Austedo XR, nowy preparat Austedo (deutetrabenazyny) o przedłużonym uwalnianiu został zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia osób dorosłych z pląsawicą — mimowolnymi skurczami mięśni — związanymi z chorobą Huntingtona.

Austedo XR zawiera tę samą substancję czynną co pierwotna terapia, ale jest przyjmowany tylko raz dziennie, z posiłkiem lub bez, zamiast dwa razy dziennie. Zatwierdzenie obejmuje również osoby dorosłe z późną dyskinezą, zaburzeniem ruchu.

Oczekuje się, że nowa wersja zostanie wprowadzona na rynek jeszcze w tym roku, według twórcy Teva Pharmaceuticals. Austedo XR będzie dostępny w trzech mocach dawkowania — 6, 12 i 24 mg.

„Dzisiejsze zatwierdzenie stanowi ekscytujący kamień milowy dla pacjentów z TD [tardive dyskinesia] i HD [Huntington’s disease] pląsawicę” — powiedział dr Sven Dethlefs, wiceprezes Teva ds. handlowych w Ameryce Północnej w komunikacie prasowym firmy. „Nasze zaangażowanie na rzecz pacjentów cierpiących na te choroby jest niezachwiane i będziemy kontynuować naszą misję zaspokajania potrzeb pacjentów z zaburzeniami neurodegeneracyjnymi”.

rekomendowane lektury

Częstym objawem choroby Huntingtona jest pląsawica spowodowana przez komórki nerwowe uwalniające nadmierne ilości przekaźnika chemicznego zwanego dopaminą, który powoduje skurcz komórek mięśniowych.

W komórkach nerwowych dopamina jest pakowana w maleńkie pęcherzyki, które są transportowane do końca włókna nerwowego, aby uwolnić przekaźnik chemiczny do kontrolowanych przez nie komórek mięśniowych.

Austedo blokuje aktywność pęcherzykowego transportera monoamin 2 (VMAT2), białka potrzebnego do przemieszczania tych pęcherzyków. Blokując VMAT2, terapia zmniejsza nadmierną sygnalizację dopaminy z komórek nerwowych, zmniejszając nieprawidłowe skurcze mięśni.

Preparat stosowany dwa razy dziennie został zatwierdzony przez FDA w 2017 roku do leczenia osób dorosłych z pląsawicą lub późnymi dyskinezami związanymi z chorobą Huntingtona.

Zatwierdzenie w Huntington’s zostało poparte danymi z badania klinicznego fazy 3, o nazwie First-HD (NCT01795859), w którym porównano terapię z placebo u 90 osób z pląsawicą związaną z pląsawicą Huntingtona. Wyniki wykazały, że Austedo przewyższa placebo w łagodzeniu nasilenia pląsawicy po trzech miesiącach.

Według Teva zatwierdzenie Austedo XR przez FDA opierało się na danych wykazujących, że preparat o przedłużonym uwalnianiu do stosowania raz dziennie był terapeutycznie równoważny z wersją oryginalną.

Firma uważa również, że preparat raz dziennie może pozwolić pacjentom na przyjmowanie mniejszej liczby tabletek, co ułatwi upewnienie się, że przyjmują wszystkie leki w razie potrzeby.

„Zatwierdzenie Austedo XR jest odzwierciedleniem naszych ciągłych innowacji dla osób żyjących z TD i pląsawicą HD” — powiedział dr n. med. Eric Hughes, wiceprezes wykonawczy ds. badań i rozwoju oraz dyrektor medyczny Teva. „Dla niektórych pacjentów żyjących z TD i HD przestrzeganie leczenia może być wyzwaniem, któremu może pomóc ta nowa opcja dawkowania raz dziennie”.

Zdolność Austedo do poprawy mowy, chodu i równowagi u dorosłych z chorobą Huntingtona jest oceniana w badaniu fazy 2/3 (NCT04713982) sponsorowanym przez Vanderbilt University Medical Center i prowadzonym we współpracy z Teva. Badanie może nadal prowadzić rekrutację w Vanderbilt.