NOWY JORK – Biuro ds. Polityki Nauki i Technologii Białego Domu określiło w środę priorytety rozwoju biotechnologii i bioprodukcji w USA w ciągu najbliższych 20 lat, w tym cele dotyczące monitorowania zdrowia, multiomiki, terapii komórkowych, opracowywania leków opartych na sztucznej inteligencji, genów edycja, sekwencjonowanie genomu drobnoustrojów i biologia syntetyczna.

W raporcie nakreślono niewiążące cele poprawy biotechnologii i bioprodukcji w kilku obszarach, w tym w zakresie zdrowia ludzkiego, zmian klimatu, sektora żywności i rolnictwa oraz łańcucha dostaw. Określa obszary inwestycji rządu federalnego, a także sektora prywatnego oraz rządów stanowych, lokalnych i plemiennych.

Sekcja poświęcona zdrowiu ludzkiemu, której autorem jest Departament Zdrowia i Opieki Społecznej, sugeruje postęp w monitorowaniu zdrowia poprzez odkrycie biomarkerów zdrowia nowej generacji w ciągu najbliższych pięciu lat, w tym opracowanie czujników i macierzy czujników do wykrywania nowych bioindykatorów zdrowia, badania podłużne i próby kliniczne ułatwiające odkrywanie i walidację biomarkerów oraz analizę rzeczywistych danych z elektronicznej dokumentacji medycznej w celu identyfikacji biomarkerów zdrowotnych. W ciągu następnych 20 lat rząd ma nadzieję na opracowanie i dystrybucję domowego zestawu diagnostycznego opartego na biomarkerach zdrowia odkrytych w ramach tych badań.

Raport przedstawia również wysiłki zmierzające do szerszego gromadzenia danych multiomicznych za pomocą nowych czujników, takich jak na żywo Rejestratory oparte na DNA, które umożliwiają pasywne, podłużne gromadzenie danych oraz inwestycje w nowatorskie technologie o wysokiej przepustowości, w tym biologię syntetyczną i podejścia bezkomórkowe, w celu obniżenia kosztów. Rząd ma na celu opracowanie standardów i wzorców dla multiomiki w porozumieniu z agencjami federalnymi, które wspierają i zatwierdzają testy diagnostyczne. Ma również na celu opracowanie standardów bezpieczeństwa i prywatności danych multiomicznych, standaryzację gromadzenia danych i integrację danych multiomicznych z systemami EHR.

Cele raportu dotyczące terapii komórkowych obejmują wysiłki na rzecz zwiększenia skuteczności i skali produkcji tych terapii. Firmy farmaceutyczne z zatwierdzonymi terapiami wykorzystującymi komórki T CAR mają trudności z zaspokojeniem popytu na terapie ze względu na ograniczenia produkcyjne. Badania w tej dziedzinie mogłyby obejmować rozwój terapii komórkowych nowej generacji, badanie nowych niewirusowych nośników do stosowania w tych terapiach, badanie protokołów transportowych i technologii przechowywania w celu utrzymania wysokiej żywotności terapii komórkowych oraz opracowywanie wskaźników klinicznych i genomicznych w celu identyfikacji dobrymi kandydatami do terapii komórkowych lub przewidywania wyników. Aby usprawnić produkcję, rząd sugeruje wysiłki mające na celu identyfikację komórek źródłowych, takich jak komórki allogeniczne, które mogą być bardziej powtarzalne i mniej kosztowne niż komórki pacjentów, oraz standaryzację metod we wszystkich zakładach produkujących terapię komórkową.

Aby przyspieszyć produkcję i projektowanie leków opartych na sztucznej inteligencji, raport sugeruje stworzenie krajowej sieci zasobów bioprodukcyjnych, w tym autonomicznych laboratoriów i opartej na chmurze wirtualnej organizacji badawczej w celu połączenia laboratoriów. Proponuje również tworzenie danych dostępnych dla naukowców, aby pomóc przyspieszyć rozwój bioterapeutyczny i opracować nowe metody sztucznej inteligencji do projektowania terapii każdej klasy, w tym małych cząsteczek, leków biologicznych i terapii komórkowych.

Należy również poprawić skuteczność i skalę edycji genów oraz terapii genowej. Badania te mogą obejmować opracowanie standardowych testów we współpracy ze społecznością naukową w celu oceny skuteczności edycji in vitro I na żywo; opracowywanie nowych nośników dostarczania genów, edytorów genów i systemów edycji; i tworzenie ujednoliconych standardów edycji genów. Aby poprawić zdolność produkcyjną terapii genowych, raport sugeruje współpracę z organizacjami badawczymi na zlecenie i organizacjami zajmującymi się produkcją kontraktową w celu wypełnienia luk w ich zdolności do obsługi terapii genowych, opracowania platform do edycji genów, które mogą pracować na dużą skalę, współpracować z pacjentami i społecznościami w zakresie ustalania cen terapii genowych i współpracować z głównymi szpitalami, aby zachęcić do stosowania terapii genowych.

Inna część raportu, której autorem jest National Science Foundation, wzywa do lepszego zrozumienia różnorodności biologicznej. W tym celu genomy miliona gatunków drobnoustrojów powinny zostać zsekwencjonowane w ciągu pięciu lat i należy zrozumieć funkcję co najmniej 80 procent nowo odkrytych genów.

Co więcej, za pięć lat naukowcy powinni opracować metody odczytywania i zapisywania dowolnego genomu, epigenomu, transkryptomu i proteomu oraz konstruowania i mierzenia pojedynczych komórek w ciągu 30 dni. Zgodnie z raportem, w ciągu 20 lat celem powinno być zbudowanie syntetycznej fabryki minimalnej, która może być wykorzystywana jako podstawa do produkcji żywności, chemikaliów lub farmaceutyków.

Po nakreśleniu celów administracji Biuro ds. Polityki Nauki i Technologii będzie teraz kierować opracowaniem planu wdrożeniowego w celu zaspokojenia potrzeb badawczo-rozwojowych przedstawionych w raporcie.