Jak wiele osób powyżej pewnego wieku, Tony Kenneff od czasu do czasu zapomina właściwego słowa lub dlaczego wszedł do pokoju i martwi się.

Według lekarzy z University of Pennsylvania jego 71-letni mózg działa dobrze. Jednak co drugi tydzień mężczyzna z hrabstwa Lancaster przechodzi godzinną infuzję, która może oczyścić jego mózg z nieprawidłowych białek związanych z chorobą Alzheimera.

Zabiegi są częścią międzynarodowego badania, którego celem jest powstrzymanie wyniszczającej choroby mózgu, zanim się ona rozpocznie.

Poprzednie leki mające na celu usunięcie tych charakterystycznych białek, zwanych beta amyloidem, zawiodły lub dały mieszane rezultaty. Ale ten w badaniu Kenneffa, zwany lekanemabem, okazał się już umiarkowanie korzystny dla pacjentów we wczesnych stadiach choroby Alzheimera i może zostać zatwierdzony dla takich pacjentów gdzieś w 2023 roku. Istnieje nadzieja, że ​​jeśli lek zostanie podany jeszcze wcześniej – ludziom takim jak go, bez żadnych zewnętrznych objawów — odstraszy chorobę na lata.

Niektórzy lekarze pozostają sceptyczni. A jeśli lek zostanie zatwierdzony przez FDA, eksperci od polityki ostrzegają, że system opieki zdrowotnej jest źle przygotowany do leczenia miliony, które by się kwalifikowały.

Kenneff, który zgłosił się do badania, ponieważ ma podwyższone genetyczne ryzyko choroby Alzheimera, powiedział, że starzenie się społeczeństwo nie może sobie pozwolić na niepróbowanie.

„Potrzebujemy czegoś w rodzaju Projektu Manhattan dla osób z chorobą Alzheimera” — powiedział emerytowany pracownik usług pocztowych.

» CZYTAJ WIĘCEJ: Co warto wiedzieć o nowej próbie leku na chorobę Alzheimera

Połowa uczestników badania otrzymuje infuzje leku przez cztery lata, a połowa otrzymuje placebo, chociaż nikt nie mówi jakie.

Lek składa się z dostosowanych przeciwciał, które rozpoznają i wiążą się z charakterystycznymi, lepkimi białkami, które gromadzą się w mózgach osób z chorobą Alzheimera, umożliwiając układowi odpornościowemu ich usunięcie. Ale kiedy w przeszłości testowano podobne leki, usuwanie białek nie przełożyło się na poprawę objawów.

Istnieje kilka teorii, dlaczego. Jednym z nich jest to, że białka w rzeczywistości nie powodują choroby, ale są raczej sygnałem – jak dym z ognia. Innym jest to, że białka nie są jedyną przyczyną i że naprawdę skuteczne rozwiązanie wymaga zajęcia się nimi wszystkimi. Inny rodzaj białka, zwany tau, może być większym winowajcą, według badań wybitnej naukowca z Penn, Virginii M.-Y. Zawietrzny.

Niemal na pewno kluczowym powodem, dla którego wcześniejsze wysiłki w leczeniu choroby Alzheimera nie powiodły się, jest to, że zaczęły się zbyt późno, powiedział neurolog Sanjeev Vaishnavi, który nadzoruje część nowego badania odbywającego się w Penn.

„Do czasu, gdy ludzie mają znaczące objawy i mają już wiele uszkodzeń w mózgu, jest mało prawdopodobne, że zatrzymamy lub odwrócimy ten proces” – powiedział.

Tak więc, aby zakwalifikować się do nowego badania, ochotnicy muszą uzyskać wynik mieszczący się w normalnym zakresie w serii testów poznawczych — mimo że skany ich mózgu pokazują, że gromadzenie się amyloidu już trwa. Koordynatorzy prób mają nadzieję zarejestrować 1400 ochotników w wieku od 55 do 80 lat w ponad 100 lokalizacjach na całym świecie.

Droga Kenneffa do udziału w badaniu zaczęła się przypadkiem. Chcąc prześledzić swoje irlandzkie pochodzenie, przekazał swoje DNA do usługi testów genetycznych 23andMe i dowiedział się, że jest w grupie zwiększonego ryzyka choroby Alzheimera. Przesłał swoje nazwisko do bazy danych osób chętnych do udziału w badaniach i ostatecznie skontaktował się z nim Penn.

