NOWY JORK, 29 grudnia 2022 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Po utworzeniu Mayflower Bioventures, akceleratora terapii komórkowej i genowej, powstał z Hibiscus BioVentures i Mayo Clinic, rozpoczyna się ich pierwszy start-up, Primera Therapeutics, Inc (Primera). Cellectis (Euronext Growth: ALCLS – Nasdaq: CLLS), firma biotechnologiczna na etapie klinicznym wykorzystująca swoją platformę edycji genów do dostarczania ratujących życie terapii komórkowych i genowych, oraz Primera ogłosiły dzisiaj zawarcie umowy o współpracy, w ramach której strony będą współpracować edytować mutacje w mitochondrialnym DNA (mtDNA) na żywo do leczenia pierwotnej przyczyny powiązanych chorób.

Dziedziczne choroby mitochondrialne spowodowane zmianami genetycznymi w mtDNA mają bardzo ograniczone możliwości leczenia i często prowadzą do śmierci we wczesnym dzieciństwie. Szacuje się, że 1 na 5000 osób na całym świecie cierpi na choroby związane z mtDNA. Primera rozwija pionierskie terapie edycji genów mtDNA opracowane w laboratorium Mayo Clinic dr. Stevena Ekkera i Karla Clarka, aby precyzyjnie naprawić zmutowane mtDNA pacjenta i potencjalnie wyleczyć chorobę. Początkowe działania kliniczne firmy Primera koncentrują się na rzadkich chorobach mitochondrialnych, dla których nie ma zatwierdzonych metod leczenia. Mayo Clinic specjalizuje się w dostarczaniu i rozwijaniu zaawansowanej opieki nad złożonymi chorobami, w tym badań interdyscyplinarnych i klinicznych leczenie poprzez mitochondrialne Centrum Badań Opieki.

„Cieszymy się, że możemy wprowadzić Primera za pośrednictwem Mayflower Bioventures i zasilać ją wiedzą specjalistyczną w zakresie badań i leczenia w Mayo Clinic oraz dzięki współpracy z wiodącymi partnerami branżowymi, takimi jak Cellectis, wraz ze wspaniałą grupą ośrodków akademickich i partnerów non-profit” — zauważył dr Stephen Ekker , dziekan Mayo Clinic Graduate School of Biomedical Sciences oraz kluczowy wynalazca naukowy i lider myśli Primera. „Wymaga to zespołowego wysiłku, aby wprowadzić ten program do kliniki i dla pacjentów cierpiących na te straszne choroby”.

Primera wraz z Cellectis będzie wspólnie opracowywać zestaw narzędzi do inżynierii mtDNA, który może umożliwić skuteczne terapie chorób mitochondrialnych. Doświadczenie Cellectis w zakresie przełomowych badań nad edycją genów, technologii, produkcji i rozwoju klinicznego będzie nieocenione w szybkim postępie w tych programach i badaniach nad mitochondriami.

Umowa o Współpracy powinna zostać uzupełniona innymi umowami, które mają zostać zawarte pomiędzy Stronami, na mocy których Cellectis otrzyma 19% udziałów kapitałowych w Primera oraz zasiądzie w Zarządzie Primera.

Zgodnie z Umową o Współpracy, Primera ma prawo do skorzystania z wyłącznej ogólnoświatowej opcji licencji od Cellectis na maksymalnie pięć kandydatów na produkty opracowane w ramach współpracy („produkty partnerskie”). Po skorzystaniu przez Primera z opcji, Cellectis będzie uprawniony do otrzymania do 750 milionów USD na rozwój i sprzedaż produktów partnerskich, a także wysokie jednocyfrowe opłaty licencyjne od sprzedaży netto produktów partnerskich.

„Nasze partnerstwo z Primera dodatkowo pokazuje i rozszerza zastosowanie naszych możliwości edycji genów na wcześniej niezbadaną przestrzeń. To partnerstwo jest bardzo zgodne z misją Cellectis polegającą na wykorzystaniu technologii edycji genów w celu opracowania potencjalnie ratujących życie kandydatów na produkty, które zaspokoją niezaspokojone potrzeby medyczne” – powiedział dr André Choulika, dyrektor generalny Cellectis.

Wraz z Cellectis i Mayo Clinic Primera współpracuje z grupami wspierającymi pacjentów, w tym United Mitochondrial Disease Foundation (UMDF). UMDF, największe źródło finansowania badań nad chorobami mitochondrialnymi poza rządem, promuje badania i edukację w zakresie diagnozowania, leczenia i leczenia zaburzeń mitochondrialnych oraz wspiera dotknięte nimi osoby i rodziny. „UMDF jest dumny ze współpracy z Primera. Jesteśmy blisko związani z naszą wizją napędzania rozwoju i stosowania technologii w celu zaspokojenia potrzeb osób cierpiących obecnie na mitochondrialne choroby genetyczne” — zauważył dr Philip Yeske, specjalista ds. nauki i współpracy w UMDF.

