Adiunkt nauk farmaceutycznych Kuo-Ching (KC) Mei był zachwycony, gdy dowiedział się, że on i jego zespół wygrali nagrodę MIRA (Maximizing Investigators’ Research Award) dla początkujących badaczy (ESI) o wartości 1,9 mln dolarów.

„Mój zespół i ja jesteśmy bardzo zmotywowani naszą pracą, więc to naprawdę nagroda umożliwiająca Binghamton” – powiedziała Mei. „Mamy tak wielu utalentowanych studentów, a ta nagroda umożliwi im prowadzenie niezbędnych badań przez następne pięć lat. To wzmacnia potencjał badawczy, jaki mamy w School of Pharmacy”.

MIRA zapewnia wsparcie dla badań w laboratorium badacza, które mieści się w ramach misji Narodowego Instytutu Nauk Medycznych Ogólnych (NIGMS). Celem MIRA jest zwiększenie efektywności finansowania NIGMS poprzez zapewnienie badaczom większej stabilności i elastyczności, a tym samym zwiększenie produktywności naukowej i szans na ważne przełomy.

Mei i jego zespół zajmują się krytycznym problemem terapii genowej, związanym z reakcją układu odpornościowego na leczenie.

„Pracujemy nad sposobami pokonania wyzwania immunogenności z wektorami Adeno-Associated Virus (AAV), które są powszechnie stosowane w dostarczaniu terapii genowej” – wyjaśniła Mei. „Obecnie, jeśli pacjent ma wcześniej istniejącą odporność na AAV, w ogóle nie może otrzymać terapii genowej. Nawet ci, którzy mogą, często mają tylko jedną szansę na leczenie ze względu na odporność uzyskaną w wyniku leczenia i mają nadzieję, że wystarczy to do wyleczenia ich stanu. Naszym celem jest znalezienie rozwiązań, które umożliwią dostarczanie genu AAV i pozwolą większej liczbie pacjentów bezpiecznie otrzymać i skorzystać z terapii genowej”.

Mei powiedziała, że ​​ta praca jest niezwykle ważna, gdyż może sprawić, że terapia genowa stanie się dostępna dla znacznie większej liczby pacjentów, którzy jej potrzebują.

„Obecnie niektórzy pacjenci nie mogą być leczeni, ponieważ ich układ odpornościowy odrzuciłby terapię. Inni muszą polegać na pojedynczym leczeniu, aby działało idealnie jako rozwiązanie jednorazowe, co jest dużym wymaganiem” – wyjaśniła Mei. „Kontrolując odpowiedź immunologiczną na AAV, możemy dać tym pacjentom większe szanse na skuteczne leczenie, oferując nową nadzieję tym z chorobami genetycznymi, którzy obecnie mają ograniczone lub żadne opcje leczenia”.

Dziekan Wydziału Farmacji i Nauk Farmaceutycznych, Kanneboyina Nagaraju, zauważył, że praca Mei okazała się kluczowa.

„Terapia genowa jest realną opcją terapeutyczną w przypadku wielu chorób genetycznych” — powiedział Nagaraju. „Jedną z głównych przeszkód jest pokonanie odpowiedzi immunologicznej na wektor i transgen po ponownym podaniu dawki. Praca Mei w ramach tego grantu NIH ma ogromny potencjał rozwiązania tego ważnego problemu klinicznego. Jest wyjątkowym naukowcem. Nie mogę sobie wyobrazić nikogo lepszego niż on, kto mógłby rozwiązać ten praktyczny problem w terapii genowej”.

Nagroda w wysokości 1,9 mln dolarów będzie stanowić wsparcie dla Mei i jego zespołu przez następne pięć lat.

„Ten grant pomoże nam przenieść nasze badania na wyższy poziom, zapewniając zasoby, których potrzebujemy, aby zbadać te krytyczne pytania” – wyjaśniła Mei. „Oznacza to również, że uczniowie w naszej szkole będą mieli szansę wziąć udział w tej przełomowej pracy. Dowiedzą się z pierwszej ręki, jak badania mogą rozwiązywać rzeczywiste problemy, zdobywając cenne doświadczenie, które przygotuje ich do kariery w nauce i opiece zdrowotnej. To praktyczne zaangażowanie w tak ważne badania zainspiruje ich i wyposaży, aby w przyszłości mogli wnieść własny wkład w tę dziedzinę”.

Mei zakończył, przyznając, że jest to ważny kamień milowy dla jego zespołu: „To uznanie znaczenia naszej pracy i głos zaufania dla naszej zdolności do zrobienia czegoś. Dla mnie osobiście znaczy to wiele, ponieważ pokazuje, że Narodowy Instytut Zdrowia dostrzega i wspiera nasze wysiłki na rzecz poprawy terapii genowej i jej dostarczania. Ten grant daje nam możliwość dalszego rozwoju, znajdowania nowych sposobów pomocy pacjentom i przyczyniania się do rozwoju opieki zdrowotnej”.