• Dane kliniczne dotyczące głównego programu nula-cel wykazujące wyleczenie pierwszego leczonego pacjenta z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD), które zostaną zaprezentowane na dorocznym spotkaniu ASH w 2023 r.

• Kamau zamierza włączyć dodatkowych pacjentów z SCD do badania klinicznego fazy 1/2 w ciągu najbliższych 18 miesięcy

• Ulepszone procesy produkcyjne; Podpisano umowę dotyczącą rozwoju kontraktu i organizacji produkcji, rozpoczęto transfer technologii

SAN FRANCISCO, 7 grudnia 2023 r–(BUSINESS WIRE)–Kamau Therapeutics („Kamau” lub „Firma”), firma zajmująca się korekcją genów na etapie klinicznym, ogłosiła dzisiaj, że w wyniku strategicznej transakcji z Graphite Bio („Graphite”) wyjdzie z ukrycia. Zgodnie z warunkami umowy Kamau otrzymało opcję nabycia wszystkich zasobów do edycji genomu, w tym technologii platformy integrującej precyzyjną naprawę DNA z wykorzystaniem naprawy ukierunkowanej na homologię (HDR) i CRISPR/Cas9.

Technologia platformy HDR, opracowana przez pionierów edycji genów, dr. Matthew Porteus i Maria Grazia Roncarolo ze Stanford otrzymali zezwolenie amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) na zastosowanie nowego leku nulabeglogenu autogedtemcel (nula-cel) w ramach badania nowego leku (IND). Technologia ta stanowi obecnie podstawę głównego programu firmy Kamau, nula-cel, opracowanego wcześniej przez firmę Graphite. Nowo utworzona spółka zachowa kontrolę nad całą własnością intelektualną (IP) związaną z korekcją genów CRISPR w oparciu o HDR oraz aplikacją IND.

Nula-cel to badana, potencjalnie pierwsza w swojej klasie terapia hematopoetycznymi komórkami macierzystymi, opracowana w celu przywrócenia prawidłowej hemoglobiny u dorosłych (HgbA) poprzez precyzyjną korektę mutacji powodującej hemoglobinę sierpowatą (HgbS), co może zapewnić lekarstwo dla pacjentów z tym życiem -groźna choroba genetyczna. Terapia potwierdziła swoją słuszność u pierwszego pacjenta leczonego z powodu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD). Dane zostaną zaprezentowane podczas sesji plakatowej (streszczenie nr 5000) w poniedziałek, 11 grudnia, podczas dorocznego spotkania Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego (ASH) w roku 2023.

Historia trwa

Nowa definicja leczenia chorób genetycznych

Technologia korekcji genów HDR firmy Kamau jest niezwykle obiecująca w zakresie poprawy wyników zdrowotnych ludzi poprzez lecznicze terapie komórkowe. Wszechstronna i solidna platforma koryguje chorobotwórcze mutacje DNA, oferując niezrównaną precyzję, korekcję genów opartą na szablonach i minimalne efekty niepożądane, a także zdolność do uzupełniania krwiobiegu zdrowymi czerwonymi krwinkami.

Współzałożyciele Kamau, dr Porteus, wcześniej współzałożyciel naukowy CRISPR Therapeutics i współzałożyciel akademicki Graphite Bio, oraz dr Roncarolo, będą również pełnić funkcję kierownictwa naukowego firmy w celu rozszerzenia wykorzystania platformy technologii HDR w adresowalnych choroby genetyczne poza SCD. Doktor Jane Gorgan, wcześniej dyrektor naukowy w Graphite, oraz Jerry Cacia, wcześniej dyrektor techniczny w Graphite, będą pełnić funkcję doradców strategicznych firmy Kamau.

Dr Porteus skomentował: „Nasza technologia HDR wciela w życie koncepcję edycji genomu. Podejście Kamau przewyższa technologie pierwszej generacji, które często wprowadzają nowe błędy w genomie. Zamiast tego nasza technologia może korygować, dodawać, zastępować i zmieniać układ chorób… powodując powstawanie genów funkcjonalnych lub nowych. W naszym wiodącym programie nula-cel technologia przekształca gen sierpowatokrwinkowy w gen niepatogenny, eliminując pierwotną przyczynę choroby na poziomie genomu. Skutkuje to znaczną redukcją patogenną hemoglobinę sierpowatą i produkcję niepatogennej hemoglobiny dorosłych. Celem Kamau jest osiągnięcie złotego standardu w inżynierii genomu: bezpośrednie korygowanie mutacji powodujących choroby, a my robimy postępy w kierunku tego ambitnego celu.

Rok obserwacji pierwszego pacjenta leczonego produktem Nula-Cel

Na dorocznym spotkaniu ASH 2023 dr David Shyr, adiunkt kliniczny w dziedzinie przeszczepiania komórek macierzystych u dzieci w Stanford Medicine, zaprezentuje plakat szczegółowo przedstawiający wyniki leczenia pierwszego pacjenta leczonego eksperymentalnym nula-cel podczas fazy 1/2 badania klinicznego.

Streszczenie jest dostępne tutaj, a plakat z danymi za jeden rok będzie dostępny na stronie internetowej Kamau 11 grudnia. Najważniejsze wnioski z sześciomiesięcznej obserwacji obejmują:

• Przed przystąpieniem do badania pacjent doświadczył sześciu bolesnych blokad naczyń krwionośnych, zwanych przełomami okluzyjnymi naczyń, i przez ostatnie dwa lata był hospitalizowany cztery razy w roku.

• Pacjenta poddano skrupulatnym procedurom pobrania i przechowywania komórek CD34+, a leczenie rozpoczęto w sierpniu 2022 r., po chemioterapii.

• Chociaż wczesne etapy choroby były obiecujące, późniejsze badania wykazały niższy niż oczekiwano wskaźnik przeżycia komórek, co spowodowało konieczność transfuzji płytek krwi i czerwonych krwinek ze względu na niską liczbę płytek krwi.

• Wprowadzenie eltrombopagu, które początkowo nie było częścią protokołu badania, tymczasowo spowodowało istotne zdarzenie niepożądane, ale nie przerwało badania.

• Po stopniowym odstawianiu eltrombopagu liczba krwinek pacjenta poprawiła się, a inne wskaźniki uległy poprawie. Badania krwi wykazały korzystny wpływ leczenia nula-cel na redukcję hemoglobiny sierpowatej i zwiększenie liczby zdrowszych typów (HgbA i HgbF).

Doktor Shyr wyjaśnił: „Obecne metody leczenia anemii sierpowatej skupiają się na leczeniu ostrych objawów, takich jak napady bólowe i unikaniu poważnych powikłań, takich jak udar, bez wyleczenia pacjentów. Przeszczep szpiku kostnego jest jedyną opcją wyleczenia, ale niesie ze sobą znaczne ryzyko powikłań związanych z przeszczepem. niektóre z nich mogą zagrażać życiu. Technologia edycji genów firmy Kamau może zaoferować potencjalne lekarstwo przy użyciu komórek pacjenta. Z niecierpliwością oczekuje się dalszych badań nad nula-cel”.

Dr Roncarolo dodał: „Nula-cel stanowi przełomowe podejście do zwalczania mutacji leżącej u podstaw niedokrwistości sierpowatokrwinkowej. Te dane potwierdzające słuszność koncepcji dostarczają ważnych spostrzeżeń i nadziei osobom zmagającym się z tą wyniszczającą chorobą. Z niecierpliwością czekamy na leczenie kolejnych pacjentów w ośrodku” – dodał dr Roncarolo. badanie kliniczne mające na celu wyleczenie tej choroby.”

Szczegóły prezentacji plakatu ASH

• Tytuł: Roczna obserwacja pierwszego pacjenta leczonego preparatem Nula-Cel: autologiczny produkt na bazie komórek CD34+ z korekcją genu CRISPR/Cas9 do leczenia niedokrwistości sierpowatokrwinkowej

• Streszczenie nr: 5000

• Sesja: 801. Terapie genowe: Plakat III

• Tematy i ścieżki chorób hematologicznych: Terapie biologiczne, niedokrwistość sierpowatokrwinkowa, hemoglobinopatie, terapia genowa, choroby, terapie

• Prezenter: David Shyr, lekarz medycyny, Stanford Medicine

Zwiększanie możliwości produkcyjnych dzięki strategicznemu porozumieniu

Firma Kamau osiągnęła znaczący kamień milowy w swoim zaangażowaniu w udoskonalanie procesów produkcyjnych. Firma zawarła niedawno umowę dotyczącą organizacji rozwoju kontraktów i produkcji (CDMO), co stanowi strategiczny krok w kierunku zwiększonych możliwości.

Dzięki tej współpracy Kamau aktywnie inicjuje transfer technologii i koncentruje się na udoskonalaniu technologii HDR, zwiększaniu wydajności komórek i poprawie ogólnego stanu komórek. Udoskonalenia te mają na celu optymalizację wydajności produkcji, zapewniając solidniejsze i zrównoważone ramy produkcyjne.

O chorobie sierpowatokrwinkowej

Anemia sierpowatokrwinkowa (SCD) to powszechna choroba genetyczna, na którą co roku choruje ponad 500 000 osób na całym świecie. W USA ponad 100 000 osób cierpi na SCD, a około 20% z nich ma ciężką postać choroby. SCD występuje, gdy gen zwany HBB ulega specyficznej zmianie, która zmienia jedną substancję w jej kodzie genetycznym na inną. Ta zmiana genetyczna prowadzi do powstania wariantu znanego jako HbS. Nieregularny kształt czerwonych krwinek wynikający z tej mutacji powoduje poważne problemy zdrowotne, w tym anemię, blokady przepływu krwi, silny ból, zwiększone ryzyko udaru, uszkodzenie wielu narządów, a ostatecznie krótszą długość życia, co stanowi istotną potrzebę medyczną.

O firmie Kamau Therapy

Kamau Therapeutics to firma zajmująca się korekcją genów na etapie klinicznym, której celem jest zmiana życia pacjentów z wyniszczającymi chorobami genetycznymi poprzez najlepsze w swojej klasie, lecznicze terapie komórkami macierzystymi. Kamau wyróżnia się wyjątkowymi możliwościami platformy korekcji genów nowej generacji, która bezpośrednio koryguje mutacje genetyczne z niespotykaną dotąd precyzją: usuwając patologiczną mutację i zastępując ją zdrową wersją.

Technologia platformy firmy opiera się na pionierskich badaniach współzałożyciela firmy, doktora medycyny Matthew Porteusa, i oferuje szeroki potencjał transformacji zdrowia ludzkiego. Wiodący program kliniczny firmy Kamau, nulabeglogene autogedtemcel (nula-cel), opracowany wcześniej przez Graphite Bio, to jedyna terapia oparta na hematopoetycznych komórkach macierzystych będąca w fazie rozwoju klinicznego w leczeniu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD), która precyzyjnie koryguje wykrytą mutację w genie beta-globiny w hemoglobinie sierpowatej (HgbS) pacjentów z SCD, przywracając komórkom macierzystym pacjenta normalną hemoglobinę u dorosłych (HgbA).

Kamau planuje włączyć dodatkowych pacjentów z SCD do fazy 1/2 badania klinicznego nula-cel, dla którego otrzymała od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) zarówno oznaczenie przyspieszonej ścieżki, jak i leku sierocego.

Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź stronę www.kamautx.com i śledź postępy firmy na naszej stronie LinkedIn.

Zobacz wersję źródłową na businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20231207959079/en/

Łączność

Laurę Henryka
Terapia Kamau
Telefon: +1-415-980-0256
E: lhenry@kamautx.com

Priyanka Shah
Biograf
Telefon: +1-908-447-6134
E: priyanka@bioscribe.com