NOWY JORK, 12 czerwca 2024 r–(BUSINESS WIRE)–Pfizer Inc. (NYSE: PFE) ogłosiła dzisiaj, że CIFFREO, globalne, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe i kontrolowane placebo badanie III fazy, oceniające eksperymentalną terapię genową minidystrofiny, fordadistrogen movaparvovec, u ambulatoryjnych pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD) nie osiągnął pierwszorzędowego punktu końcowego, jakim była poprawa funkcji motorycznych u chłopców w wieku od 4 do 7 lat leczonych terapią genową w porównaniu z placebo. Pierwszorzędowy punkt końcowy w analizie końcowej oceniano na podstawie zmiany w ocenie ambulatoryjnej North Star (NSAA) rok po leczeniu. Kluczowe drugorzędowe punkty końcowe, w tym prędkość biegu/chodu na dystansie 10 metrów i czas wznoszenia się z prędkości podłogi, również nie wykazały istotnej różnicy pomiędzy uczestnikami leczonymi fordadistrogenem movaparwowek i placebo.

Ogólny profil bezpieczeństwa fordadistrogenu movaparwowek w badaniu CIFFREO był możliwy do opanowania, występowały głównie łagodne do umiarkowanych zdarzenia niepożądane oraz poważne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, które na ogół reagowały na leczenie kliniczne.

„Jesteśmy niezmiernie rozczarowani, że wyniki te nie wykazały względnej poprawy funkcji motorycznych, na jaką liczyliśmy. Planujemy udostępnić bardziej szczegółowe wyniki badania na nadchodzących spotkaniach lekarzy i rzeczników pacjentów, aby zapewnić, że wnioski z tego badania zostaną wykorzystane może pomóc w udoskonaleniu przyszłych badań klinicznych i opracowaniu opcji leczenia, które mogą poprawić opiekę nad chłopcami cierpiącymi na dystrofię mięśniową Duchenne’a” – powiedział Dan Levy, lekarz medycyny, dyrektor ds. rozwoju dystrofii mięśniowej Duchenne’a w firmie Pfizer. „Jesteśmy wdzięczni chłopcom, ich rodzinom, zwolennikom i badaczom, którzy wzięli udział w tych badaniach oraz nieustającym wysiłkom na rzecz udoskonalenia możliwości leczenia tej wyniszczającej choroby”.

Firma Pfizer będzie w dalszym ciągu uważnie monitorować wszystkich uczestników biorących udział w badaniu i ocenia odpowiednie dalsze kroki w ramach programu.

Informacje o programie klinicznym Fordadistrogene Movaparvovec

CIFFREO to globalne, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie III fazy, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności eksperymentalnej terapii genowej fordadistrogenem movaparwowek u ambulatoryjnych mężczyzn w wieku od 4 do 7 lat z genetyczną diagnozą DMD którzy otrzymują stałą dzienną dawkę glikokortykosteroidów. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania jest zmiana całkowitego wyniku w skali North Star Ambulatory Assessment (NSAA) z wartości początkowej na jeden rok. Więcej informacji można znaleźć na stronie ciffreoduchennetrials.com lub Clinicaltrials.gov.

W badaniu CIFFREO trwa obecnie przerwa w dawkowaniu ze względu na śmiertelne, poważne zdarzenie niepożądane w badaniu fazy 2 DAYLIGHT (NCT05429372). DAYLIGHT to badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję fordadistrogenu movaparwowek u uczestników w wieku od 2 do 3 lat chorych na DMD. Firma Pfizer aktywnie pracuje nad zebraniem dodatkowych informacji na temat zdarzenia, aby zrozumieć potencjalną przyczynę.

Historia trwa

O dystrofii mięśniowej Duchenne’a

Dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD) to poważna choroba genetyczna charakteryzująca się postępującą degeneracją i osłabieniem mięśni. Objawy zwykle pojawiają się we wczesnym dzieciństwie, w wieku od 3 do 5 lat. Choroba dotyka głównie chłopców. Osłabienie mięśni może rozpocząć się już w wieku 3 lat i najpierw dotyczyć mięśni bioder, okolicy miednicy, ud i ramion, a później mięśni szkieletowych (dobrowolnych) ramion, nóg i tułowia. W wieku kilkunastu lat pacjenci zwykle tracą zdolność chodzenia, wpływa to również na serce i mięśnie oddechowe, co ostatecznie prowadzi do przedwczesnej śmierci. DMD jest najczęstszą postacią dystrofii mięśniowej na świecie, występującą z częstością 1 na 5000 żywych urodzeń płci męskiej.¹

