Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków ogłosiła dzisiaj, że tworzy nowy komitet doradczy ds. potencjalnych metod leczenia genetycznych chorób metabolicznych.

SREBRNA WIOSNA, Md., 12 grudnia 2023 r /PRNewswire/ — Genetyczne choroby metaboliczne to schorzenia zakłócające metabolizm danej osoby, będący procesem chemicznym odpowiedzialnym za przekształcanie pożywienia w energię i usuwanie toksyn z organizmu. Choroby te rozwijają się, gdy wada genetyczna powoduje brak lub uszkodzenie białka lub enzymu, zakłócając pewne istotne funkcje metaboliczne. Istnieją setki różnych genetycznych chorób metabolicznych, z których większość jest rzadka, wiąże się ze znaczną zachorowalnością i może ograniczać życie.

Na wezwanie Komitet Doradczy ds. Genetycznych Chorób Metabolicznych udzieli FDA niezależnych, kompetentnych porad i zaleceń w kwestiach technicznych, naukowych i politycznych związanych z produktami medycznymi stosowanymi w leczeniu genetycznych chorób metabolicznych. Członkowie komisji ocenią dowody dotyczące kluczowych kwestii związanych z wnioskami złożonymi przed komitetem doradczym i przedstawią swoje zalecenia do rozpatrzenia przez FDA. W skład grupy wejdą eksperci z dziedzin genetyki metabolicznej, leczenia wrodzonych wad metabolizmu, projektowania badań małych populacji, nauk translacyjnych, pediatrii, epidemiologii lub statystyki oraz specjalności pokrewnych.

„Komitety doradcze umożliwiają FDA uzyskanie nieocenionego wkładu od klinicystów, ekspertów branżowych, środowisk akademickich, pacjentów, opiekunów i innych zewnętrznych interesariuszy podczas oceny potencjalnych korzyści i ryzyka nowej terapii. Stanowią one istotną część pracy FDA” – stwierdziła. Patrizia Cavazzoni, lekarz medycyny, dyrektor Centrum Oceny i Badań Leków (CDER) FDA. „Te panele ekspertów wspierają agencję, pomagając zapewnić, że decyzje FDA dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności produktów leczniczych są świadome i zgodne z naszymi priorytetami i celami”.

Powołano komitet doradczy, którego zadaniem jest doradzanie agencji w sprawie produktów stosowanych w diagnostyce, zapobieganiu lub leczeniu genetycznych chorób metabolicznych, podlegających Wydziałowi Chorób Rzadkich i Genetyki Medycznej. Dział ten, utworzony w Biurze Chorób Rzadkich, Pediatrii, Urologii i Medycyny Rozrodu (ORPURM) CDER w 2020 roku, nadzoruje rozwój tych produktów medycznych na genetyczne choroby metaboliczne.

„Genetyczne choroby metaboliczne obejmują bardzo rzadkie choroby, które indywidualnie dotykają ograniczoną liczbę pacjentów. Opracowywanie leków na te choroby wiąże się z wyjątkowymi i złożonymi wyzwaniami, dlatego dla pacjentów dostępnych jest niewiele metod leczenia” – stwierdziła. Żaneta Maynard, MD, MHS, dyrektor ORPURM. „Ten nowy komitet doradczy zapewni forum do dyskusji na temat skomplikowanych zagadnień z wyspecjalizowanymi i zróżnicowanymi ekspertami technicznymi i naukowymi w dziedzinie genetyki metabolicznej”.

Komisja składać się będzie z dziewięciu członków z prawem głosu, w tym przewodniczącego komisji. Osoby nominowane na członków naukowych muszą być ekspertami z odpowiednimi kwalifikacjami technicznymi w swoich odpowiednich dziedzinach i mieć doświadczenie w interpretowaniu złożonych danych.

W skład komisji wejdą przedstawiciel konsumentów i przedstawiciel branży. Członkowie tej komisji niebędący federalnymi będą pełnić funkcję specjalnych pracowników rządowych lub przedstawicieli bez prawa głosu. Członkowie zostaną zaproszeni do pełnienia funkcji na pokrywające się kadencje trwające maksymalnie cztery lata.

Celem FDA jest kultywowanie zróżnicowanego składu komisji pod względem płci, rasy, pochodzenia etnicznego i niepełnosprawności. FDA zachęca wykwalifikowane osoby zainteresowane pełnieniem funkcji lub mianowaniem przedstawiciela do udziału w komisji do składania nominacji. Nominacje można składać elektronicznie, korzystając z portalu nominacji członków Komitetu Doradczego FDA, lub pocztą.

Dodatkowe zasoby:

Kontakt z mediami: Kwiecień Grant202-657-8179
Zapytania konsumenckie: E-mail lub 888-INFO-FDA

FDA, agencja wchodząca w skład Departamentu Zdrowia i Opieki Społecznej Stanów Zjednoczonych, chroni zdrowie publiczne, zapewniając bezpieczeństwo, skuteczność i ochronę leków stosowanych u ludzi i zwierząt, szczepionek i innych produktów biologicznych stosowanych u ludzi, a także wyrobów medycznych. Agencja jest również odpowiedzialna za bezpieczeństwo zaopatrzenia naszego kraju w żywność, kosmetyki, suplementy diety, produkty wydzielające promieniowanie elektroniczne oraz za regulację wyrobów tytoniowych.

ŹRÓDŁO Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków