Terapia Casgevy wykorzystuje technologię edycji genów w leczeniu osób cierpiących na niedokrwistość sierpowatokrwinkową — dziedziczną chorobę krwi, która dotyka około 100 000 Amerykanów, głównie pochodzenia afrykańskiego. Przykuwająca uwagę cena? 2,2 miliona dolarów na osobę. Tymczasem 80 procent spośród milionów osób cierpiących i umierających na anemię sierpowatokrwinkową żyje w Afryce Subsaharyjskiej, gdzie leczenie nie będzie dostępne przez dziesięciolecia zarówno ze względu na koszty, jak i brak infrastruktury szpitalnej umożliwiającej zapewnienie kompleksowego leczenia. Nawet w Stanach Zjednoczonych, gdzie terapia jest teoretycznie bardziej dostępna, istnieje większe prawdopodobieństwo, że osoby rasy innej niż biała nie będą ubezpieczone lub będą ubezpieczone w ramach programu Medicaid, który może nie pokryć wygórowanych kosztów Casgevy’ego. Podobnie jak w przypadku wielu technologii medycznych, gdy pojawiają się one po raz pierwszy, leczenie lekiem Casgevy będzie prawdopodobnie zależeć od tego, jak bogaci czy biedni są pacjenci, czy mają ubezpieczenie, czy ubezpieczenie obejmuje kosztowne leczenie, a przede wszystkim od losowej szansy, gdzie oni się urodzili. Ale to nie musi tak być.

W Stanach Zjednoczonych zaakceptowaliśmy krótkoterminowe rozbieżności jako niezbędny efekt uboczny postępu biomedycznego: ryzyko i koszty wynalezienia leku, prowadzenia badań klinicznych i uzyskania zgody organów regulacyjnych są wysokie, dlatego ceny nowych leków muszą również wysokie, jeśli przedsiębiorstwa mają je wprowadzić na rynek. Tak, kiedy wygasają patenty, pojawia się konkurencja i spadają ceny, leki te w końcu mogą stać się bardziej dostępne. W międzyczasie jednak najbiedniejsi chorzy na świecie często niepotrzebnie cierpią i umierają. W przypadku HIV dziesięciolecia aktywizmu, hojności filantropijnej i globalnego wsparcia poszerzyły dostęp do ratujących życie leków antyretrowirusowych. Jednak w niektórych miejscach nadal trudno jest uzyskać leczenie. W ciągu następnych lat, odkąd leki te po raz pierwszy stały się dostępne dla ubezpieczonych w Stanach Zjednoczonych, miliony ludzi zmarło na AIDS – pomimo istnienia leków, które mogły ich uratować.

W miarę jak coraz więcej badaczy opracowuje terapie genetyczne, w tym te, które opierają się na technologii edycji genów CRISPR, więcej terapii będzie kosztować wielomilionowe ceny, a tym samym pogłębić różnice w tym, kto cierpi na chorobę lub zostaje wyleczony, kto żyje lub umiera. Obiecujące leczenie choroby, która dotyka głównie osoby o mniejszych przywilejach, podkreśla pilną potrzebę ponownego przemyślenia sposobu wprowadzania innowacyjnych leków na rynek. Nie musimy akceptować nierówności, która wyznaczyła ścieżkę dotychczasowego postępu biomedycznego. I nie powinniśmy.

Jednym z kluczowych czynników wysokich kosztów terapii genetycznych jest koszt kapitału, mówi Melinda Kliegman, dyrektor ds. wpływu publicznego Innovative Genomics Institute, kalifornijskiej grupy akademickiej założonej przez Jennifer Doudnę, jedną z dwóch naukowców, która zdobyła Nagrodę Nobla. Nagroda w dziedzinie chemii 2020 za rozwój technologii CRISPR. Jak zauważył Kliegman, inwestorzy kapitału wysokiego ryzyka inwestujący w terapie zazwyczaj oczekują dużych zysków, co zmusza firmy do ustalania wysokich cen. Instytut, w porozumieniu z grupą 30 ekspertów, zbadał, co model dysponujący niższym kosztem kapitału mógłby zrobić, aby obniżyć cenę terapii genetycznych, na przykład gdyby finansowanie pochodziło z połączenia dotacji rządowych, działań filantropijnych, inwestycji mających wpływ na społeczeństwo i przedsięwzięć typu venture filantropia. Ustalili, że koszt terapii CRISPR takiej jak Casgevy mógłby się zmniejszyć 10-krotnie, gdyby była finansowana w ramach modelu biznesowego łączącego cechy organizacji non-profit i korporacji pożytku publicznego, które mogłyby przyciągać alternatywne rodzaje inwestycji.

Kliegman pracował wcześniej dla Fundacji Billa i Melindy Gatesów nad jej strategią edycji genów w celu poprawy zdrowia publicznego na całym świecie. Powiedziała, że ​​licencjonowanie akademickie to kolejny punkt dźwigni umożliwiający zapewnienie innowacyjnych terapii medycznych osobom, które ich najbardziej potrzebują. Kiedy naukowcy i uniwersytety pozwalają na wykorzystywanie swojej własności intelektualnej firmom opracowującym terapie genetyczne, mogą uwzględnić postanowienia wymagające równego dostępu dla biednych na całym świecie. Uniwersytety, które czerpią pieniądze z komercjalizacji badań, mogą nie widzieć w swoim interesie finansowym ograniczania wykorzystania takich badań w ten sposób – istnieją jednak argumenty za takim postępowaniem, biorąc pod uwagę, że uniwersytety rzekomo działają w interesie publicznym i że badania biomedyczne w Stany Zjednoczone są często wspierane przez podatników w formie dotacji federalnych. Uwaga działacze studenccy i absolwenci: to szczytny cel.

Rząd mógłby również zrobić więcej, aby obniżyć koszty tworzenia i dostarczania nowych terapii. Kanada, posiadająca system opieki zdrowotnej z jednym płatnikiem, stworzyła niedawno innowacyjny model pozwalający radykalnie obniżyć koszty terapii nowotworów komórkowych, w tym najnowocześniejszych immunoterapii CAR T. Zamiast polegać na scentralizowanej lokalizacji, rząd Kanady zainwestował w budowę sieci rozproszonych geograficznie ośrodków w celu wytwarzania terapii w warunkach szpitalnych, w których przebywają pacjenci.

Postęp biomedyczny to w Stanach Zjednoczonych wielki biznes, a inwestycje przedsiębiorstw nastawionych na zysk i inwestorów kapitału wysokiego ryzyka przyniosły korzyści wielu ludziom dzięki udoskonalaniu nowych leków i terapii. Jednak pozwolenie rynkowi na określenie tego, co jest najlepsze dla dobrobytu społeczeństwa, wiąże się z ogromnymi kosztami. Rezultatem jest opieka zdrowotna, która jest tutaj znacznie droższa niż w innych krajach, oraz akceptacja niesprawiedliwości w obliczu desperackiej nadziei na nowe lekarstwa. Innowacje medyczne nowej generacji powinny skupiać się nie tylko na cząsteczkach i genomach, ale także na sposobach, w jakie wspólnie inwestujemy, aby zapewnić, że postęp przyniesie korzyści wszystkim — zwłaszcza tym, którzy go najbardziej potrzebują.