Nowa technologia ma na celu rozwinięcie terapii genowych, umożliwiając szersze stosowanie leczenia przy niższych kosztach i lepszych wynikach dla pacjentów.

Dr Rasha Rezk i profesor David Kent z Center for Blood Research na University of York stworzyli technologię, która wykorzystuje siły mechaniczne, aby pomóc dostarczyć narzędzia modyfikujące geny do komórek ciała. Obecnie skalują technologię do zastosowań klinicznych za pośrednictwem swojej nowej firmy ForCell.

Nowa technologia może otworzyć komórkę poprzez kompresję, podobnie jak działa tłok prasy francuskiej. Ta czynność tymczasowo otwiera komórkę, aby dostarczyć informacje genetyczne bez jej uszkodzenia lub zmiany, co jest ryzykiem w przypadku obecnych metod.

Obecnie większość terapii genowej jest podawana poprzez usunięcie niektórych komórek z organizmu i skorygowanie materiału genetycznego za pomocą narzędzi opartych na wirusach, przed zwróceniem komórek pacjentowi. Takie terapie istnieją już w przypadku szerokiego zakresu zaburzeń genetycznych, takich jak niedokrwistość sierpowatokrwinkowa i ciężki złożony niedobór odporności (SCID), gdzie korekty genetyczne mogą przywrócić funkcję komórek.

Naukowcy wykorzystują wirusy w terapii genowej, ponieważ wirusy mają zdolność rozpoznawania komórek i mogą przekazywać informacje genetyczne, ale mogą również aktywować układ odpornościowy organizmu i stwarzać potencjalne ryzyko zachorowania na raka poprzez integrację z genomem.

Dr Rezk powiedział: „Chociaż nastąpił znaczny postęp w biologii komórkowej terapii genowych, inżynieria tkwi w technologiach sprzed dziesięcioleci, a koszty stały się poważnym problemem, w wielu przypadkach wynoszącym około 1 miliona funtów za dawkę.

„Nasza nowa firma wykorzystuje siły mechaniczne, aby usprawnić dostawę i oferuje potencjał całkowitego braku wirusów, a jednocześnie znacznie obniża koszty”.

Potencjał spinoutu

Dr Rezk zaprezentowała swoją nową technologię w Creative Destruction Lab (CDL) w Toronto, które zapewnia startupom dostęp do wsparcia rozwoju biznesu i finansowania od wiodących firm. Od tego czasu otrzymała również stypendium Royal Academy of Engineering Enterprise Fellowship, dwunastomiesięczny program mający na celu wspieranie badaczy w przekształcaniu innowacji inżynieryjnych w firmy typu spin-out.

Dr Rezk powiedział: „Chcemy poprawić wyniki kliniczne, jednocześnie obniżając koszty. Mechaniczne otwieranie komórki daje nam możliwość zrobienia tego w sposób rutynowy i w sposób, który nie zmienia tożsamości komórki.

„Nasza technologia zapewni bezprecedensową okazję do dostarczania narzędzi modyfikujących geny w bezpieczniejszy i bardziej ekonomiczny sposób. Możliwość dostosowania zastosowania sił na komórkę pozwala nam również reagować na różne typy komórek i leki”.

Skalowanie

Zespół wykazał, że technologia ta działa w laboratorium na niewielkiej liczbie komórek. Kolejnym etapem prac będzie jej rozbudowa, tak aby tą samą metodą można było pracować na milionach komórek. Dzięki temu stanie się ona bardziej przystępna cenowo dla służby zdrowia i zwiększy się wskaźnik powodzenia terapii genowej u pacjentów.

Więcej informacji o ForCell można znaleźć na stronie internetowej.