He Jiankui, naukowiec, który stworzył pierwsze genetycznie zmodyfikowane ludzkie dzieci w jednym z najniebezpieczniejszych eksperymentów medycznych w historii, został zwolniony z więzienia i chce wrócić do nauki. W kilku wymianach e-mailowych z EL PAÍS (nie udziela osobistych wywiadów) chiński biofizyk mówi, że chce pracować nad lekarstwami na choroby genetyczne u dzieci i dorosłych. Większość międzynarodowych ekspertów, z którymi rozmawialiśmy na potrzeby tego raportu, w tym laureat Nagrody Nobla, jest przerażona perspektywą powrotu He. Kiran Musunuru, ekspert w dziedzinie edycji genów, powiedział, że jego praca jest „tak poważna, jak zbrodnie wojenne popełnione przez nazistowskich lekarzy podczas II wojny światowej”.

W listopadzie 2018 roku 38-letni naukowiec, który szkolił się w Chinach i Stanach Zjednoczonych, ogłosił narodziny bliźniaczek znanych pod pseudonimami Lulu i Nana. Byli pierwszymi ludźmi z genomami edytowanymi przy użyciu CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats). Stwierdził, że jego celem było zmodyfikowanie ich genu CCR5, aby dziewczynki były odporne na wirusa AIDS, ponieważ oboje ich rodzice byli zarażeni. Ogłoszenie zostało początkowo przyjęte z radością przez chińskie władze, ale później ujawniono, że eksperymenty naruszyły najbardziej fundamentalne standardy etyczne i medyczne.

Świat szybko dowiedział się, że był On świadomy tego, że genomy zarodków zawierały niechciane błędy (mutacje), ale mimo to przeprowadzał procedurę zapłodnienia in vitro (IVF). Tożsamość, miejsce pobytu i stan zdrowia bliźniaków i trzeciej dziewczynki urodzonej przez inną parę w 2019 roku należą do najlepiej strzeżonych tajemnic Chin. Absolutna tajemnica jest konieczna ze względu na ogromne konsekwencje ich identyfikacji – są to jedyni trzej przedstawiciele nowej linii ludzkiej z przepisanymi genomami, które wciąż mają nieznane konsekwencje zdrowotne lub inne.

W 2019 roku chiński sąd skazał go na trzy lata więzienia, a podczas procesu wyszło na jaw, że nie działał sam. Dwóch jego współpracowników również trafiło do więzienia, a kilku chińskich i międzynarodowych ekspertów, w tym niektórzy badacze amerykańscy, wiedziało o jego planach i zachęcało ich. Naukowiec wyszedł z więzienia kilka miesięcy temu. „Żyję teraz całkiem nieźle” — pisze. „Spędziłem trochę czasu z rodziną i przeniosłem się do Pekinu. Zacząłem uprawiać nowy sport: golf i sprawia mi to przyjemność”.

He Jiankui wynajął powierzchnię biurową w pekińskiej dzielnicy Daxing, gdzie pracuje z co najmniej dwiema innymi osobami w swojej nowej organizacji non-profit, Rare Disease Research Institute. Naukowiec mówi, że to nowe „laboratorium” skupi się na leczeniu „dzieci i dorosłych, ale nie embrionów” i ma na celu odkrycie lekarstw na choroby genetyczne, takie jak dystrofia mięśniowa Duchenne’a, rzadka choroba, która dotyka głównie chłopców i może być śmiertelna.

Finansowanie od Alibaba i Tencent

He Jiankui opublikował w mediach społecznościowych kilka zdjęć z domniemanymi rodzinami osób cierpiących na choroby genetyczne. „Skontaktowało się ze mną wiele rodzin dotkniętych chorobą, które chciały przekazać pieniądze, ale jeszcze nie zdecydowałem, czy iść dalej”, pisze. „Moim celem jest zebranie miliarda juanów [$147 million] od Jacka Ma [the founder of Alibaba]Huateng Ma [the founder of Tencent] i innych miliarderów. Pierwsza darowizna, jaką otrzymałem, pochodziła ze Stanów Zjednoczonych”. Mówi, że będzie w stanie wyleczyć niektóre choroby genetyczne za około trzy lata, jeśli uda mu się zebrać tyle pieniędzy.

