LONDYN — firma MiNA Therapeutics, pionier w dziedzinie terapii wykorzystujących małe aktywujące RNA (RNAa), ogłosiła dzisiaj współpracę badawczą obejmującą wiele celów oraz umowę licencyjną z firmą BioMarin Pharmaceutical Inc.

Współpraca pozwoli na odkrycie, potencjalny rozwój i komercjalizację kandydatów terapeutycznych RNAa ukierunkowanych na szereg rzadkich chorób genetycznych.

Zgodnie z umową, BioMarin wykorzysta zastrzeżony algorytm i platformę technologiczną RNAa firmy MiNA Therapeutics do identyfikacji i charakteryzowania cząsteczek RNAa ukierunkowanych na szereg chorób genetycznych, dla których obecnie nie ma opcji terapeutycznych lub są one ograniczone. Umowa nie obejmuje onkologii ani innych obszarów terapeutycznych poza chorobami genetycznymi. BioMarin może następnie zdecydować się na udzielenie pełnej licencji na aktywa w celu rozwoju i komercjalizacji na całym świecie.

„Z dumą ogłaszamy nawiązanie współpracy z firmą BioMarin, światowym liderem w opracowywaniu i komercjalizacji metod leczenia rzadkich chorób genetycznych” — powiedział Robert Habib, dyrektor generalny MiNA. „Nasza platforma terapeutyczna RNAa przyniosła wyjątkowe i zróżnicowane korzyści kliniczne w innych wczesnych badaniach klinicznych, wykazując, że platforma MiNA może mieć znaczące korzyści w porównaniu z innymi podejściami medycyny genetycznej”.

W ramach umowy MiNA otrzyma płatność z góry, a przyszłe tantiemy będą uzależnione od wykonania przez BioMarin opcji wynikających z umowy. Warunki finansowe umowy nie zostały ujawnione.

„Terapie aktywujące RNA mogą zmienić sposób, w jaki leczymy niektóre choroby genetyczne, zwłaszcza te charakteryzujące się ograniczoną produkcją kluczowych białek” — powiedział dr Kevin Eggan, starszy wiceprezes i dyrektor naukowy BioMarin. „Od ponad dwudziestu lat BioMarin opracowuje innowacyjne leki, których celem jest zmiana życia osób z chorobami genetycznymi. Ta współpraca z MiNA kontynuuje dziedzictwo innowacji, tworząc partnerstwo wokół nowatorskiego podejścia naukowego, które naszym zdaniem pozwoli nam w nowy sposób zająć się pierwotną przyczyną kilku zaburzeń genetycznych”.

Platforma MiNA RNAa została do tej pory potwierdzona klinicznie u ponad 120 pacjentów. Uniwersalnie zaprojektowana platforma ma potencjał, aby zająć się każdym genem, biorąc pod uwagę jej endogenny mechanizm działania, który ostatecznie usuwa pierwotną przyczynę wadliwego genu i umożliwia organizmowi samonaprawę. Co więcej, działając na poziomie genów, leki RNAa są w stanie odtworzyć własną biologię komórki. Ma to potencjał do leczenia obecnie „nieuleczalnych” chorób.

O MiNA Therapeutics

MiNA Therapeutics jest liderem w terapii małymi aktywującymi RNA. Wykorzystując wrodzone mechanizmy aktywacji genów, małe leki aktywujące RNA to rewolucyjna nowa klasa leków, które mogą przywrócić normalne funkcjonowanie komórek pacjentów. Rozwijamy zastrzeżony rurociąg nowych leków, początkowo koncentrując się na chorobach nowotworowych i genetycznych, współpracując jednocześnie z wiodącymi firmami farmaceutycznymi w celu zastosowania naszej platformy technologicznej w szerokim zakresie obszarów terapeutycznych. Bazując na naszym unikalnym know-how w zakresie aktywacji RNA, poszerzamy możliwości medycyny opartej na RNA dla pacjentów.

Kontakt:

Roberta Habiba

E-mail: info@minatx.com

Tel: +44 208 811 6700

(C) 2023 Electronic News Publishing, źródło ENP Newswire