Wstęp

Pierwsza medycyna (NASDAQ: PRME) to firma biotechnologiczna, która jest pionierem w stosowaniu Prime Editors, rewolucyjnych terapii genetycznych, które oferują precyzyjny, wydajny i szeroki potencjał edycji genów. Bazując na przełomowych osiągnięciach w medycynie genetycznej, Prime Editing wykracza poza nurt terapie genetyczne, ułatwiając korektę różnorodnych mutacji w ich korzeniach genomowych, obiecując w ten sposób duży terapeutyczny wpływ na choroby. Technologia, która jest wciąż w fazie rozwoju, została gruntownie sprawdzona w laboratoriach i ma potencjał leczenia około 90% znanych mutacji powodujących choroby. Obecnie firma koncentruje się na 18 programach terapeutycznych, używając Prime Editors do tworzenia trwałych modyfikacji w genomie, takich jak „edytor tekstu” dla genów.

Ten artykuł zawiera krótkie wprowadzenie do przedklinicznych ambicji Prime i zawiera wskazówki dla potencjalnych inwestorów, jak powinni oceniać perspektywy inwestowania w akcje PRME.

Zyski za I kwartał 2023 r

Raport finansowy Prime Medicine za pierwszy kwartał 2023 r. wskazuje na wzrost wydatków na badania i rozwój oraz ogólne i administracyjne wraz z rozwojem firmy. Wydatki na badania i rozwój wzrosły z 13,7 mln USD w I kwartale 2022 r. do 30,9 mln USD w I kwartale 2023 r., głównie z powodu zwiększonych kosztów materiałów laboratoryjnych, personelu i infrastruktury. Koszty ogólne i administracyjne wzrosły z 6,2 mln USD do 9,2 mln USD w tym samym okresie, głównie z powodu kosztów infrastruktury i kosztów personelu. Strata netto firmy wyniosła 39,4 mln USD, co stanowi znaczny wzrost z 23,8 mln USD w I kwartale 2022 r. Środki pieniężne i ich ekwiwalenty wyniosły 263 mln USD. Mimo strat Prime spodziewa się, że obecne środki finansowe pozwolą na pokrycie przewidywanych wydatków i nakładów inwestycyjnych do 2025 roku.

Obiecujący postęp przedkliniczny firmy Prime Medicine: w kierunku przełomu w leczeniu chorób genetycznych

Platforma Prime Medicine wykazała obiecujący potencjał przedkliniczny, osiągając dowód słuszności koncepcji in vivo w ich partnerskim programie walki z anemią sierpowatokrwinkową. Ich Pierwsi Redaktorzy dokładnie poprawili mutację powodującą chorobę w ludzkich komórkach CD34 wszczepionych myszom. Firma wykazała również wysoki poziom korekcji w przewlekłej chorobie ziarniniakowej i ma kandydata do rozwoju, PM359, na dobrej drodze do badań umożliwiających IND. Dla wydajnych Prime Editors opracowano metody o wysokiej przepustowości, dzięki którym udało się usunąć ponad 75% precyzyjnych powtórzeń ekspansji patologicznej w pięciu różnych chorobach.

Patrząc w przyszłość, Prime będzie nadal rozszerzać swoją przedkliniczną weryfikację koncepcji in vivo. W 2023 r. spodziewane są badania nad gryzoniami i naczelnymi innymi niż ludzie, co potencjalnie doprowadzi do pierwszego zgłoszenia IND już w 2024 r., a więcej zgłoszeń potencjalnie pojawi się w 2025 r. Ponadto ulepszają swoje systemy dostarczania wirusów i wirusów, dążąc do znaczących dostarczenie Prime Editors do docelowych tkanek w modelach zwierzęcych i wykazanie lepszego profilu „poza celem”.

Chociaż platforma jest obiecująca, ważne jest, aby podchodzić do przyszłości z ostrożnym optymizmem. Opracowywanie nowych technologii jest z natury trudne i czasochłonne. Firma buduje kluczowe zdolności i infrastrukturę, aby osiągnąć te ambitne cele, w tym wzmacnia zasoby badawczo-rozwojowe i CMC oraz wzmacnia możliwości medycyny translacyjnej i rozwoju klinicznego. W tej chwili potencjał platformy Prime jest ogromny, ale droga do zastosowania klinicznego pozostaje podróżą pełną przeszkód naukowych i regulacyjnych.

Moja analiza i rekomendacja

Podsumowując, Prime Medicine pozycjonuje się jako znaczący gracz w dziedzinie terapii genetycznych dzięki swojej technologii Prime Editing. Inwestorzy powinni zwracać baczną uwagę na trwającą ekspansję przedklinicznej weryfikacji koncepcji in vivo firmy Prime i spodziewać się potencjalnych zgłoszeń IND w nadchodzących latach. Nie można zignorować obietnicy ich technologii, zdolnej do korygowania szerokiego zakresu mutacji powodujących choroby.

Jednak ich rosnące wydatki na R&D i G&A, w połączeniu ze stratą netto w I kwartale 2023 r., mogą budzić pewne obawy. Niezwykle ważne jest również, aby pamiętać o nieodłącznych niepewnościach i ramach czasowych związanych z opracowywaniem i zatwierdzaniem nowych biotechnologii do użytku klinicznego.

Z wyceną na 1,4 miliarda dolarów, profil ryzyka do korzyści Prime wydaje się rozsądny, biorąc pod uwagę rewolucyjny potencjał technologii Prime Editing i jej perspektywy przekształcenia krajobrazu terapii genetycznych. Nie należy jednak zapominać o ryzyku związanym z długim cyklem rozwoju i przeszkodami regulacyjnymi.

W tej chwili inwestowanie w Prime można porównać do zakupu losu na loterię, co podkreśla charakter wysokiego ryzyka i wysokich nagród charakterystyczny dla sektora biotechnologii na wczesnym etapie. W dalszej perspektywie firma mogłaby potencjalnie odzwierciedlać sukces Moderny (MRNA), przekształcając się z początkującej firmy w biotechnologicznego giganta wycenianego na dziesiątki miliardów dolarów. I odwrotnie, może podążać ścieżką bluebird bio (BLUE), która pomimo osiągnięcia znaczących kamieni milowych w nauce, odnotowała gwałtowny spadek wartości akcji o około 96% w ciągu zaledwie pięciu lat. Zasadniczo trajektoria Prime jest nieprzewidywalna. Dzięki znacznym inwestycjom w badania i rozwój firma mogłaby potencjalnie zrewolucjonizować medycynę genetyczną, napędzając wzrost wartości. Jednak wyzwania naukowe i regulacyjne mogą opóźnić lub zniweczyć te aspiracje, wpływając na wartość rynkową firmy. Jako takie, inwestycje w Prime powinny idealnie stanowić część zrównoważonej, zdywersyfikowanej strategii portfela.

Biorąc pod uwagę te rozważania, rekomendacją dla Prime byłaby „Trzymaj”. Potencjał technologiczny firmy jest ogromny, ale obecne finanse i długi czas przed jakimkolwiek produktem komercyjnym stanowią zagrożenie. W związku z tym pozycja „wstrzymaj” umożliwiłaby inwestorom monitorowanie postępów firmy w zakresie zgłoszeń IND i innych znaczących kamieni milowych bez nadmiernego narażania się na nieodłączne ryzyko inwestycji w biotechnologię. Po osiągnięciu tych kamieni milowych zalecenie można ponownie rozpatrzyć w oparciu o zaktualizowany profil ryzyka i korzyści.