O firmie Pfizer: przełomy, które zmieniają życie pacjentów

W firmie Pfizer wykorzystujemy naukę i nasze globalne zasoby, aby dostarczać ludziom terapie, które wydłużają i znacząco poprawiają ich życie. Staramy się wyznaczać standardy jakości, bezpieczeństwa i wartości w odkrywaniu, opracowywaniu i wytwarzaniu produktów ochrony zdrowia, w tym innowacyjnych leków i szczepionek. Każdego dnia pracownicy firmy Pfizer pracują na rynkach rozwiniętych i wschodzących, aby promować dobre samopoczucie, profilaktykę, leczenie i lekarstwa, które rzucają wyzwanie najbardziej przerażającym chorobom naszych czasów. Zgodnie z naszą odpowiedzialnością jako jednej z wiodących na świecie innowacyjnych firm biofarmaceutycznych współpracujemy z podmiotami świadczącymi opiekę zdrowotną, rządami i społecznościami lokalnymi, aby wspierać i rozszerzać dostęp do niezawodnej i niedrogiej opieki zdrowotnej na całym świecie. Przez 175 lat pracowaliśmy nad tym, aby coś zmienić dla wszystkich, którzy na nas polegają. Informacje, które mogą być ważne dla inwestorów, rutynowo publikujemy w naszej witrynie internetowej www.Pfizer.com. Ponadto, aby dowiedzieć się więcej, odwiedź nas na stronie www.Pfizer.com i śledź nas na X pod adresem @Pfizer I Wiadomości @PfizerLinkedIn, YouTube i polub nas na Facebooku pod adresem Facebook.com/Pfizer.

Powiadomienie o ujawnieniu

Informacje zawarte w niniejszej informacji obowiązują na dzień 12 czerwca 2024 r. Firma Pfizer nie przyjmuje obowiązku aktualizowania stwierdzeń dotyczących przyszłości zawartych w niniejszej informacji w wyniku pojawienia się nowych informacji lub przyszłych wydarzeń lub wydarzeń.

Niniejsza informacja zawiera wybiegające w przyszłość informacje na temat fordadistrogenu movaparwowek, eksperymentalnej terapii genowej minidystrofiny stosowanej w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a, główne wyniki badania CIFFREO fazy 3 oraz plany udostępnienia bardziej szczegółowych wyników badania podczas nadchodzących spotkań w sprawie wsparcia lekarzy i pacjentów, w których biorą udział znaczne ryzyko i niepewność, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą znacząco różnić się od wyników wyrażonych lub sugerowanych w takich stwierdzeniach. Ryzyka i niepewności obejmują między innymi niepewność nieodłącznie związaną z badaniami i rozwojem; niepewności związane z dalszą analizą danych z badania CIFFREO fazy 3, w tym udostępnieniem bardziej szczegółowych wyników badania na nadchodzących spotkaniach na rzecz lekarzy i pacjentów; niepewność co do komercyjnego sukcesu portfolio terapii genowych firmy Pfizer; niepewność dotycząca wpływu COVID-19 na działalność, działalność operacyjną i wyniki finansowe firmy Pfizer; i rozwój konkurencji.

Dalszy opis ryzyk i niepewności można znaleźć w raporcie rocznym firmy Pfizer na formularzu 10-K za rok obrotowy zakończony 31 grudnia 2023 r. oraz w kolejnych raportach na formularzu 10-Q, w tym w jego sekcjach zatytułowanych „Czynniki ryzyka” oraz „Informacje dotyczące przyszłości i czynniki, które mogą mieć wpływ na przyszłe wyniki”, a także w kolejnych raportach na formularzu 8-K, z których wszystkie są składane w amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd i są dostępne na stronach www.sec.gov i www. .pfizer.com.

¹ Crisafulli S, Sultana J, Fontana A, Salvo F, Messina S, Trifirò G. Globalna epidemiologia dystrofii mięśniowej Duchenne’a: ​​zaktualizowany przegląd systematyczny i metaanaliza. Orphanet J Rare Dis. 2020;15(1):141.

Zobacz wersję źródłową na businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20240612445038/en/

Łączność

Głoska bezdźwięczna:
+1 (212) 733-1226
PfizerMediaRelations@pfizer.com

Inwestor:
+1 (212) 733-4848
IR@pfizer.com