Zostaną przedstawione ważne nowe dane dotyczące portfela eksperymentalnych terapii genowych firmy Janssen, w tym botaretigene sparoparvovec (bota-vec) i JNJ-1887

RARITAN, NJ, 21 kwietnia 2023 r /PRNewswire/ — Firma Janssen Pharmaceutical Companies firmy Johnson & Johnson ogłosiła dziś, że pięć prezentacji sponsorowanych przez firmę zostanie zaprezentowanych podczas dorocznego spotkania Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) 2023 w Nowy Orlean z 23-27 kwietnia 2023 r. Prezentacje Janssena będą zawierały aktualizacje z badania fazy 1/2 MGT009 dotyczącej eksperymentalnej terapii genowej botaretigenu sparoparwowek (bota-vec, dawniej AAV-RPGR) u pacjentów z wrodzoną chorobą siatkówki (IRD) sprzężonym z chromosomem X barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (XLRP) związanym z gen regulatora GTPazy barwnikowego siatkówki (RPGR) i zebrane dane z analizy bezpieczeństwa z dwóch badań fazy 1 eksperymentalnej terapii genowej JNJ-81201887 (JNJ-1887); jedno badanie u pacjentów z atrofią geograficzną (GA), późnym stadium i ciężką postacią zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (AMD) i jedno badanie u pacjentów z wysiękową postacią AMD (abstrakty nr 5446 i nr 732-C0314).^1,2

Zapoznaj się z pełną interaktywną wielokanałową informacją prasową tutaj:

„Ludzie żyjący z chorobami siatkówki, w tym XLRP i atrofią geograficzną, często stają w obliczu nieuchronnego losu utraty wzroku. W tej nowej erze innowacji stosujemy najnowocześniejsze podejście do ratowania wzroku dzięki przełomowym technologiom, takim jak terapia genowa i cieszymy się, że możemy zaprezentować niektóre z tych badań na tegorocznym dorocznym spotkaniu ARVO” – powiedział Lista Jamesa, MD, Ph.D., Global Therapeutic Area Head, którego zespół nadzoruje portfolio programów, w tym Retina, w Janssen Research & Development, LLC. „Realizujemy śmiałą misję przywracania i zachowania wzroku osobom żyjącym z chorobami siatkówki, a te ważne dane przybliżają nas o krok do budowania lepszej przyszłości dla pacjentów, którym służymy”.

XLRP to rzadka choroba, która według szacunków dotyka jedną na 40 000 osób na całym świecie.^3,4 Osoby z XLRP mają postępującą utratę wzroku, zaczynającą się w dzieciństwie od ślepoty nocnej.⁵ Z biegiem czasu tracą widzenie peryferyjne, a następnie utratę widzenia centralnego, co prowadzi do ślepoty prawnej w średnim wieku 40 lat.⁵ Obecnie żadne leczenie nie jest zatwierdzone dla XLRP.⁵ Atrofia geograficzna jest zaawansowaną postacią AMD.⁶ Dotyka ponad pięć milionów osób na całym świecie i jest główną przyczyną ślepoty u osób powyżej 65 roku życia.⁶ Ma druzgocący wpływ na tych pacjentów i ich jakość życia, w tym na zdolność czytania, prowadzenia pojazdów i wykonywania innych codziennych czynności.⁶

Poniżej znajduje się pełna lista abstraktów sponsorowanych przez firmę Janssen prezentowanych na dorocznym spotkaniu ARVO. Streszczenia można również znaleźć na stronie internetowej ARVO Annual Meeting.

Janssen będzie miał również interaktywne stoisko wystawowe Retina Medical Affairs (lokalizacja nr 709) na dorocznym spotkaniu ARVO. Więcej informacji na temat badań i portfolio firmy Janssen Retina można znaleźć na stronie www.retina.janssen.com.

