W niedawnej analizie rzeczywistych danych dotyczących leczenia stwierdzono, że lek Fycompa (perampanel) bezpiecznie zmniejsza częstotliwość napadów u pacjentów z genetycznymi postaciami padaczki, w tym zespołem Dravet.

Wyniki analizy zbiorczych danych z praktyki klinicznej wykazały, że odpowiedź na leczenie wśród pacjentów z padaczką genetyczną była co najmniej tak samo dobra, jak obserwowana w większej grupie pacjentów z padaczką wynikającą z różnych przyczyn lub etiologii.

„Wyniki tego badania wskazują, że PER jest równie skuteczny, a być może bardziej skuteczny w leczeniu osób z padaczką o genetycznej etiologii, jak u osób o innej etiologii” – napisali naukowcy.

Badania, „Perampanel w leczeniu padaczki o etiologii genetycznej: rzeczywiste dowody z badania PERMIT Extension”, ukazało się w Badania nad epilepsją. Zostało sfinansowane przez firmę Eisai, która sprzedawała lek Fycompa do czasu przejęcia leku przez Catalyst Pharmaceuticals w roku 2o23.

Lek Fycompa blokuje określone przekazywanie sygnałów przez przekaźnik chemiczny zwany glutaminianem, który bierze udział w wystąpieniu napadów padaczkowych. Terapia doustna jest zatwierdzona w USA u pacjentów z padaczką w wieku 4 lat i starszych z napadami częściowymi oraz jako terapia dodatkowa w przypadku uogólnionych napadów toniczno-klonicznych u pacjentów w wieku 12 lat i starszych.

W Europie jest dopuszczony jako lek dodatkowy u pacjentów w wieku 4 lat i starszych z napadami częściowymi oraz do leczenia OWS u osób z idiopatyczną padaczką uogólnioną (IGE), grupą padaczek, które przypuszcza się, że mają podłoże genetyczne, ale dokładne pochodzenie nie został odkryty.

rekomendowane lektury

U ponad 50% pacjentów przyczyną padaczki są czynniki genetyczne

Uważa się, że u ponad 50% pacjentów przyczyną wystąpienia padaczki są czynniki genetyczne. Może to obejmować choroby takie jak zespół Draveta, w przypadku którego istnieje znana pojedyncza przyczyna genetyczna (tj. mutacje w genie SCN1A gen), jak również inne schorzenia, w których wiele różnych genów zwiększa ryzyko.

Istniejące dane sugerują, że lek Fycompa jest skuteczny i ogólnie dobrze tolerowany w leczeniu pacjentów o różnej etiologii genetycznej, w tym pacjentów z zespołem Dravet.

W niedawnym badaniu naukowcy sprawdzili bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Fycompa w rzeczywistych warunkach wśród podgrupy pacjentów chorych na padaczkę o przypuszczalnym podłożu genetycznym, których włączono do wcześniejszego badania PERMIT Extension.

Rozszerzenie PERMIT zawiera zbiorcze dane kliniczne od ponad 6800 pacjentów z padaczką, którzy brali wcześniej udział w dwóch rzeczywistych badaniach produktu Fycompa. U 1012 z nich uznano padaczkę o etiologii genetycznej, z czego większość (około 58%) miała IGE.

Osiem osób, których średni wiek wynosił 23,8 lat, miało zespół Dravet i przy rozpoczynaniu leczenia produktem Fycompa (wartość wyjściowa) stosowało średnio 2,3 innych leków przeciwpadaczkowych.

U wszystkich uczestników średni czas przyjmowania leku Fycompa w rocznym oknie obserwacji wyniósł 10,8 miesiąca, przy czym 65,9% pacjentów kontynuowało leczenie po roku.

Wszystkich pięciu pacjentów Dravet, których dane były możliwe do oceny, uznano za odpowiadających na leczenie po roku terapii, co oznacza, że ​​od ostatniej wizyty doświadczyli co najmniej 50% zmniejszenia częstości napadów, przy 20% braku napadów.

Na ostatniej wizycie kontrolnej pięciu z siedmiu pacjentów uznano za odpowiadających na leczenie, przy czym u 28,6% nie występowały napady padaczkowe.

W większej grupie pacjentów z padaczką genetyczną około trzy czwarte wszystkich uczestników (74,8%) uznano za reagujące na leczenie po roku, a prawie połowa (48,9%) od czasu poprzedniej wizyty klinicznej nie miała żadnych napadów.

Dla porównania, poprzednie analizy przeprowadzone w całej populacji programu PERMIT Extension — obejmującej pacjentów z szeregiem innych niegenetycznych przyczyn padaczki — wykazały, że 59% pacjentów odpowiedziało na leczenie po roku, a 24% nie miało napadów.

Działania niepożądane leku Fycompa wystąpiły u 46,5% pacjentów

Nieco mniej niż połowa wszystkich pacjentów uwzględnionych w najnowszej analizie (46,5%) doświadczyła działań niepożądanych leku Fycompa, a tolerancja leku była zgodna z jego znanym profilem bezpieczeństwa. U pięciorga z ośmiorga dzieci chorych na Dravet wystąpiły działania niepożądane, w tym drażliwość, zmęczenie i senność.

„W połączeniu z ustaleniami z PERMIT Extension obecne dowody na to wskazują [Fycompa] jest skuteczny w przypadku szerokiego zakresu etiologii genetycznej i wykazuje spójny profil bezpieczeństwa” – napisali naukowcy.

Zauważyli, że trudno jest bezpośrednio porównać wyniki poszczególnych podtypów padaczki genetycznej, biorąc pod uwagę, jak małe były grupy i że liczba innych leków przeciwpadaczkowych różniła się w zależności od rodzaju padaczki.

„Biorąc pod uwagę ogólnie małą liczebność próbek konkretnych badanych padaczek genetycznych, obecnie nie jest możliwe zidentyfikowanie czynników genetycznych i/lub etiologii, które pozwalają przewidzieć najkorzystniejszą reakcję na… leczenie” – napisał zespół.

Naukowcy podkreślili również, że biorąc pod uwagę niewielki rozmiar badania i wykorzystanie w nim wcześniej zebranych danych, „wyniki należy traktować jedynie jako opisowe i eksploracyjne”.

„Konieczne są dalsze badania, aby ustalić, czy [Fycompa’s] stosowanie może być szczególnie odpowiednie dla pacjentów z określoną padaczką genetyczną” – podsumowali naukowcy

Wydrukuj ten artykuł