Craig Caceci, dyrektor zarządzający Terebellum®, pokazuje nam, jak pokonać wyzwanie związane z kosztami rozwoju CGT dla rzadkich, sierocych i genetycznych terapii

3,5 miliona ludzi w Wielkiej Brytanii żyje z rzadką chorobą, którą definiuje się jako taką, która dotyka mniej niż jedną osobę na 2000. Ponieważ około 80% tych chorób ma podłoże genetyczne, często są one leczone za pomocą terapii komórkowych i genowych (CGT ) – rozwój CGT ma zasadnicze znaczenie dla tych rzadkich schorzeń.

Wielka Brytania jest także domem dla jednego z najbardziej zaawansowanych ekosystemów dla rozwoju CGT na świecie. Wraz ze wzrostem zapotrzebowania na tego rodzaju terapie, rząd Wielkiej Brytanii coraz bardziej koncentruje się na zwiększaniu innowacji w zakresie badań i rozwoju oraz poprawie życia w przypadku tych ultrarzadkich chorób, w których częstość występowania jest niska, a liczba pacjentów może być jednocyfrowa. W takich przypadkach zaoferowanie pacjentom odpowiedniego leczenia dla ich stanu stanowi ogromne wyzwanie w zakresie przystępności cenowej dla szpitali i trustów.

Te nowatorskie metody leczenia są zwykle podawane tylko raz i mogą kosztować od setek tysięcy do milionów funtów. Często są one również dostarczane bez danych lub wyników badań klinicznych, co oznacza, że ​​nie są traktowane priorytetowo w stosunku do terapii, które mogłyby przynieść korzyści większej liczbie pacjentów.

Ponieważ często nie ma sposobu, aby zrównoważyć wygórowane koszty z ograniczeniami budżetowymi, z jakimi borykają się świadczeniodawcy, wielu pacjentom nie wolno otrzymywać terapii potencjalnie leczniczych lub zmieniających życie, ponieważ nie ma sposobu na zmniejszenie lub rozłożenie kosztów.

Ma to duży wpływ na wyniki pacjentów – zwłaszcza, że ​​75% chorób genetycznych dotyka dzieci – i zwiększa zapotrzebowanie na długoterminowe plany leczenia, w ramach których pacjenci będą wymagać rozszerzonej opieki w celu opanowania objawów ich choroby.

Co zatem można zrobić dla rozwoju CGT?

Ze względu na wysoce zindywidualizowaną i złożoną naturę ultra-rzadkiego CGT, rozwiązaniem nie jest po prostu obniżenie kosztów rozwoju i produkcji. Potrzebne jest raczej rozwiązanie dla rozwoju CGT, które umożliwi wprowadzenie na rynek drogich, nowatorskich i potencjalnie leczniczych terapii wraz z towarzyszącym rozwiązaniem finansowym, które sprawi, że koszty będą bardziej akceptowalne dla samych płatników.

Sposobem na osiągnięcie tego jest zasadniczo usunięcie początkowych kosztów barierowych i wydłużenie epizodu opieki w czasie do bardziej przystępnych kwot. W Wielkiej Brytanii udostępniane są innowacyjne modele finansowania, które mogą to umożliwić.

Jako drogę dostępu, producenci leków powinni brać pod uwagę swoje strategie dostępu do rynku od samego początku ich produktu, umieszczając opcje finansowania z równym znaczeniem dla uzyskiwania danych i badań klinicznych – nasza rada jest zawsze taka, że ​​tylko dlatego, że istnieje potrzeba pacjenta, nie oznacza, że ​​lek zostanie dopuszczony do obrotu.

Nawet jeśli nowy lek zostanie zatwierdzony, czy zostanie za niego zapłacony?

Współpracując z partnerem finansującym od tych wczesnych etapów, producenci mogą zaoferować płatnikom opcję, która nie tylko pomoże osobom żyjącym z rzadkimi schorzeniami, ale także zmniejszy obciążenie finansowe związane z kosztownymi terapiami. Nie oznacza to, że leczenie będzie obowiązkowe – wszystko pozostanie kierowane przez klinicystów – ale oznacza to, że szpitale mogą zatrzymać więcej kapitału obrotowego i/lub wydać go w innych obszarach. Takie podejście generuje bardziej wymierne dochody dla szpitala ze względu na wartość pieniądza w czasie pod względem zatrzymania kapitału.

Współpracując z partnerem takim jak Terebellum®, który może zapewnić alternatywne opcje finansowania, producenci leków mogą wspierać NHS i prywatne organizacje opieki zdrowotnej w możliwości finansowania terapii komórkowych i genowych lub innych kosztownych metod leczenia przez dłuższy okres czasu, umożliwiając drogie, nowatorskie i lecznicze terapie wprowadzić na rynek, aby pacjenci cierpiący na rzadkie, sieroce i złożone choroby mieli dostęp do leczenia, którego potrzebują.