Naukowcy z Uniwersytetu Kalifornijskiego w Los Angeles (UCLA) otrzymali stypendium podoktorskie Elizabeth Nash, którego zadaniem będzie opracowanie systemu dostarczania terapii genowej ukierunkowanej na mukowiscydozę (CF) – poinformowała uczelnia.

Dwuletnie stypendium w wysokości 65 000 dolarów rocznie, przyznawane corocznie przez Cystic Fibrosis Research Institute w celu wspierania nowych i obiecujących badaczy, zostało przyznane Ruby Sims, stypendystce podoktorskiej w dziedzinie pediatrycznej hematologii i onkologii w Broad Stem Cell Research Center i Geffen School of Medicine na UCLA. Finansowane projekty stypendialne mogą dotyczyć badań podstawowych, klinicznych lub translacyjnych związanych z mukowiscydozą.

Celem projektu Simsa jest „stworzenie ukierunkowanego systemu dostarczania do edycji genów i długoterminowego leczenia pacjentów z mukowiscydozą” – czytamy w komunikacie.

Projekt nosi nazwę „Opracowanie platformy nanonośnika do terapii genowej mukowiscydozy, która będzie namierzać i modyfikować jonocyty pochodzące z komórek macierzystych dróg oddechowych” i będzie realizowany przez dr. n. med. i dr. n. med. Stevena Jonasa, głównego badacza i profesora pediatrii w Geffen School of Medicine.

Sims jest również laureatką nagrody Alex’s Lemonade Stand Young Investigator Award, zgodnie z informacjami uniwersytetu. Planuje przeznaczyć te środki na projekt dotyczący ostrej białaczki szpikowej u dzieci.

Zalecana lektura

Projekt systemu dostarczania terapii genowej CF oparty na nanotechnologiach

Mukowiscydoza jest spowodowana mutacjami w CFTR gen, który dostarcza instrukcji do produkcji białka o tej samej nazwie. Białko CFTR jest ważne dla produkcji śluzu, który smaruje tkanki ciała. W wyniku mutacji CFTR jest dysfunkcyjny lub brakuje go, co prowadzi do gęstego i lepkiego śluzu, który powoduje większość objawów choroby.

Chociaż takie metody leczenia, jak modulatory CFTR, znacznie poprawiają jakość życia pacjentów z mukowiscydozą i wydłużają ich życie, nie ma obecnie zatwierdzonych terapii genowych do leczenia tej choroby.

Najwyższy poziom jonocytów płucnych, rzadkiego typu komórek w drogach oddechowych, wykazują CFTR aktywność genu lub ekspresja, wśród komórek dróg oddechowych. Komórki te zostały pomyślnie wygenerowane w laboratorium z komórek macierzystych pochodzących od osób chorych na mukowiscydozę.

Naukowcy byli w stanie wygenerować indukowane pluripotentne komórki macierzyste — dojrzałe komórki przeprogramowane z powrotem do stanu przypominającego komórki macierzyste, który może dać początek niemal każdemu typowi komórek — z komórek pobranych od pacjentów. Następnie komórki te zostały użyte do stworzenia komórek podobnych do komórek bazalnych, komórek prekursorowych, które mogą dać początek innym komórkom dróg oddechowych.

W ramach tego projektu zespół będzie bazował na nanotechnologiach opracowanych w Jonas Lab, aby stworzyć system dostarczania terapii genowej ukierunkowanej na jonocyty pochodzące z komórek macierzystych.

Wcześniej opracowane nanotechnologie przez Jonasa i jego współpracowników obejmowały system nanocząsteczkowy/nanosubstratowy do dostarczania technologii edycji genów. Edycja genów może być używana do modyfikowania lub korygowania precyzyjnych regionów DNA w celu leczenia poważnych chorób.

Ostatecznym celem jest to, aby naukowcy, wykorzystując nanotechnologie, mogli opracować wydajne systemy dostarczania terapii genowych dla mukowiscydozy, co potencjalnie umożliwi długoterminowe leczenie choroby.