Moderna zastosuje zastrzeżony system dostarczania nanocząsteczek lipidowych (ctLNP) firmy Generation Bio, aby odkryć i opracować niewirusowe leki genetyczne na zaburzenia układu odpornościowego i wątroby, dzięki współpracy, która może wygenerować do 1,876 miliarda dolarów dla Generation Bio.

Moderna nabyła opcję licencjonowania nowatorskiej technologii konstruktu zamkniętego DNA (ceDNA) zarówno ctLNP, jak i Generation Bio. Twórca szczepionki i leku na bazie matrycowego RNA (mRNA) planuje wykorzystać te technologie do wyprodukowania dwóch nowych leków na bazie kwasów nukleinowych zdolnych do dotarcia do komórek odpornościowych, a także dwóch programów zaprojektowanych do leczenia chorób wątroby, które obejmują rzadkie wskazania, takie jak fenyloketonuria (PKU). i choroba Wilsona, jak również bardziej rozpowszechnione wskazania. Moderna nabyła również opcję trzeciego programu, który może być ukierunkowany na komórki odpornościowe lub choroby wątroby.

Współpraca ma na celu połączenie doświadczenia firmy Moderna w zakresie rozwoju i komercjalizacji z platformą niewirusowej medycyny genetycznej firmy Generation Bio, która łączy ctLNP i ceDNA z procesem produkcyjnym bez kapsydu, który wykorzystuje opatentowaną bezkomórkową szybką syntezę enzymatyczną (RES) do produkcji ceDNA w skali produkcyjnej setek milionów dawek.

„Dzięki tej współpracy, która opiera się na platformie niewirusowych leków genetycznych Generation Bio, mamy potencjał, aby celować w komórki odpornościowe z różnorodnymi ładunkami kwasów nukleinowych i wątrobę w celu wymiany genów”, Rose Loughlin, PhD, starszy wiceprezes Moderna ds. wczesny rozwój, powiedział w oświadczeniu. „Cieszymy się, że Generation Bio jest naszym partnerem, ponieważ nadal poszerzamy naszą linię terapeutyczną i rozszerzamy potencjalne korzyści płynące z leczenia kwasami nukleinowymi na większą liczbę pacjentów”.

Generation Bio twierdzi, że jego platforma została zaprojektowana tak, aby umożliwić wieloletnią trwałość od pojedynczej dawki, dostarczyć duże ładunki genetyczne, w tym wiele genów, do określonych tkanek i typów komórek oraz umożliwić miareczkowanie i ponowne dawkowanie w celu dostosowania lub zwiększenia poziomów ekspresji u każdego pacjenta .

„Niewirusowe terapie DNA mogą oferować trwałe, nadające się do wielokrotnego podawania i miareczkowania leki genetyczne pacjentom cierpiącym na rzadkie i powszechne choroby w skali globalnej” — powiedział dr Phillip Samayoa, dyrektor ds. strategii w Generation Bio.

Obecna oferta firmy Generation Bio obejmuje programy dotyczące chorób wątroby na etapie wstępnej optymalizacji PKU i choroby Wilsona, a także choroby Gauchera, podczas gdy wiodący program firmy dotyczący hemofilii A znajduje się w fazie przedklinicznej.

W fazie optymalizacji znajdują się również programy dotyczące dwóch chorób oczu, choroby Stargardta i wrodzonej ślepoty Lebera typu 10 (LCA10), podczas gdy program wysiękowego zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (AMD) jest w fazie badań.

40 mln USD z góry, 36 mln USD inwestycji

Moderna zgodziła się zapłacić Generation Bio 40 milionów dolarów w gotówce z góry, a także zainwestować 36 milionów dolarów w Generation Bio, przy czym akcje zostaną sprzedane z premią w stosunku do ostatnich cen akcji. Zgodnie z raportem regulacyjnym, Moderna zgodziła się na zakup 5 859 375 akcji Generation Bio, co przy łącznej wartości 36 mln USD dałoby 6,14 USD za akcję – 58% powyżej wczorajszej ceny zamknięcia wynoszącej 3,88 USD.

Liczba akcji stanowi prawie 10% (9,8%) z 59 665 758 akcji zwykłych Generate Bio, które były w obrocie na dzień 17 lutego, zgodnie z raportem rocznym firmy Form 10-K za 2022 r.

Moderna ma również prawo do zakupu do 3,06% wyemitowanych akcji zwykłych Generation Bio w związku z przyszłym finansowaniem kapitałowym w wysokości co najmniej 25 mln USD.

Inwestorzy zareagowali na wiadomość o współpracy gwałtownym wzrostem zakupów, który spowodował, że akcje Generation Bio wzrosły dziś o 29%, z 3,88 USD do nawet 5 USD za akcję. Akcje Moderny wzrosły o mniej niż 1%, do 149,42 USD.

„Partnerstwo mRNA umożliwia [Generation Bio] przyspieszyć i zmniejszyć ryzyko ekspansji swojej platformy na dodatkowe obszary bez zwiększania kosztów operacyjnych [operating expenses] jak również napływ kapitału” – napisał w czwartek w notatce badawczej dr Eun K. Yang, analityk giełdowy w Jefferies. Yang utrzymał 12-miesięczną cenę docelową firmy na poziomie 25 USD za akcję i rekomendację „Kupuj” dla akcji Generation Bio.

„Aby uzyskać dodatkowy potencjał partnerstwa, GBIO widzi możliwość zawarcia kolejnej umowy w ciągu najbliższych ~ 1-2 lat”, dodał Yang.

Moderna jest pierwszym partnerem współpracy Generation Bio, a wynikające z tego partnerstwo jest trzecią współpracą biotechnologiczną Moderny ogłoszoną w tym roku. Wszystkie trzy mają na celu poszerzenie asortymentu firmy i zestawu narzędzi technologii poza platformę mRNA, którą z powodzeniem zastosowała przy opracowywaniu szczepionki COVID-19, która uzyskała pełną aprobatę FDA w zeszłym roku po tym, jak agencja przyznała zatwierdzenie do użytku awaryjnego (EUA) w 2020 r.

W zeszłym miesiącu Moderna zgodziła się na współpracę z prywatną firmą Life Edit Therapeutics, firmą ElevateBio, w celu odkrycia i rozwoju na żywo Terapie edycji genów mRNA dzięki współpracy o nieujawnionej wartości. A w styczniu Moderna podpisała umowę partnerską o wartości do 1,2 miliarda dolarów (35 milionów dolarów z góry) z twórcą leku przeciwnowotworowego CytomX w celu stworzenia warunkowo aktywowanych terapii opartych na mRNA dla schorzeń onkologicznych i nieonkologicznych poprzez połączenie technologii mRNA Moderny z CytomX Probody^® platforma terapeutyczna.

„Ta współpraca stanowi fundamentalną inwestycję w naszą platformę naukową, zarówno pogłębiając nasze programy rzadkich i powszechnych chorób wątroby poza hemofilią A, jak i przyspieszając naszą pracę nad dotarciem poza wątrobę za pomocą terapii kwasami nukleinowymi” – dodał Samayoa. „Jesteśmy podekscytowani współpracą z firmą Moderna w celu rozszerzenia leków genetycznych na nowe tkanki i typy komórek poprzez wspólne opracowanie nowatorskiego ukierunkowania naszych ukrytych ctLNP na dotarcie do komórek odpornościowych”.