Marni Falk, MD, dyrektor wykonawczy programu Mitochondrial Medicine Frontier w Szpitalu Dziecięcym w Filadelfii, profesor pediatrii na Uniwersytecie Pensylwanii Perelman School of Medicine i genetyk kliniczny, służy jako doradca ds. badań klinicznych i naukowych firmy Primera i widzi Cellectis i Primera współpraca jako dająca nową nadzieję pacjentom cierpiącym na choroby mitochondrialne. „Poświęciłem swoją karierę budowaniu zespołu zajmującego się badaniami, rozwojem, tłumaczeniem, rozwojem klinicznym i leczeniem pacjentów z chorobą mitochondrialną, obejmujących nowatorskie metody diagnostyki i leczenia. Ponieważ obecnie nie ma wysoce skutecznych metod leczenia, jesteśmy w dużej mierze ograniczeni do oferowania terapii wspomagającej. Każdego roku w naszej klinice medycyny mitochondrialnej przyjmujemy ponad 1300 pacjentów z całego świata, w tym zarówno dorosłych, jak i dzieci cierpiących na te wyniszczające choroby wieloukładowe. Dzięki interdyscyplinarnemu podejściu współpracujemy przy przeprowadzaniu przełomowych badań i opracowywaniu technologii, takich jak Primera, które mogą potencjalnie modyfikować przebieg choroby i zaspokajać potrzeby osób obecnie walczących z niedoborem energii w wyniku pierwotnych chorób mitochondrialnych o podłożu genetycznym”.

Primera jest zaangażowana w rozwijanie swoich programów, aby być pierwszą w klinice, która zastosuje technologie edycji genów bezpośrednio do mutacji mitochondrialnych, które napędzają choroby mitochondrialne, aw przyszłości potencjalnie szersze choroby z centralnymi składnikami dysfunkcji mitochondriów.

O chorobach mitochondrialnych (CHOP.edu)

Szacuje się, że co 30 minut rodzi się dziecko, u którego do 10 roku życia rozwinie się zaburzenie mitochondrialne. Ogółem w Stanach Zjednoczonych około 1 na 4300 osób cierpi na chorobę mitochondrialną. Choroby mitochondrialne to grupa zaburzeń dotykających mitochondria, czyli małe organelle znajdujące się w niemal każdej komórce organizmu odpowiedzialne za produkcję energii. Kiedy liczba lub funkcja mitochondriów w komórce jest zakłócona, wytwarzane jest mniej energii i dochodzi do dysfunkcji narządów. W zależności od tego, które komórki w organizmie mają zakłócone mitochondria, mogą wystąpić różne objawy. Choroby mitochondrialne mogą powodować szeroki wachlarz problemów zdrowotnych, w tym zmęczenie, osłabienie, udary metaboliczne, drgawki, kardiomiopatię, arytmie, upośledzenie rozwojowe lub poznawcze, cukrzycę, upośledzenie słuchu, wzroku, wzrostu, wątroby, przewodu pokarmowego lub funkcji nerek oraz jeszcze. Objawy te mogą wystąpić w każdym wieku, od niemowlęctwa do późnej dorosłości. Obecnie nie ma wysoce skutecznego leczenia, które odnosiłoby się do pierwotnej przyczyny zaburzeń mitochondrialnych. Leczenie choroby mitochondrialnej jest terapią wspomagającą, która może obejmować zarządzanie odżywianiem, ćwiczenia i/lub suplementację witaminami lub aminokwasami.

O Cellectisie

Cellectis to firma biotechnologiczna na etapie klinicznym, która wykorzystuje swoją pionierską platformę do edycji genów do opracowywania ratujących życie terapii komórkowych i genowych. Cellectis wykorzystuje allogeniczne podejście do immunoterapii CAR-T w onkologii, będąc pionierem koncepcji gotowych do użycia komórek T CAR z edycją genów do leczenia pacjentów z rakiem oraz platformą do terapeutycznej edycji genów w krwiotwórczych komórki macierzyste na różne choroby. Jako firma biofarmaceutyczna na etapie klinicznym, posiadająca ponad 22-letnie doświadczenie i wiedzę specjalistyczną w zakresie edycji genów, Cellectis opracowuje kandydatów na produkty zmieniające życie, wykorzystując TALEN®, swoją technologię edycji genów, oraz PulseAgile, pionierski system elektroporacji, aby wykorzystać moc układu odpornościowego systemu w celu leczenia chorób o niezaspokojonych potrzebach medycznych. Siedziba Cellectis znajduje się w Paryżu we Francji, a lokalizacje znajdują się w Nowym Jorku w Nowym Jorku i Raleigh w Północnej Karolinie. Cellectis jest notowana na Nasdaq Global Market (symbol: CLLS) oraz na giełdzie Euronext Growth (symbol: ALCLS). Więcej informacji można znaleźć na stronie www.cellectis.com. Śledź Cellectis w mediach społecznościowych: @cellectis, LinkedIn i Twitter.

