Leczenie ALS firmy Biogen jest pierwszym zatwierdzonym leczeniem ukierunkowanym na genetyczną przyczynę ALS. (AP Photo/Steven Senne, plik)

Biogen z siedzibą w Cambridge otrzymał zielone światło dla przełomowego leczenia ALS, którego celem jest wyniszczająca, ultrarzadka genetyczna postać postępującej choroby neurodegeneracyjnej.

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków we wtorek zatwierdziła Qalsody do leczenia ALS u dorosłych z mutacją w genie dysmutazy ponadtlenkowej 1 (SOD1). Leczenie firmy Biogen jest pierwszym zatwierdzonym leczeniem ukierunkowanym na genetyczną przyczynę ALS.

„Przez ponad dekadę Biogen był niezłomny w naszym zaangażowaniu w opracowywanie metod leczenia ALS i chcę podziękować naukowcom, jak również całej społeczności ALS, którzy niestrudzenie pracowali nad wprowadzeniem tego pierwszego w swoim rodzaju leczenia osobom z SOD1-ALS” — powiedział Christopher Viehbacher, prezes i dyrektor generalny firmy Biogen.

Według szacunków około 30 000 osób w USA ma ALS. SOD1-ALS diagnozuje się w około 2% wszystkich przypadków ALS, a około 330 osób w USA żyje z tą chorobą.

Zatwierdzenie leczenia przez FDA opierało się na zmniejszeniu łańcucha lekkiego neurofilamentów w osoczu obserwowanym u pacjentów leczonych produktem Qalsody. Neurofilamenty to białka, które są uwalniane z neuronów, gdy są uszkodzone, co czyni je markerem neurodegeneracji.

„Dzisiejszy dzień jest również przełomowym momentem w badaniach nad ALS, ponieważ po raz pierwszy osiągnęliśmy konsensus, że neurofilament może być stosowany jako marker zastępczy, który z dużym prawdopodobieństwem przewidzi korzyści kliniczne w SOD1-ALS” – dodał Viehbacher. „Wierzymy, że ten ważny postęp naukowy jeszcze bardziej przyspieszy opracowywanie innowacyjnych leków na ALS”.

Qalsody jest podawany we wstrzyknięciu do rdzenia kręgowego przez pracowników służby zdrowia, którzy mają doświadczenie w wykonywaniu nakłuć lędźwiowych.

SOD1-ALS to postępująca choroba neurodegeneracyjna, która atakuje i zabija komórki nerwowe kontrolujące mięśnie dobrowolne. Dowolne mięśnie wytwarzają ruchy, takie jak żucie, chodzenie, oddychanie i mówienie. ALS powoduje, że nerwy tracą zdolność aktywacji określonych mięśni, co powoduje ich osłabienie i prowadzi do paraliżu.

„Odkąd mutacje SOD1 zostały po raz pierwszy zidentyfikowane jako przyczyna ALS 30 lat temu, rodzinna społeczność ALS poszukiwała terapii ukierunkowanych genetycznie” – powiedział Jean Swidler, przewodniczący Genetic ALS & FTD: End the Legacy.

„Qalsody oferuje rodzinom, które straciły pokolenie po pokoleniu w kwiecie wieku z powodu tej wyniszczającej choroby, terapię ukierunkowaną na podstawową przyczynę SOD1-ALS” – dodał Swidler.

Ta aprobata FDA dla Biogenu pojawiła się po tym, jak lek do leczenia ALS innej firmy z Cambridge – wzmocniony finansowaniem z Ice Bucket Challenge – otrzymał aprobatę FDA.

Firma Amylyx Pharmaceuticals uzyskała we wrześniu zgodę FDA, dając zielone światło dla leczenia farmakologicznego ALS prowadzonego przez lokalną firmę w przypadku nieubłaganie postępującej i śmiertelnej choroby neurodegeneracyjnej. Lek Relyvrio był pierwszym lekiem zatwierdzonym przez FDA, finansowanym z darowizn ALS Ice Bucket Challenge.