Nie odpowiedział na nasze pisemne pytania dotyczące jego kontrowersyjnych eksperymentów i mówi tylko, że w więzieniu zdał sobie sprawę, że „poruszałem się zbyt szybko. Moje przyszłe badania będą przejrzyste i otwarte dla wszystkich. Wszystko zostanie opublikowane w mediach społecznościowych i ocenione przez komisję etyczną i międzynarodowy zespół naukowców”.

Mało kto nie zgodzi się z Nim, że koszt terapii genowej jest zbyt wysoki. Kilka opracowanych do tej pory terapii genowych to jedne z najdroższych leków na świecie. Lek niedawno zatwierdzony w USA do leczenia dziedzicznej choroby krwi jest najdroższy ze wszystkich, a jego cena wynosi 3,5 miliona dolarów na pacjenta. Mówi, że jego celem jest obniżenie kosztów tych terapii w Chinach do miliona juanów (147 000 USD), ale nie mówi, jak planuje to osiągnąć. W tej bardzo wrażliwej dziedzinie doszło do wielu głośnych porażek. Ostatnią z nich była śmierć w Stanach Zjednoczonych Terry’ego Horgana, który cierpiał na dystrofię mięśniową Duchenne’a, podczas wartego milion dolarów badania klinicznego, które sfinansował jego brat.

Kiran Musunuru, amerykański naukowiec i lekarz z University of Pennsylvania w Stanach Zjednoczonych, przypisuje wysoką cenę tych terapii bardzo kosztownemu procesowi rozwoju. Musunuru jest dobrze zaznajomiony z pracą He Jiankui i napisał o niej książkę – Pokolenie CRISPR: historia pierwszych na świecie dzieci poddanych edycji genetycznej. „W tej dziedzinie nie można iść na skróty i właśnie to zrobił” — powiedział Musunuru. „Kupował tanie materiały CRISPR, które nie były dopuszczone do stosowania u ludzi, wstrzykiwał je do zarodków i produkował ciąże bez widocznej troski o bezpieczeństwo matki lub dzieci. He Jiankui jest ostatnią osobą, której powierzyłbym produkcję tańszych terapii. Po raz kolejny idzie na skróty, by zdobyć sławę”.

He Jiankui nie przedstawił żadnych szczegółów na temat swoich eksperymentów z embrionami, ani nie opublikował szczegółowych badań. Przegląd technologii otrzymała niepublikowany manuskrypt He w 2019 roku ze źródła, które ujawniło, że edycja genów zarodków była wadliwa i że co najmniej jedna z dziewcząt nosiła niepożądane błędy w swoim genomie.

EL PAÍS skontaktował się z czołowymi światowymi ekspertami w dziedzinie edycji genów i bioetyki, którzy uczestniczyli w międzynarodowych dyskusjach po ujawnieniu eksperymentów He na ludzkich embrionach. Wszyscy zgodzili się co do konieczności ich ograniczenia, a wiele krajów, w tym Chiny, zakazało tych praktyk. Eksperci, z którymi się konsultowaliśmy, uważają, że obecne narzędzia do edycji genów nie są wystarczająco dojrzałe, aby można je było stosować na plemnikach, komórkach jajowych lub embrionach, i wprowadziłyby zmiany w ludzkim genomie, które byłyby przekazywane z pokolenia na pokolenie. Żaden z nich nie opowiada się za próbami odbudowy reputacji chińskiego naukowca, zwłaszcza przed opublikowaniem przez niego szczegółowego opisu swojego eksperymentu.

David Baltimore, emerytowany profesor biologii w California Institute of Technology i laureat Nagrody Nobla w dziedzinie medycyny w 1975 roku, powiedział: „Każdy zasługuje na drugą szansę, ale błąd He Jiankui był tak kolosalny, że nigdy nie zgodziłbym się na finansowanie jego nowych eksperymentów w biomedycynie”.

George Church, czołowy ekspert w dziedzinie edycji genów na Uniwersytecie Harvarda, wierzy, że nic nie powstrzyma go przed dalszymi badaniami. „Świat nauki ma tendencję do dawania drugiej szansy” – powiedział Church. „Potrzebujemy jednak bardzo ścisłego monitorowania każdej terapii eksperymentalnej. Istnieje wiele badań klinicznych, a nawet zatwierdzonych terapii, które mają negatywne konsekwencje. Dzieci, których genomy zostały zmodyfikowane, mogły nie ponieść żadnych negatywnych konsekwencji, ale mam nadzieję, że ich zdrowie jest ściśle monitorowane”.