O botaretigen sparoparwowek (bota-vec)
Botaretigene sparoparvovec (bota-vec) jest badany we współpracy z MeiraGTx Holdings plc pod kątem leczenia pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X (XLRP) wywołanym przez warianty chorobotwórcze w specyficznej dla oka postaci genu RPGR. Dzięki jednorazowemu podaniu bota-vec ma dostarczać funkcjonalne kopie genu RPGR, aby przeciwdziałać utracie komórek siatkówki w celu zachowania i potencjalnego przywrócenia wzroku osobom żyjącym z XLRP. Badanie kliniczne fazy 3 LUMEOS (NCT04671433) aktywnie dawkuje pacjentom w celu zbadania bota-vec w leczeniu pacjentów z XLRP z wariantami chorobotwórczymi w genie RPGR. Bota-vec otrzymał oznaczenia Fast Track i Orphan Drug od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) oraz PRIority MEdicines (PRIME), Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) i Orphan od Europejskiej Agencji Leków (EMA).

O Strategiczna współpraca Janssen i MeiraGTx
W styczeń 2019 r, Janssen Research & Development, LLC zawarło ogólnoświatową umowę o współpracy i umowę licencyjną z MeiraGTx Holdings plc, firmą zajmującą się terapią genową na etapie klinicznym, w celu opracowania, produkcji i komercjalizacji portfolio dziedzicznych chorób siatkówki w fazie klinicznej. Botaretigene sparoparvovec (bota-vec) jest opracowywany w ramach współpracy i umowy licencyjnej. Oprócz nawiązania współpracy badawczej w celu zbadania nowych celów dla innych dziedzicznych chorób siatkówki, Janssen współpracuje z MeiraGTx w celu zbudowania podstawowych możliwości w zakresie projektowania, optymalizacji i produkcji wektorów wirusowych.

O JNJ-1887
JNJ-81201887 (JNJ-1887), wcześniej określany jako AAVCAGsCD59, to eksperymentalna jednorazowa terapia genowa do leczenia osób z atrofią geograficzną, zaawansowaną postacią zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (AMD). JNJ-1887 ma na celu zwiększenie ekspresji rozpuszczalnej formy CD59 (sCD59) przeznaczonej do ochrony komórek siatkówki, spowalniając w ten sposób postęp choroby i zapobiegając jej postępowi. Faza 2b Badanie kliniczne PARASOL (NCT05811351) prowadzi aktywną rekrutację pacjentów do badania JNJ-1887 w leczeniu osób dorosłych w wieku 60 lat lub starszych z zaawansowanym suchym AMD z atrofią geograficzną. JNJ-1887 otrzymał oznaczenie Fast Track od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) oraz oznaczenie Produktu Leczniczego Terapii Zaawansowanej (ATMP) od Europejskiej Agencji Leków (EMA).

O Janssen Pharmaceutical Companies firmy Johnson & Johnson
W Janssen tworzymy przyszłość, w której choroby odejdą w przeszłość. Jesteśmy firmami farmaceutycznymi Johnson & Johnson, niestrudzenie pracującymi, aby ta przyszłość stała się rzeczywistością dla pacjentów na całym świecie, zwalczając choroby nauką, poprawiając dostęp dzięki pomysłowości i lecząc sercem beznadziejność. Koncentrujemy się na obszarach medycyny, w których możemy dokonać największych zmian: układ sercowo-naczyniowy, metabolizm i siatkówka; Immunologia; choroby zakaźne i szczepionki; neuronauka; Onkologia; i nadciśnienie płucne.

Dowiedz się więcej na www.janssen.com. Śledź nas o godz @JanssenGlobal. Janssen Research & Development, LLC jest częścią Janssen Pharmaceutical Companies firmy Johnson & Johnson.

