Po dziesięcioleciach oczekiwań, w tym roku na rynek POChP mogą wejść terapie późnego etapu
Od kilkudziesięciu lat nieustannie rozwija się metody leczenia przewlekłej obturacyjnej choroby płuc (POChP), których celem jest zmniejszenie częstości zaostrzeń i nasilenia objawów choroby.
Spośród dziewięciu leków znajdujących się w fazie końcowej, które są obecnie opracowywane na całym świecie w leczeniu POChP, Dupixent firmy Sanofi/Regeneron i enzyfentryna firmy Verona są bliskimi pretendentami do uzyskania zgody i wejścia na rynek w tym roku po przedstawieniu w USA pozytywnych danych z badań klinicznych fazy III. Agencja ds. Żywności i Leków (FDA).
Według bazy danych Sales and Forecast wiodącej firmy zajmującej się danymi i analizami GlobalData, prognozuje się, że całkowita sprzedaż Dupixent na całym świecie osiągnie 21,4 miliarda dolarów do 2029 roku, a enzyfentryna osiągnie globalną sprzedaż na poziomie 1,1 miliarda dolarów do 2029 roku.
POChP to heterogenna, postępująca choroba płuc charakteryzująca się przewlekłymi objawami, takimi jak duszność, kaszel, wytwarzanie plwociny i/lub zaostrzenia.
Według Światowej Inicjatywy na rzecz Obturacyjnych Chorób Płuc (GOLD 2023) POChP objawia się nieprawidłowościami w drogach oddechowych lub pęcherzykach płucnych, które powodują trwałą, często postępującą obturację dróg oddechowych.
Pacjenci z POChP podzieleni są na grupy zwane obecnie nowym ZŁOTYM AE 2023 w zależności od nasilenia objawów i zaostrzeń/hospitalizacji, dawniej GOLD AD.
Możliwości leczenia pacjentów z POChP obejmują wprowadzenie leków rozszerzających oskrzela (agonistów beta-2 lub antagonistów muskarynowych, krótko lub długo działających) lub wziewnych kortykosteroidów (ICS), które podaje się w terapii potrójnej z długo działającymi agonistami beta-2 ( LABA) i długo działających antagonistów muskarynowych lub razem z LABA w ramach schematu leczenia skojarzonego ICS/LABA w ustalonych dawkach.
Dodatkowo, pacjentom można podawać inhibitory fosfodiesterazy (PDE) jako terapię dodatkową i obejmują one aminofilinę, teofilinę lub roflumilast firmy AstraZeneca.
Terapie te są uważane za tolerowane przez pacjentów. Jednakże postępujący charakter POChP stworzył potrzebę dodatkowej terapii podtrzymującej obok standardowej opieki (SoC).
Obecną luką na rynku jest brak leków biologicznych na POChP. Dupixent, inhibitor interleukiny-4 i interleukiny-13, może wypełnić tę lukę.
Zgłoszono pozytywne wyniki dwóch badań klinicznych III fazy dotyczących preparatów Dupixent, BOREAS i NOTUS, a w obu badaniach osiągnięto główny punkt końcowy.
Badania pokazują, że Dupixent znacząco zmniejszał umiarkowane lub ciężkie ostre zaostrzenia POChP o 30% w badaniu BOREAS i o 34% w badaniu NOTUS przez 52 tygodnie oraz poprawiał czynność płuc po 12 tygodniach, która utrzymywała się przez 52 tygodnie, w porównaniu z placebo.
Pozytywne wyniki obu badań klinicznych skłoniły FDA do zaakceptowania dodatkowego wniosku licencyjnego firmy Sanofi/Regeneron na produkty biologiczne jako dodatkowego leczenia podtrzymującego i wyznaczyła datę decyzji FDA na 27 czerwca 2024 r.
Kluczowi liderzy opinii, z którymi przeprowadzono wywiady w ramach badania GlobalData, zauważyli, że dwa punkty końcowe badania Dupixent są pozytywne, i dodanie ich byłoby zaskoczeniem, gdyby decyzja FDA spotkała się z odrzuceniem.
Enzyfentryna, pierwszy w swojej klasie podwójny inhibitor PDE3/4 podawany w postaci nebulizacji, również wzbudziła zainteresowanie FDA po dwóch pozytywnych badaniach fazy III (ENHANCE-1 i ENHANCE-2).
W obu badaniach osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy, gdy enzyfentryna była przyjmowana w monoterapii lub wraz z SoC w terapii podtrzymującej.
Wyniki badania wykazują, że enzyfentryna poprawia czynność płuc i zmniejsza częstość umiarkowanych do ciężkich zaostrzeń POChP w porównaniu z placebo.
Pozytywny wynik tych wyników stał się podstawą do złożenia wniosku o nowy lek do FDA w sierpniu 2023 r., przy czym data wejścia w życie ustawy o opłatach za używanie leków na receptę została wyznaczona na 26 czerwca 2024 r.
Warto obserwować obecne późne etapy leczenia POChP, a zwłaszcza potencjalne wprowadzenie na rynek leków biologicznych jako terapii podtrzymującej lub uzupełniającej dla pacjentów.
Jeśli leki biologiczne zostaną zatwierdzone i wprowadzone na rynek oraz wykażą, że łagodzą objawy, zmniejszają zaostrzenia i ograniczają liczbę hospitalizacji, ten przełom może wypełnić lukę istniejącą w SoC w zakresie leczenia pacjentów z POChP.