Uczenie się na błędach

W zeszłym roku Ruipeng Lei i Renzong Qiu, dwaj eksperci bioetyczni z chińskiego Uniwersytetu Nauki i Technologii w Huazhong oraz Chińskiej Akademii Nauk, wezwali władze do monitorowania stanu zdrowia trzech dziewcząt, których genomy zredagował He. W artykule z września 2022 r. Lei i Qui opowiadają się za traktowaniem osób edytowanych przez CRISPR jako wrażliwych i należy im zapewnić nadzwyczajny poziom monitorowania medycznego i psychologicznego, aby nigdy nie zostały publicznie zidentyfikowane i narażone na stygmatyzację i dyskryminację lub pokusę wykorzystują swoją sytuację dla sławy i pieniędzy.

Obiecał, że w tym roku będzie mówił o swojej pracy na konferencjach naukowych w Europie i Stanach Zjednoczonych, a do wygłoszenia referatu na Uniwersytecie Oksfordzkim (Wielka Brytania) zaprosił go już Eben Kirksey, antropolog i autor m.in. Projekt mutanta. Kirksey mówi, że plany dotyczące wykładu wciąż są opracowywane, a polityka uniwersytetu nie polega na publicznym komentowaniu mówców, których gości. Uważa jednak, że konieczne jest, aby dokładnie wyjaśnił, co się stało. „Niektórzy wybitni bioetycy uważają, że nie powinno się Mu pozwolić na publikację swoich badań. nie zgadzam się. Wiele można się nauczyć z jego błędów etycznych i badań naukowych dotyczących stosowania CRISPR w medycynie reprodukcyjnej” – powiedział Kirksey.

Kiran Musunuru, ekspert CRISPR, który porównał go do nazistowskich lekarzy, powiedział: [Nazi] lekarze znów ćwiczą. Jako były więzień, He Jiankui powinien mieć zakaz wjazdu do innych krajów w celu udziału w międzynarodowych konferencjach”.

He Jiankui niedawno udostępnił w mediach społecznościowych a New York Times artykuł Fiodora Urnowa, eksperta w dziedzinie edycji genów na Uniwersytecie Kalifornijskim w Berkeley. Urnov opowiada się za większym zaangażowaniem w opracowywanie leków na rzadkie i śmiertelne choroby przy użyciu edytorów genów, takich jak CRISPR. W swoich postach pisał, że takie wysiłki wyleczą w przyszłości raka i chorobę Alzheimera.

Ale Urnov był bardzo krytyczny wobec He, kiedy EL PAÍS zapytał go o pracę chińskiego naukowca. „Pacjenci z rzadkimi chorobami genetycznymi i ich rodziny desperacko potrzebują lekarstwa” – powiedział Urnov. „Lekarze i naukowcy muszą bardzo uważać na możliwe negatywne skutki. He Jiankui pokazał, że nie jest w stanie przestrzegać najbardziej fundamentalnych standardów etycznych i medycznych. Powinien mieć dożywotni zakaz przeprowadzania jakichkolwiek eksperymentów na zdrowiu ludzkim. Każdy zasługuje na drugą szansę, chyba że zagrożone jest życie niewinnych ludzi”. Ale Urnov uznaje duży cień rzucany przez He Jiankui. „To koszmar. Nikt nie może już rozmawiać o terapii genowej bez jego imienia”.

Lluis Montoliu, naukowiec z hiszpańskiego Narodowego Centrum Biotechnologii i ekspert w dziedzinie edycji genów CRISPR, podaje jeszcze jeden powód, dla którego nie przyjmuje He z powrotem do stada. Montoliu mówi, że eksperymentalne techniki He nie były uzasadnione, ponieważ inne powszechnie stosowane metody, takie jak mycie nasienia, umożliwiłyby dziewczynkom urodzenie się bez wirusa HIV.

W marcu Montoliu będzie jednym z kilkudziesięciu naukowców biorących udział w Trzecim Międzynarodowym Szczycie Edycji Genomu Człowieka w Londynie, najważniejszej konferencji w tej dziedzinie. Montoliu ostrzega, że ​​jest jeszcze za wcześnie na edytowanie genów w ludzkich komórkach rozrodczych i embrionach, ponieważ ryzyko jest nieznane, ale przede wszystkim dlatego, że „nie ma stanu, którego nie można leczyć innymi metodami”.

Zapisać się do nasz cotygodniowy biuletyn aby uzyskać więcej anglojęzycznych wiadomości z EL PAÍS USA Edition