie zarodkom, co oznacza, że ​​wszelkie zmiany zachodzące w tych komórkach stają się dziedziczone przez potomków. Jeśli zmiany te spowodują jakiekolwiek niekorzystne skutki, mogą one mieć wpływ na pokolenia w przyszłości.

W rezultacie większość krajów Unii Europejskiej ratyfikowała Konwencję z Oviedo, która zabrania dziedzicznej edycji genów u ludzi. Kilka krajów, w tym Niemcy, Kanada i Australia, również przyjęło ustawowe zakazy dotyczące dziedzicznych modyfikacji ludzkich embrionów.

Niektórzy uczeni sprzeciwiają się jednak całkowitym zakazom dziedzicznej edycji ludzkiego genomu. Chociaż przyznają, że edycja genomu w celach ulepszeń – takich jak zwiększenie wyników sportowych – może budzić wątpliwości etyczne, uczeni ci argumentują, że należy zezwolić na dziedziczną modyfikację ludzkiego genomu, aby pomóc w zapobieganiu i leczeniu poważnych chorób genetycznych, takich jak niedokrwistość sierpowatokrwinkowa. Przykładowo w ostatnich latach Narodowa Akademia Nauk opublikowała dwa raporty sugerujące, że jako kryterium dopuszczalności dziedzicznej edycji ludzkiego genomu należy przyjąć zdolność do zapobiegania poważnym chorobom.

Podczas sobotniego seminarium w tym tygodniu uczeni oceniają różne systemy regulacyjne dotyczące edycji ludzkiego genomu.

