Moderna ma na celu zbudowanie franczyzy edycji genów opartej na niektórych z tych samych technologii, które są wykorzystywane w jej szczepionkach przeciwko COVID-19. Firma biotechnologiczna z Cambridge ogłosiła w środę, że będzie współpracować z Life Edit Therapeutics w celu opracowania potencjalnie trwałych metod leczenia rzadkich chorób genetycznych i innych schorzeń.

Life Edit jest spółką zależną ElevateBio z Karoliny Północnej, firmy produkującej terapię komórkową i genową w Waltham. Moderna sfinansuje badania przedkliniczne prowadzone przez obie firmy z wykorzystaniem narzędzi Life Edit opartych na technologiach CRISPR, które umożliwiają naukowcom precyzyjne wprowadzanie zmian w ludzkim genomie.

Umowa pojawia się, gdy Moderna stara się wykorzystać sukces swojej szczepionki COVID-19. Pierwszy komercyjny produkt firmy zarobił ponad 36 miliardów dolarów w ciągu ostatnich dwóch lat, ale oczekuje się, że sprzedaż gwałtownie spadnie w 2023 roku. Moderna ma już w swojej ofercie dziesiątki eksperymentalnych leków na choroby zakaźne, raka i schorzenia genetyczne, wszystkie oparte na jego technologię informacyjnego RNA — i zamierza się rozwijać.

Cząsteczka genetyczna mRNA może kodować instrukcje dla dowolnego białka, w tym złożonych maszyn molekularnych, które są podstawą systemów edycji genów. Po obejrzeniu, jak inne lokalne firmy z powodzeniem wykorzystują mRNA do wprowadzania CRISPR do wątroby małp i ludzi, dyrektorzy Moderny zdecydowali, że są gotowi zainwestować w tę technologię.

„To dla nas naturalna przestrzeń, do której możemy się wprowadzić” — powiedział w wywiadzie Eric Huang, dyrektor naukowy Moderna Genomics. Partnerstwo skoncentruje się na wykorzystaniu narzędzia CRISPR zwanego edycją zasad – które może zmienić pojedynczą zasadę lub literę w kodzie DNA na inną – w celu opracowania terapii ukierunkowanych na geny w wątrobie, powiedział Huang.

Obie firmy nie ujawniają szczegółów finansowych partnerstwa, ale dyrektor generalny i współzałożyciel ElevateBio, David Hallal, powiedział, że jego firma otrzyma płatność gotówkową z góry, finansowanie badań oraz potencjalne płatności za kamienie milowe i tantiemy. Moderna będzie odpowiedzialna za rozwój kliniczny, produkcję i komercjalizację wszelkich programów powstałych w ramach partnerstwa Life Edit. Szczegóły współpracy, w tym konkretne choroby i liczba celów, nie zostały ujawnione.

Life Edit to jedna z kilku małych firm biotechnologicznych skupionych na odkrywaniu naturalnych enzymów, które można przekształcić w nowe narzędzia do edycji genów w celu wyłączania genów powodujących choroby, wstawiania nowych genów w celu leczenia choroby lub wprowadzania określonych zmian w DNA w celu naprawienia literówki genetycznej. ElevateBio nabył Life Edit it w 2021 roku za nieujawnioną kwotę, a liczba pracowników w spółce zależnej wzrosła od tego czasu z 10 pracowników do około 70, powiedział Hallal.

Moderna wcześniej nawiązała współpracę w zakresie edycji genów z kalifornijskim start-upem biotechnologicznym Metagenomi w 2021 r. Huang powiedział, że współpraca wciąż trwa, ale jest ukierunkowana na projektowanie i testowanie nowych narzędzi do edycji genów, podczas gdy partnerstwo Life Edit koncentruje się na wykorzystaniu podstawowej technologii edycji firmy natychmiast opracować nowe metody leczenia chorób wątroby.

Huang powiedział, że początkowo te terapie będą miały na celu pomóc jak największej liczbie osób z określoną chorobą genetyczną, ale jego ostateczną wizją jest stworzenie spersonalizowanych terapii edycji genów, które korygują unikalną mutację powodującą czyjąś chorobę. „To miejsce, do którego chcemy się udać” — powiedział.

Firma już testuje spersonalizowane szczepionki przeciwnowotworowe, które pobudzają układ odpornościowy do atakowania raka pacjenta w oparciu o unikalne mutacje genetyczne znalezione w jego guzie. Ale dostosowane terapie edycji genów mogą okazać się wyższą poprzeczką do oczyszczenia, ponieważ wiązałyby się z trwałymi zmianami w ich DNA. Huang powiedział, że byłoby to „trudne”, ale Moderna „bardzo chciałaby być tego częścią”.

„Już raz zmieniliśmy świat i bardzo chcielibyśmy zrobić to ponownie” — dodał Huang.

Z Ryanem Crossem można się skontaktować pod adresem ryan.cross@globe.com. Śledź go na Twitterze @RLCscienceboss.