Nowy lek opracowany przez profesorów z Wydziału Farmacji i Nauk Farmaceutycznych na Uniwersytecie w Binghamton otrzymał zgodę Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD), powszechną chorobą genetyczną, która dotyka głównie młodych chłopców.

DMD jest najczęstszą chorobą genetyczną. Prowadzi to do utraty białka dystrofiny w tkankach mięśniowych, z postępującym osłabieniem i wyzwaniami w codziennych czynnościach. Gen DMD jest największym genem w ludzkim genomie, obejmującym 2 300 000 par zasad (liter kodu DNA) na chromosomie X. Ponieważ gen znajduje się na chromosomie X, chorują głównie młodzi chłopcy.

Kanneboyina Nagaraju, profesor nauk farmaceutycznych i dziekan Szkoły Farmacji i Nauk Farmaceutycznych; i Eric Hoffman, profesor nauk farmaceutycznych i prodziekan ds. badań i rozwoju badań, spędzili 13 lat na opracowywaniu wamorolonu.

„Agamree zaprojektowano tak, aby oddzielić korzyści płynące ze stosowania leków z grupy glukokortykoidów od niektórych kluczowych skutków ubocznych, takich jak zaburzenia kości i wzrostu związane z tymi lekami” – powiedział Nagaraju. Ponad 10 lat temu jego laboratorium testowało wamorolon na mysich modelach DMD, co dostarczyło danych przedklinicznych umożliwiających wprowadzenie leku do badań na ludziach.

Zatwierdzenie przez FDA następuje po ogłoszeniu „pozytywnej opinii CHMP” przez Europejskie Stowarzyszenie Leków (EMA), wskazujące, że planuje ono zatwierdzenie tego pierwszego „dysocjacyjnego steroidowego leku przeciwzapalnego” jako pierwszego leku, który uzyska pełną aprobatę w leczeniu DMD w Europie.

Hoffman, który od 1985 roku pracuje nad badaniami translacyjnymi nad DMD, założył Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG), aby umożliwić solidne badania kliniczne nad DMD. Vamorolon stał się jednym z pierwszych leków przetestowanych przez międzynarodową sieć badań klinicznych CINRG. W podwójnie ślepym badaniu kontrolowanym placebo z udziałem 121 chłopców z DMD w wieku od 4 do 7 lat stwierdzono, że wamorolon zwiększa siłę i mobilność w porównaniu z placebo. Podwójnie ślepe badanie kliniczne kontrolowane placebo, które doprowadziło do uzyskania zgody organów regulacyjnych, przeprowadzono w 32 szpitalach akademickich w 11 krajach.

Nagaraju i Hoffman są bliskimi współpracownikami i przyjaciółmi od czasu połączenia sił w Children’s National Medical Center w Waszyngtonie. Razem z chemikiem medycznym Johnem McCallem, wiceprezesem ds. chemii w ReveraGen, założyli spółkę spin-off ReveraGen BioPharma, która ma wprowadzić wamorolon na ścieżkę rozwoju leku .

„Początkowo proponowałem wamorolon jako stabilizator błony przeciwdziałający niedoborowi dystrofiny w mięśniach pacjentów z DMD” – powiedział McCall. „Jednak gdy Raju, Eric i ja dowiedzieliśmy się więcej o wamorolonie, odkryliśmy, że jest to steryd dysocjacyjny z wieloma nowymi związkami struktura/aktywność w porównaniu z tradycyjnymi glukokortykoidami przeciwzapalnymi i silny kandydat do wprowadzenia do badań klinicznych DMD”.

Zespół wykorzystał wiele źródeł wsparcia naukowego i badawczego, zarówno rządowego (USA i UE), jak i fundacji non-profit, skutecznie „zmniejszając ryzyko” wamorolonu poprzez szeroko zakrojoną ocenę wzajemną na wielu etapach ścieżki opracowywania leku.

„Jesteśmy dumni ze szczególnie solidnych badań przedklinicznych i klinicznych leżących u podstaw zatwierdzenia leku wamorolon” ​​– powiedział Hoffman – „możliwych do osiągnięcia wyłącznie dzięki współpracy międzynarodowej akademickiej sieci klinicznej”.