• Ze względu na znaczne różnice w tradycjach kulturowych i etycznych pomiędzy krajami prawdopodobnie konieczne będzie pluralistyczne i policentryczne podejście do międzynarodowych regulacji dotyczących edycji genów, przekonuje Gary Marchant z Sandra Day O’Connor College of Law w artykule opublikowanym przez Roczny przegląd genomiki i genetyki człowieka. Marchant zwraca uwagę, że obecnie żaden naród nie pozwala na dziedziczną edycję genów. Zauważa jednak, że inne zastosowania edycji genów, w tym nieterapeutyczne ulepszenia biologiczne, są bardziej kontrowersyjne. Ponadto Marchant zauważa, że ​​różnice w przepisach krajowych mogą w przyszłości powodować poważne problemy. Marchant konkluduje, że silniejsze ramy międzynarodowe mogłyby zapobiec kłopotliwym rozbieżnościom w przepisach krajowych dotyczących terapii genetycznych.
• W niedawnym artykule w Europejski Dziennik Prawa ZdrowotnegoNoemi Conditi z włoskiego Uniwersytetu w Bolonii argumentuje że staranne uregulowanie edycji ludzkich linii zarodkowych może być skuteczniejsze niż całkowity zakaz tej praktyki. Conditi zauważa, że ​​wielu komentatorów zgodziło się, że edytowanie linii zarodkowej człowieka może być etyczne, jeśli jest wykorzystywane do celów terapeutycznych. Jednak naukowcy i etycy ostro się nie zgadzają co do tego, co liczy się jako redakcja terapeutyczna – zauważa. Ponadto Conditi przyznaje, że każdy skuteczny program regulacyjny będzie prawdopodobnie musiał uwzględniać normatywne koncepcje dotyczące tego, które schorzenia wymagają leczenia. Proponuje, że jednym z rozwiązań jest umożliwienie edycji linii zarodkowej, aby zapobiec chorobom, które w świetle istniejących przepisów spowodowałyby, że zarodek byłby niezdrowy lub nieżywy.
• W artykule opublikowanym w Journal of bezpieczeństwa biologicznego i bezpieczeństwa biologicznego, Leifan Wang, Lijun Shang i Weiwen Zhang z chińskiego uniwersytetu w Tianjin badają wielostronne podejście chińskiego rządu do reform regulacyjnych w następstwie kontrowersji wokół „dzieci CRISPR” z 2018 r. Wang, Shang i Zhang wyjaśniają, że w 2018 roku naukowiec bezprawnie zmodyfikował geny dwóch embrionów, próbując nadać im odporność na ludzki wirus niedoboru odporności (HIV). W odpowiedzi chiński rząd przyjął szereg nowych przepisów mających na celu ochronę zdrowia publicznego i praw człowieka oraz egzekwowanie norm etycznych, zauważają Wang, Shang i Zhang. Doszli do wniosku, że chociaż regulacje są skuteczne, nadal istnieją luki regulacyjne ze względu na ciągły rozwój technologii edycji genów i obawę organów regulacyjnych przed tłumieniem innowacji.
• Krajowe wytyczne Republiki Południowej Afryki dotyczące etyki w zakresie edycji genów człowieka zapewniają równowagę między etyką a innowacjami medycznymi, zapewniając model do naśladowania innym krajom, przekonuje Sanjay Soni z Uniwersytetu KwaZulu-Natal w Republice Południowej Afryki w artykule opublikowanym w czasopiśmie Journal of Bioetical Enquiry. Soni zauważa, że ​​chociaż w większości krajów obowiązują pewne przepisy dotyczące edycji ludzkich genów, większość z nich albo ma na celu regulację starszych technologii, albo stanowi konwencję niemożliwą do wyegzekwowania. Chociaż w Republice Południowej Afryki nie ma ustaw bezpośrednio regulujących edycję ludzkich genów, południowoafrykańskie organy regulacyjne zaproponowały niedawno zestaw wytycznych dotyczących tej praktyki w oparciu o istniejące przepisy i normy medyczne, wyjaśnia Soni. Wzywa inne organy regulacyjne i naukowców, aby poszli za przykładem Republiki Południowej Afryki.
• W artykule opublikowanym w czasopiśmie „Australijska fragmentaryczna regulacja technologii edycji genów ma trzy luki regulacyjne” – argumentuje Olga C. Pandos z australijskiej szkoły prawniczej Adelaide Law School. Przegląd prawa federalnego. Po pierwsze, ramy regulacyjne są zbyt złożone i nakładają na liczne organy regulacyjne obowiązek egzekwowania przepisów, których interakcje są trudne do poruszania się, zauważa Pandos. Po drugie, statut jest niejednoznaczny, co stwarza niepewną odpowiedzialność prawną, która może zniechęcić badaczy do kontynuowania projektów, wyjaśnia Pandos. Wreszcie, statuty mają niespójne cele, które nie nadążają za zmieniającymi się technologiami, argumentuje Pandos. Jej zdaniem takie luki pojawiają się, gdy ustawodawcy reagują na postęp naukowy wprowadzając przepisy o nadmiernej ostrożności. Aby wytyczyć bardziej produktywną ścieżkę rozwoju, Pandos zaleca lepszą komunikację między decydentami a społecznością naukową.
• W niedawnej notatce w Vanderbilt Journal of prawa ponadnarodowegoniedawna absolwentka Ann Potter Chapman wzywa do utworzenia międzynarodowej komisji ds. etyki edycji genów, która miałaby regulować edycję komórek somatycznych. Potter Chapman zauważa, że ​​niektórym krajom, w tym Stanom Zjednoczonym, Wielkiej Brytanii i Japonii, udało się uregulować technologie edycji genów bez tłumienia innowacji naukowych. Zauważa jednak, że inne kraje działały wolniej i że istniejące umowy międzynarodowe oferują jedynie sugestie dotyczące tego, w jaki sposób kraje powinny regulować edycję genów. Biorąc pod uwagę różnice w krajowych standardach edycji ludzkiego genomu, Potter Chapman opowiada się za ustanowieniem bardziej ujednoliconego międzynarodowego podejścia regulacyjnego, aby zapewnić, że eksperymenty genetyczne nie naruszają wspólnych norm etycznych.