Okazało się, że miał jedną kopię mutacji genu o nazwie APOE4, która ponad dwukrotnie zwiększa ryzyko choroby Alzheimera.

Infuzje Kenneffa rozpoczęły się w sierpniu 2021 roku i będą kontynuowane przez kolejne trzy lata. Przechodzi również okresowe testy poznawcze, takie jak słuchanie list słów i powtarzanie jak największej ich liczby.

Począwszy od przyszłego lata, infuzje zmieniają się z co dwa tygodnie na harmonogram miesięczny, ale nadal jest to duże zobowiązanie czasowe. Jeśli lek miałby zostać zatwierdzony, trudno sobie wyobrazić, jak byłby podawany na szeroką skalę, powiedział Kenneff.

„To nie jest tak, że możesz po prostu iść do apteki i dostać receptę” – powiedział. „Ludzie chodzą tam i siedzą przez godzinę, żeby dostać ten napar”.

To uzasadniona obawa, ponieważ miliony ludzi mają podwyższony poziom amyloidu w mózgach, powiedział Jakub Hlávka, naukowiec zajmujący się polityką zdrowotną na Uniwersytecie Południowej Kalifornii.

„Nawet w najlepszym przypadku miną lata, zanim wszyscy kwalifikujący się obecnie pacjenci będą mogli zostać poddani leczeniu” – powiedział.

Potem jest koszt. Skany użyte do wykrycia nieprawidłowych białek mózgu kosztują tysiące dolarów, a sam lek ma kosztować dziesiątki tysięcy, powiedział Hlávka, pracownik Schaeffer Center for Health Policy & Economics USC.

„Spowoduje to potencjalnie duży wpływ na budżet dla większości płatników”, powiedział, „wynoszący miliardy dolarów w Stanach Zjednoczonych każdego roku, jeśli nie dziesiątki miliardów”.

Lekarze obawiają się również niepewności, która otaczała ostatni taki lek. W 2021 roku FDA zatwierdziła inny lek na chorobę Alzheimera oparty na przeciwciałach, zwany Aduhelm, pomimo mieszanych dowodów na to, że działa, a urzędnicy Medicare później odmówili objęcia go większością pacjentów.

Bezpieczeństwo to kolejne pytanie bez odpowiedzi dotyczące lekanemabu, nowego przeciwciała, które jest testowane w Penn i ponad 100 innych miejscach. Możliwe działania niepożądane leku obejmują obrzęk mózgu i krwawienie, które na ogół można opanować za pomocą leków.

Według raportu magazynu Science, we wcześniejszej próbie lekanemabu u osób, które już miały objawy choroby Alzheimera, jedna osoba zmarła po wystąpieniu obrzęku mózgu i krwawienia. Producent leków Eisai z Tokio nie ujawnił, czy otrzymała lek, czy placebo, i powiedział, że lekowi nie przypisuje się żadnych zgonów w badaniu.

Kenneff uważa, że ​​potencjalne skutki uboczne są warte ryzyka. Chociaż nie wie, czy otrzymuje placebo, czy prawdziwe, ma nadzieję, że jego udział przyniesie odpowiedzi innym, w tym członkom rodziny, którzy mogą mieć takie same predyspozycje genetyczne jak on.

W międzyczasie angażuje się w aktywność, o której wiadomo, że poprawia zdrowie mózgu: ćwiczenia. W swoim domu w Manheim korzysta z roweru stacjonarnego, bieżni i urządzenia NordicTrack. Biega też za swoimi 16 wnukami.

Okresowo badacze proszą również o ocenę funkcji każdego uczestnika od wyznaczonego przyjaciela lub krewnego. W przypadku Kenneffa jest to jego żona Doris, lat 62.

Jedno niedawne spotkanie było źródłem humoru — i nadziei. Osobno oboje Kenneffów poproszono o przypomnienie sobie szczegółów rodzinnej uroczystości z zeszłego roku, a mąż i żona pamiętali to inaczej. O o.

Z wyjątkiem sytuacji, gdy Tony Kenneff wypytywał później swoją żonę, zgadzała się z tym jej pamięć wydarzenia była błędna, nie jego.

„Powiedziała„ O tak, pomyliłem się ”- wspomina.

Jeśli jego pamięć jest co najmniej tak dobra, jak kogoś o dziewięć lat młodszego, Kenneff uważa, że ​​jest w dobrej formie. A jeśli okaże się, że był leczony lekiem, ma nadzieję, że pozwoli mu to pozostać w tym stanie.