(CNN) — Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków przyznała w piątek przyspieszoną zgodę na lek na chorobę Alzheimera, lekanemab, jeden z pierwszych eksperymentalnych leków na demencję, który wydaje się spowalniać postęp pogorszenia funkcji poznawczych.

„Choroba Alzheimera w ogromnym stopniu upośledza życie tych, którzy na nią cierpią i ma druzgocący wpływ na ich bliskich” — powiedział w oświadczeniu dr Billy Dunn, dyrektor Biura Neuronauki w Centrum Oceny i Badań Leków FDA. „Ta opcja leczenia jest najnowszą terapią ukierunkowaną i wpływającą na podstawowy proces chorobowy choroby Alzheimera, a nie tylko na leczenie objawów choroby”.

Lecanemab będzie sprzedawany jako Leqembi, podała w oświadczeniu FDA. Wykazał „potencjał” jako lek na chorobę Alzheimera, ponieważ wydawał się spowalniać postęp, zgodnie z wynikami badań fazy 3, ale wzbudził obawy dotyczące bezpieczeństwa ze względu na jego związek z pewnymi poważnymi zdarzeniami niepożądanymi, w tym obrzękiem mózgu i krwawieniem.

Według firmy, w lipcu FDA zaakceptowała wniosek Eisai o licencję Biologics na lecanemab w ramach przyspieszonej ścieżki zatwierdzania i przyznała pierwszeństwo przeglądowi leku. Przyspieszony program zatwierdzania pozwala na wcześniejsze zatwierdzanie leków, które leczą poważne schorzenia i „wypełniają niezaspokojoną potrzebę medyczną”, podczas gdy leki są nadal badane w większych i dłuższych badaniach.

Jeśli badania te potwierdzą, że lek zapewnia korzyści kliniczne, FDA może udzielić tradycyjnej zgody. Ale jeśli badanie potwierdzające nie przyniesie korzyści, FDA ma procedury regulacyjne, które mogą doprowadzić do wycofania leku z rynku.

Co wiadomo o lekanemabie

Lekanemab, przeciwciało monoklonalne, nie leczy, ale działa poprzez wiązanie się z amyloidem beta, cechą charakterystyczną choroby Alzheimera. Pod koniec listopada wyniki 18-miesięcznego badania klinicznego fazy 3 opublikowane w The New England Journal of Medicine wykazały, że lekanemab „zmniejszył markery amyloidu we wczesnej fazie choroby Alzheimera i spowodował umiarkowanie mniejszy spadek wskaźników funkcji poznawczych i funkcji niż placebo w 18. miesięcy, ale wiązało się ze zdarzeniami niepożądanymi”.

Wyniki wykazały również, że około 6,9% uczestników badania, którym podawano lecanemab we wlewie dożylnym, przerwało badanie z powodu zdarzeń niepożądanych, w porównaniu z 2,9% uczestników otrzymujących placebo. Ogółem poważne zdarzenia niepożądane wystąpiły u 14% pacjentów z grupy lekanemabu i 11,3% pacjentów z grupy placebo.

Najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi w grupie otrzymującej lekanemab były reakcje na infuzje dożylne i nieprawidłowości w obrazach MRI, takie jak obrzęk mózgu i krwawienie zwane nieprawidłowościami obrazowania związanymi z amyloidem lub ARIA, które mogą zagrażać życiu.

Niektóre osoby, które otrzymują ARIA, mogą nie mieć objawów, ale czasami może to prowadzić do hospitalizacji lub trwałego upośledzenia. Częstość ARIA wydaje się być wyższa u osób, które miały gen o nazwie APOE4, który może zwiększać ryzyko choroby Alzheimera lub innych demencji. Badanie wykazało, że ARIA „były liczbowo mniej powszechne” wśród osób niebędących nosicielami APOE4.

Informacje o przepisywaniu leku zawierają ostrzeżenie o ARIA, mówi FDA.

Wyniki badania wykazały również, że zmarło około 0,7% uczestników w grupie lecanemab i 0,8% w grupie placebo, co odpowiada sześciu zgonom w grupie lecanemab i siedmiu w grupie placebo.

Przed decyzją FDA niektóre grupy rzeczników, w tym Stowarzyszenie Alzheimera, naciskały na przyspieszenie zatwierdzenia lekanemabu.

„Uważamy, w oparciu o wszystkie pozytywne dane z badań klinicznych tego leczenia, że ​​FDA powinna zatwierdzić. Zrecenzowane, opublikowane wyniki pokazują, że lekanemab zapewni pacjentom w najwcześniejszych stadiach choroby Alzheimera więcej czasu na uczestnictwo w codziennym życiu i niezależne życie. Może to oznaczać jeszcze wiele miesięcy rozpoznawania współmałżonka, dzieci i wnuków” – powiedziała Maria Carrillo, dyrektor naukowy grupy, w oświadczeniu na kilka dni przed decyzją FDA.

Dodała, że ​​Stowarzyszenie Alzheimera ma nadzieję, że Centers for Medicare i Medicaid Services „szybko podejmą działania”, aby objąć lekiem i „zrewidować swoją decyzję dotyczącą zasięgu, która obecnie blokuje dostęp do tego leczenia”. CMS określa, czy pokryć terapie zatwierdzone przez FDA na podstawie tego, czy uzna je za bezpieczne i skuteczne. Carrillo powiedział, że Stowarzyszenie Alzheimera „złożyło formalny wniosek, prosząc CMS o zapewnienie pełnego i nieograniczonego pokrycia dla zatwierdzonych przez FDA metod leczenia choroby Alzheimera”.

W 2021 roku FDA zatwierdziła lek Aduhelm we wczesnych stadiach choroby Alzheimera – ale ta decyzja FDA była owiana kontrowersjami, ponieważ dochodzenie Kongresu wykazało w zeszłym tygodniu, że „nietypowa współpraca” FDA w celu zatwierdzenia drogiego leku na Alzheimera była „powszechna z nieprawidłowościami”.

Przed Aduhelm FDA nie zatwierdziła nowej terapii na ten stan od 2003 roku.

Według Stowarzyszenia Alzheimera ponad 6,5 miliona ludzi w Stanach Zjednoczonych żyje z chorobą Alzheimera, a liczba ta ma wzrosnąć do 13,8 miliona do 2060 roku.

„Ten lek nie jest dla każdego”

Oczekiwano przyspieszonego zatwierdzenia przez FDA, powiedział dr Richard Isaacson, dyrektor kliniki zapobiegania chorobie Alzheimera w Centrum Zdrowia Mózgu w Schmidt College of Medicine na Florida Atlantic University.

Isaacson powiedział, że lekanemab może być „kolejnym narzędziem” w jego zestawie narzędzi do walki z chorobą Alzheimera.

„Przepiszę ten lek właściwej osobie, we właściwej dawce iw bardzo dokładnie monitorowany sposób, ale ten lek nie jest dla wszystkich” – powiedział.

„Najpierw wykonałbym testy genetyczne w kierunku APOE4. Odbyłbym szczerą rozmowę z moimi pacjentami” – powiedział. „Jeśli ktoś ma skutki uboczne, jeśli ktoś przyjmuje leki rozrzedzające krew, jeśli ktoś ma problem, musi omówić to z lekarzem prowadzącym i natychmiast zwrócić się o pomoc lekarską”.

The-CNN-Wire™ & © 2022 Cable News Network, Inc., firma Time Warner. Wszelkie prawa zastrzeżone.