O Primerze

Primera Therapeutics (Primera) koncentruje się na usuwaniu pierwotnej przyczyny chorób mitochondrialnych poprzez opracowywanie pierwszej w swojej klasie platformy do edycji genów w celu ukierunkowania na odziedziczone zmutowane mitochondrialne DNA. Pierwsze podejście Primera wykorzystuje w pełni konfigurowalny system oparty na TALE, aby konkretnie celować w zmutowane DNA w genomie mitochondrialnym. Ta aplikacja dostarczająca po raz pierwszy umożliwia precyzyjną edycję genów na poziomie mitochondrialnym. Wykorzystując innowacyjny zestaw narzędzi przy wsparciu kluczowych partnerów strategicznych, Primera stara się przyspieszyć rozwój leków na choroby mitochondrialne i szybko pomóc tej niezasłużonej populacji pacjentów. Primera zamierza współpracować bezpośrednio z Cellectis, CHOP, Mayo Clinic, UMDF i innymi współpracownikami, aby jak najszybciej dostarczyć lekarstwo do kliniki. Więcej informacji można znaleźć na stronie www.primeratherapeutics.com. Śledź Primerę na LinkedIn.

Wypowiedzi prognozujące

Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości w rozumieniu obowiązujących przepisów dotyczących papierów wartościowych, w tym ustawy Private Securities Litigation Reform Act z 1995 r. Stwierdzenia dotyczące przyszłości można rozpoznać po słowach takich jak „przewidywać”, „wierzyć”, „zamierzać”. , „oczekiwać”, „planować”, „planować”, „mógłby”, „może” i „będzie” lub zaprzeczenie tych i podobnych wyrażeń. Te wybiegające w przyszłość stwierdzenia, które są oparte na obecnych oczekiwaniach i założeniach naszego kierownictwa oraz na informacjach aktualnie dostępnych kierownictwu. Stwierdzenia dotyczące przyszłości obejmują stwierdzenia dotyczące naszej zdolności do realizacji umów uzupełniających Umowę o współpracy, zaawansowania naszej działalności innowacyjnej i badawczo-rozwojowej. Te wybiegające w przyszłość stwierdzenia zostały sporządzone w świetle obecnie dostępnych nam informacji i są obarczone licznymi ryzykami i niepewnościami, w tym w odniesieniu do licznych zagrożeń związanych z opracowywaniem kandydatów na produkty biofarmaceutyczne. Jeśli chodzi o nasz przepływ gotówki, nasze plany operacyjne, w tym plany rozwoju produktów, mogą ulec zmianie w wyniku różnych czynników, w tym czynników, które są nam obecnie nieznane. Ponadto wiele innych ważnych czynników, w tym te opisane w naszym raporcie rocznym na formularzu 20-F i sprawozdaniu finansowym (w tym sprawozdaniu z działalności) za rok zakończony 31 grudnia 2021 r. czasie, jak również inne znane i nieznane czynniki ryzyka i niepewności mogą niekorzystnie wpłynąć na takie stwierdzenia dotyczące przyszłości i spowodować, że nasze rzeczywiste wyniki, wydajność lub osiągnięcia będą się znacząco różnić od tych wyrażonych lub sugerowanych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo, nie przyjmujemy obowiązku publicznego aktualizowania tych oświadczeń dotyczących przyszłości ani aktualizowania powodów, dla których rzeczywiste wyniki mogą znacznie różnić się od przewidywanych w oświadczeniach dotyczących przyszłości, nawet jeśli w przyszłości pojawią się nowe informacje.

W celu uzyskania dalszych informacji prosimy o kontakt:  

zapalenie tkanki łącznej:

Kontakt z mediami:  

Pascalyne Wilson, dyrektor ds. komunikacji, +33 (0)7 76 99 14 33, media@cellectis.com

Kontakty Relacji Inwestorskich:  

Arthur Stril, dyrektor ds. biznesowych, +1 (347) 809 5980, inwestorów@cellectis.com  

Ashley R. Robinson, doradcy LifeSci, +1 617 430 7577

Primera Therapeutics Kontakt:

Sia Anagnostou, + 1 (717) 327 1822, sia@primeratx.com

• Primera i Cellectis PR 20 grudnia śledzone w porównaniu z najnowszym CL [56].pdf