Istnieje jednak rewolucyjne narzędzie, które oferuje szybsze i tańsze podejście: technologia edycji genów CRISPR.

Jak rozwinęła się technologia CRISPR

Meteoryczny wzrost CRISPR od czasu jego pierwszego użycia w 2012 r. ugruntował jego pozycję jako siły transformacyjnej w różnych dziedzinach nauki, szczególnie w medycynie. Jego zdolność do precyzyjnej edycji genomów u źródła chorób, takich jak rak, zaburzenia neurologiczne i genetyczne choroby krwi, takie jak anemia sierpowata i mukowiscydoza, otworzyła drzwi do możliwości terapeutycznych, które wcześniej były niewyobrażalne.

Ale prawdziwy przełom leży w jego potencjale dla medycyny regeneracyjnej. Naukowcy aktywnie badają, w jaki sposób CRISPR może zostać wykorzystany do naprawy tkanek, a nawet regeneracji narządów. Może to zrewolucjonizować transplantację narządów i zaoferować przełomowe rozwiązania w leczeniu urazów i chorób zwyrodnieniowych, takich jak choroba Parkinsona i ALS.

Rola linii komórkowych typu knock-in opracowanych metodą CRISPR

Jednym z najważniejszych osiągnięć technologii CRISPR jest stworzenie linii komórek reporterowych typu knock-in zaprojektowanych specjalnie na potrzeby odkrywania i opracowywania leków, takich jak linie wykorzystujące technologię HiBiT firmy Promega.

Ten 11-aminokwasowy peptyd można połączyć z białkiem docelowym, aby służył jako znacznik luminescencyjny. Poprzez edycję genu CRISPR, HiBiT można zintegrować, wbijając znacznik do endogennego locus celu. Spowoduje to bardzo jasny i wysoce czuły odczyt luminescencyjny skorelowany z poziomem endogennego białka docelowego.

Użycie HiBiT umożliwia ilościowe testy zarówno w formacie punktu końcowego, jak i żywych komórek, bez konieczności stosowania przeciwciał specyficznych dla celu. Ta strategia endogennego znakowania zapewnia bardziej prawdziwy obraz zachowania i regulacji białek w naturalnym środowisku komórkowym. Ta przełomowa technologia otwiera możliwości w badaniach biomedycznych, szczególnie w zakresie odkrywania leków, umożliwiając precyzyjne i wydajne przesiewanie wpływu leków na białka komórkowe.

Wyzwania związane z dostępnością i przystępnością cenową

Jednak pomimo ogromnego potencjału technologii CRISPR, dostępność i przystępność cenowa pozostają istotnymi wyzwaniami, które należy rozwiązać, aby zapewnić powszechną adopcję i znaczącą zmianę. Współpraca między badaczami, decydentami i sektorem prywatnym ma kluczowe znaczenie dla zapewnienia integracji CRISPR.

Promega, lider w tej dziedzinie, oferuje kompleksowy zakres gotowych puli linii komórkowych i klonów edytowanych metodą CRISPR, w tym fuzje HiBiT, co znacznie zmniejsza barierę wejścia dla badaczy. Ich wykorzystanie pomaga złagodzić ograniczenia budżetowe nawet o 6 mln funtów rocznie i przyspieszyć harmonogram opracowywania leków nawet o rok, ponieważ badacze nie muszą już budować linii komórkowych od podstaw. To nie tylko oszczędza cenny czas i zasoby, ale także przyspiesza dostarczanie ratujących życie leków pacjentom w potrzebie. Ale inni muszą nadrobić zaległości, a to podejście musi zostać szeroko przyjęte, aby zapewnić, że technologia CRISPR może umożliwić prawdziwą zmianę.

Ostatnie przemyślenia

Patrząc w przyszłość, przyszłość technologii CRISPR jest pełna ekscytacji. Podczas gdy naukowcy nadal odkrywają sekrety inżynierii genetycznej, cały krajobraz odkryć leków jest gotowy na zmianę paradygmatu. Wysiłki mające na celu maksymalizację potencjału linii komórek reporterowych opracowanych przy użyciu CRISPR poprzez zwiększoną przystępność cenową i dostępność są kluczowymi krokami w tym kierunku. Dzięki swojej zdolności do przekształcania krajobrazu badań genetycznych i odkrywania leków, CRISPR niewątpliwie ma ogromne znaczenie w trwającym dążeniu do opracowania nowych i skutecznych terapii dla zdrowszej przyszłości.

Dowiedz się więcej o gotowych do użycia produktach firmy Promega Linie komórek reporterowych Knock-In wygenerowane metodą CRISPRi zbadać możliwości, jakie ta najnowocześniejsza technologia oferuje w rozwijaniu badań genetycznych i odkrywaniu leków.

Dr Leanne Wickens jest starszą menedżerką ds. produktów w Promega Wielka Brytania.