Nowy lek na pewien rodzaj raka mózgu, zwany glejakiem niskozłośliwym z mutacją IDH, został w tym miesiącu zatwierdzony przez amerykańską Agencję Żywności i Leków. To obiecująca metoda leczenia, która wywodzi się z odkrycia genetycznego dokonanego w Centrum Onkologii im. Johnsa Hopkinsa 16 lat temu.

Lek o nazwie worasidenib to ukierunkowana terapia przeciwnowotworowa, która działa poprzez hamowanie aktywności zmutowanego genu o nazwie IDH, spowalniając wzrost nowotworu.

Gen został zidentyfikowany przez dr Berta Vogelsteina w 2008 r., kiedy jego zespół w Hopkins jako pierwszy zmapował genetyczny plan raka mózgu. Plan był uważany za najbardziej kompleksową analizę genetyczną dla każdego typu nowotworu, oceniającą wszystkie znane geny kodujące białka w raku mózgu.

Naukowcy odkryli, że gen IDH, o którym nigdy nie podejrzewano, że ma związek z jakimkolwiek typem nowotworu, często ulegał mutacji w jednej podgrupie nowotworów mózgu.

Normalne leczenie zwykle obejmuje operację chirurgiczną w celu usunięcia jak największej części guza, a następnie radioterapię i chemioterapię w celu zaatakowania pozostałych komórek rakowych. Jednak u niektórych pacjentów dodanie inhibitora IDH może opóźnić potrzebę radioterapii i chemioterapii.

„Możliwość opóźnienia radioterapii i chemioterapii za pomocą tego leku może być korzystna dla wybranych pacjentów z wolno rosnącymi glejakami z mutacją IDH” – mówi dr n. med. Matthias Holdhoff, współdyrektor programu leczenia nowotworów mózgu w Centrum Onkologii im. Kimmela przy Johns Hopkins i współbadacz w badaniu klinicznym w 2023 roku.

„Uważam, że mamy do czynienia z nowym standardem opieki nad tego typu nowotworami”.

VOGELSTEIN TAKŻE WYNAlazł:Nowy lek na raka jest tak skuteczny w walce z guzami, że FDA natychmiast go zatwierdziła

Wyniki opublikowane w zeszłym roku w czasopiśmie New England Journal of Medicine dotyczące fazy III badania klinicznego worasidenibu wykazały, że u 331 pacjentów z glejakiem IDH drugiego stopnia, którzy otrzymali lek, zaobserwowano znaczną poprawę przeżycia wolnego od progresji choroby, a terapia opóźniła czas do następnej interwencji (w porównaniu z pacjentami, którzy otrzymali placebo).

Medycyna precyzyjna w leczeniu raka

Odkrycia genetyczne Vogelsteina i jego zespołu zapoczątkowały rozwój precyzyjnej medycyny onkologicznej, w której terapie są ukierunkowane na unikalny skład genetyczny nowotworu u każdego pacjenta.

Badania te nie tylko doprowadziły do ​​powstania nowego leku zatwierdzonego przez FDA, ale odkrycie genu IDH umożliwiło stworzenie nowej klasyfikacji glejaków — różnicowanie nowotworów z mutacją IDH, które mają ogólnie lepsze rokowanie i odpowiedź na leczenie od bardzo agresywnych glejaków bez mutacji IDH, w tym glejaka wielopostaciowego, najczęstszego pierwotnego raka mózgu u dorosłych.

Około 80% glejaków o niskim stopniu złośliwości zawiera mutację IDH, według National Cancer Institute. Należą do nich astrocytom z mutacją IDH i oligodendroglioma, a występują najczęściej u młodych dorosłych. Glejaki o niskim stopniu złośliwości mają tendencję do wolniejszego wzrostu i są związane z dłuższym przeżyciem niż agresywne glejaki o wysokim stopniu złośliwości.

KOLEJNY PRZEŁOM W MÓZGU:Szczepionka przeciwnowotworowa wywołuje silną odpowiedź immunologiczną w walce ze złośliwymi guzami mózgu u pacjentów

„IDH jest sztandarowym przykładem sekwencjonowania genomu nowotworowego i ilustruje znaczenie badań podstawowych” – mówi Vogelstein, profesor onkologii Clayton, badacz w Howard Hughes Medical Institute i współdyrektor Ludwig Center.

„Historia medycyny pokazuje, że gdy choroba jest zrozumiana, ostatecznie staje się możliwa do opanowania. Może nie być to od razu widoczne, ale z czasem, jak w tym przypadku, takie odkrycia skutkują lepszym leczeniem pacjentów”.

Utorowało to również drogę dalszym badaniom nad innymi rodzajami raka mózgu.

WIĘCEJ NADZIEI:Terapia komórkami CAR-T osiąga niemal całkowitą regresję guza w raku mózgu po pięciu dniach

Johns Hopkins University posiada patenty związane z odkryciem IDH, które zostały licencjonowane przez Servier Laboratories, które również sfinansowało badanie fazy 3. W wyniku tej umowy licencyjnej Uniwersytet i jego wynalazcy, w tym dr Bert Vogelstein, będą uprawnieni do tantiem związanych z odkryciem IDH.

PODZIEL SIĘ ODKRYCIEM Z BRAINIAC, miłośnikami nauki w mediach społecznościowych…