Naukowcy z Trinity College w Dublinie ogłosili dziś znaczący postęp w kierunku nowego terapeutycznego leczenia jaskry.

Około 80 milionów ludzi na całym świecie cierpi na jaskrę, a przewidywany wzrost liczby do ponad 110 milionów do 2040 r. Podczas gdy miejscowe krople do oczu mają kluczowe znaczenie w zapobieganiu postępowi choroby, nawet 10% pacjentów staje się opornych na leczenie, narażając ich na ryzyko trwałego widzenia strata.

Głównym klinicznym czynnikiem ryzyka jaskry jest podwyższone ciśnienie śródgałkowe; niebezpieczny wzrost ciśnienia w gałce ocznej może prowadzić do poważnego uszkodzenia nerwu wzrokowego, który przekazuje sygnały świetlne do mózgu umożliwiające nam widzenie. To podwyższone ciśnienie jest spowodowane gromadzeniem się niepożądanych białek powodujących zablokowanie kanałów drenażowych, co z czasem może powodować gromadzenie się płynu i wzrost ciśnienia.

Zespół z Smurfit Institute of Genetics we współpracy z firmą biotechnologiczną Exhaura Ltd. wykazał, że podejście oparte na terapii genowej może obniżyć ciśnienie wewnątrzgałkowe w przedklinicznych modelach jaskry. Ich badania zostały opublikowane w tym tygodniu w czasopiśmie Postępy nauki.

Pojedyncze wstrzyknięcie wektora wirusowego – zasadniczo wirusa, którego naukowcy przejęli w celu wykorzystania go do dostarczenia określonych instrukcji komórkom w ciele – może zwiększyć przepływ cieczy wodnistej z przedniej części oka, a tym samym zmniejszyć ciśnienie w gałce ocznej. oko. Kluczowe instrukcje dotyczą wytwarzania przez komórki matrycy enzymatycznej (metaloproteinazy-3 lub MMP-3), która pomaga uruchomić ten proces.

„Ten ekscytujący projekt pozwolił nam wypełnić lukę między środowiskiem akademickim a przemysłem i ściśle współpracować z firmą zajmującą się terapią genową, aby opracować najnowocześniejszą terapię, która naszym zdaniem jest niezwykle obiecująca dla pacjentów w przyszłości” – powiedział profesor Matthew Campbell, profesor genetyki w Trójcy.

Co ważne, w pracy wykorzystano wiele modeli chorób, a także ludzkie oczy dawcy, aby zbadać skuteczność terapeutyczną terapii genowej. To sprawia, że ​​imponujące wyniki są tym bardziej obiecujące.

Od chorób rzadkich do powszechnych

Terapie genowe odnotowały dramatyczny postęp w ostatnich latach, a wiele leków jest obecnie zatwierdzonych zarówno przez FDA, jak i EMA. Jednak do tej pory wszystkie zatwierdzone terapie genowe są przeznaczone do leczenia rzadkich lub bardzo rzadkich schorzeń. W miarę jak nasze rozumienie mechanizmu leżącego u podstaw powszechnych chorób staje się coraz bardziej rozwinięte, koncepcja zastosowania terapii genowej w powszechnych chorobach jest teraz możliwa.

Dr Jeffrey O’Callaghan, pracownik naukowy podoktorancki w Trinity i pierwszy autor badania, dodał: „Nasze nowatorskie podejście do leczenia jaskry za pomocą terapii genowej jest zwieńczeniem ponad siedmiu lat badań. Mamy teraz nadzieję, że ta terapia utoruje drogę do opracowania metod leczenia innych form ślepoty oczu”.

Badania podjął multidyscyplinarny zespół genetyków, okulistów i biologów translacyjnych. Ścisła współpraca z Exhaura Ltd pozwoliła również zespołowi skierować wszystkie wyniki eksperymentów na przełożenie wyników na program kliniczny ukierunkowany na regulacje prawne.