Chcesz być na bieżąco z nauką i polityką napędzającą dzisiejszą biotechnologię? Zapisz się, aby otrzymywać nasz biuletyn biotechniczny na swoją skrzynkę odbiorczą.

Cześć! Dziś widzimy, że najlepszy montaż dobrze działa na małpy, dowiadujemy się więcej o potencjalnej nowej ustawie przyspieszającej leczenie chorób zagrażających życiu i odkrywamy, że terapia Regeneron (dawniej Decibel) może przywrócić słuch u dzieci.

To, co trzeba wiedzieć dziś rano
• Sanofi oświadczyła, że ​​wydzieli swój dział ds. zdrowia konsumentów i obniży koszty w innych obszarach, aby zwiększyć wydatki na badania i rozwój nowych leków. Co więcej, francuski gigant farmaceutyczny ogłosił zyski i przychody za trzeci kwartał, które były odbiegające od konsensusu analityków. Sanofi podtrzymała swoją prognozę finansową na pozostałą część roku, ale nowe, długoterminowe wytyczne na lata 2024 i 2025 implikują wyniki finansowe niższe od bieżących szacunków analityków.
• Firma Abbvie podała skorygowany zysk za trzeci kwartał w wysokości 2,95 USD na akcję, co było wartością wyższą od konsensusu. Przychody wyniosły 13,93 miliarda dolarów, co oznacza spadek o 6% rok do roku, ale lepszy od konsensusu. Sprzedaż leku na zapalenie stawów Humira spadła o 36% w porównaniu z rokiem poprzednim do 3,5 miliarda dolarów, głównie z powodu konkurencji generycznej, ale nadal była zgodna z konsensusem. Spółka podniosła prognozy finansowe na pozostałą część roku.
• FDA zatwierdziła nowy lek na wrzodziejące zapalenie jelita grubego opracowany przez firmę Eli Lilly. Jak donosi Jonathan Wosen, lek o nazwie Omvoh jako pierwszy działa na szlak sygnalizacji immunologicznej, który odgrywa kluczową rolę w podtrzymywaniu przewlekłej choroby przewodu pokarmowego.

Edycja podstawowa skuteczna w komórkach wątroby małpy
Firma Prime Medicine wykazała, że ​​nowa forma hiperspecyficznej edycji genów dobrze sprawdza się w komórkach wątroby małp. Jak się to nazywa, edycja podstawowa nie tylko tnie geny, ale może także wstawiać, usuwać lub przepisywać krótkie odcinki DNA. Celem firmy jest praca nad 18 różnymi chorobami przy użyciu swojej najlepszej technologii edycji. David Liu z Broad Institute, który kierował tymi pracami, oszacował, że teoretycznie można by ukierunkować około 90% chorób genetycznych za pomocą najlepszej edycji.

Prime Medicine może nie być jedyną firmą poszukującą tej technologii ani pierwszą, która wykazała skuteczność u małp. Tessera Therapeutics, konkurencyjny start-up, niejasno przedstawia swoją wiedzę naukową, ale niektórzy twierdzą, że wygląda „dokładnie jak” główny montaż. W maju opublikowano dane dotyczące małp, których celem była wątroba, które również wykazały skuteczność.

Czytaj więcej.

Czy firm biotechnologicznych jest nadal za dużo?
Co powoduje wzrost akcji spółek biotechnologicznych? I dlaczego inwestorzy kapitału wysokiego ryzyka są tak optymistyczni? O tym wszystkim i nie tylko opowiemy w tym tygodniu w „The Readout LOUD”, podkaście biotechnologicznym STAT.

Nasz kolega Andrew Joseph dołącza do nas, aby wyjaśnić istniejącą od kilkudziesięciu lat technologię leczenia raka, która w tym tygodniu zyskała swój wielki rozgłos podczas dużej konferencji onkologicznej w Europie. Omawiamy także najnowsze wiadomości z nauk przyrodniczych, w tym przyszłość leczenia choroby Alzheimera, wielomiliardową umowę i powrót megarundy biotechnologicznej.

Czytaj więcej.

ALS opowiada się za przyjęciem przez Senat ustawy przyspieszającej leczenie chorób rzadkich
Komisja Senatu rozważa projekt ustawy, który ułatwiłby uzyskanie zgody na eksperymentalne leki stosowane w leczeniu poważnych lub zagrażających życiu chorób, jeśli wstępne dowody wykażą, że są one skuteczne. Zostałyby one zatwierdzone na mocy tymczasowego statusu, który początkowo trwałby dwa lata i mógłby zostać przedłużony na osiem lat. W tym czasie firmy farmaceutyczne będą zobowiązane do korzystania z rejestrów w celu śledzenia używania narkotyków przez pacjentów.

Społeczność zwolenników ALS intensywnie lobbuje za ustawą, która nosi nazwę Promising Pathway Act. Zaledwie miesiąc temu doradcy FDA zawetowali eksperymentalny lek na ALS NurOwn.

„Nie popieramy mówienia do tego pokolenia: «Dziękujemy za wkład w badania». A teraz idź do domu i przygotuj się na śmierć” – powiedziała Sandra Abrevaya, która założyła I Am ALS wraz ze swoim mężem Brianem Wallachem, który cierpi na ALS.

Czytaj więcej.

Terapia genowa Regeneron poprawia słuch u dziecka
Jak twierdzi firma, terapia genowa firmy Regeneron pomogła poprawić reakcje słuchowe u małego dziecka z genetyczną postacią głębokiego ubytku słuchu. Mutacja w genie otoferliny zasadniczo wyłącza obwody słuchowe, dlatego terapia lekiem Regeneron ma na celu umożliwienie im prawidłowego funkcjonowania. Leczenie zostało pierwotnie opracowane przez firmę Decibel Therapeutics, która w zeszłym miesiącu została przejęta przez firmę Regeneron.

Dane dotyczące otoferliny są wstępne i pochodzą z badania fazy 1/2. Dziecko otrzymało doślimakowy zastrzyk DB-OTO do jednego ucha i zaobserwowało pewną poprawę wrażliwości słuchu.

„Z niecierpliwością czekamy na dalszą obserwację tego dziecka i innych osób, aby ustalić, czy terapia genowa DB-OTO może przywrócić klinicznie znaczący słuch, gdy uczy się ono interakcji ze światem” – stwierdził Regeneron w oświadczeniu.

Więcej czytań
• Firma Abbott zaprzestanie sprzedaży produktów probiotycznych dla niemowląt po ostrzeżeniu FDA, Reuters
• Kontynuując transakcje, Merck ma nadzieję, że wewnętrzna praca ADC sprawi, że klinika będzie widoczna w ciągu „najbliższych kilku lat”, FierceBiotech
• Zapasy produktów bio 2seventy spadły o 24%, gdy konkurencja dogania lek na szpiczaka mnogiego, którego partnerem jest BMS, Punkty końcowe