Przestrogi dotyczące oświadczeń dotyczących przyszłości

Niniejsza informacja prasowa zawiera „stwierdzenia dotyczące przyszłości” zgodnie z definicją zawartą w ustawie Private Securities Litigation Reform Act z 1995 r. dotyczącej botaretigene sparoparvovec i JNJ-81201887. Ostrzega się czytelnika, aby nie polegał na tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Stwierdzenia te opierają się na bieżących przewidywaniach co do przyszłych wydarzeń. Jeśli podstawowe założenia okażą się niedokładne lub zmaterializują się znane lub nieznane ryzyka lub niepewności, rzeczywiste wyniki mogą znacznie różnić się od oczekiwań i prognoz Janssen Research & Development, LLC, którejkolwiek z innych spółek Janssen Pharmaceutical i/lub Johnson & Johnson. Ryzyko i niepewność obejmują między innymi: wyzwania i niepewność nieodłącznie związane z badaniami i rozwojem produktów, w tym niepewność sukcesu klinicznego i uzyskania zezwoleń organów regulacyjnych; niepewność sukcesu komercyjnego; trudności produkcyjne i opóźnienia; konkurencja, w tym postęp technologiczny, nowe produkty i patenty uzyskane przez konkurentów; kwestionowanie patentów; obawy dotyczące skuteczności lub bezpieczeństwa produktu skutkujące wycofaniem produktu lub działaniami regulacyjnymi; zmiany zachowań i wzorców wydatków nabywców produktów i usług ochrony zdrowia; zmiany obowiązujących praw i przepisów, w tym globalne reformy opieki zdrowotnej; oraz tendencje w kierunku ograniczania kosztów opieki zdrowotnej. Dalszą listę i opisy tych rodzajów ryzyka, niepewności i innych czynników można znaleźć w raporcie rocznym firmy Johnson & Johnson na formularzu 10-K za zakończony rok obrotowy 1 stycznia 2023 r, w tym w rozdziałach zatytułowanych „Uwaga dotycząca oświadczeń dotyczących przyszłości” i „Punkt 1A. Czynniki ryzyka” oraz w kolejnych kwartalnych raportach firmy Johnson & Johnson na formularzu 10-Q i innych zgłoszeniach składanych w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Kopie tych dokumentów są dostępne online na stronach www.sec.gov, www.jnj.com lub na żądanie w firmie Johnson & Johnson. Żadna z Janssen Pharmaceutical Companies ani Johnson & Johnson nie zobowiązuje się do aktualizowania jakichkolwiek oświadczeń dotyczących przyszłości w wyniku nowych informacji lub przyszłych wydarzeń lub wydarzeń.

JaDIkontakt:
Jennifer Silvent
Komórka +1 973-479-9845
[email protected]

Kontakt dla inwestorów:
Rafał Kruper
Biuro +1 732-524-6164
[email protected]

¹ Caratzas, E. i in. Humoralna odpowiedź immunologiczna na terapię genową AAV5-RPGR (botaretigene sparoparvovec) w związanym z RPGR barwnikowym zwyrodnieniu siatkówki związanym z chromosomem X. Streszczenie #5446. Doroczne spotkanie Stowarzyszenia Badań nad Wzrokiem i Okulistyką 2023.
² Lad, EM i in. Zbiorcza analiza bezpieczeństwa pojedynczego wstrzyknięcia doszklistkowego JNJ-1887 (terapia genowa, AAVCAGsCD59) u pacjentów ze zwyrodnieniem plamki żółtej związanym z wiekiem (AMD). Streszczenie nr 732 – C0314. Doroczne spotkanie Stowarzyszenia Badań nad Wzrokiem i Okulistyką 2023.
³ Boughman JA, Conneally PM, Nance WE. Populacyjne badania genetyczne barwnikowego zwyrodnienia siatkówki. Am J Hum Genet. 1980;32(2):223–235.
⁴ Fishman GA. Barwnikowe zwyrodnienie siatkówki. Procenty genetyczne. Arch Oftalmol. 1978;96(5):822–826. doi:10.1001/archoft.1978.03910050428005.
⁵ Wang DY, Chan WM, Tam PO i in. Mutacje genów w barwnikowym zwyrodnieniu siatkówki i ich implikacje kliniczne. Akt Clin Chim. 2005;351(1-2):5-16.
⁶ Cohen, MN i in. Badanie fazy 1 JNJ-81201887 Terapia genowa w zaniku geograficznym (GA) spowodowanym zwyrodnieniem plamki żółtej związanym z wiekiem (AMD). Streszczenie #30071749. Zaprezentowane na dorocznym spotkaniu Amerykańskiej Akademii Okulistyki w 2022 r.

ŹRÓDŁO Janssen Pharmaceutical Companies firmy Johnson & Johnson