Naleganie Medicare na korzystanie z rejestru pacjentów jako warunku pokrycia nowego leku na chorobę Alzheimera budzi obawy, ponieważ FDA zbliża się do zatwierdzenia leku.

Centra usług Medicare i Medicaid zobowiązały się do pokrycia Eisai Co. I Biogen Inc.’s Leqembi, gdy Agencja ds. Żywności i Leków udzieli pełnej tradycyjnej zgody na drogie leczenie, co ma nastąpić do 6 lipca. Jednak wielu interesariuszy ma pytania dotyczące rejestru CMS, w którym agencja wymaga udziału pacjentów i klinicystów, zanim obejmie lek.

CMS niedawno przedstawił nowe szczegóły dotyczące rejestru pacjentów i gromadzenia danych, ale przedstawione informacje są nadal niejasne dla niektórych zwolenników opieki nad chorymi na Alzheimera.

„To potencjalnie pozytywny krok naprzód, ale wciąż jest wiele rzeczy, których nie wiemy, a które mogą wpłynąć na to, jak duży będzie dostęp pacjentów do leczenia choroby Alzheimera” — Michael Ward, wiceprezes ds. polityki publicznej i spraw rządowych w Alliance for Aging Research , powiedział w wywiadzie.

Dlaczego Rejestr?

Główną ideą rejestru pacjentów jest „upewnienie się, że opracowywane leki naprawdę działają dla ludzi”, powiedziała Meena Seshamani, zastępca administratora CMS i dyrektor Centrum Medicare, podczas seminarium internetowego zorganizowanego 28 czerwca przez grupę rzeczników Protect Nasza opieka Michigan.

„Będziemy nadal monitorować i upewniać się, że robimy wszystko, co w naszej mocy, aby upewnić się, że ludzie mają dostęp do leków, że poprawiają stan zdrowia” – powiedziała, dodając, że agencja „patrzy również na bezpieczeństwo i jakość pacjentów ”.

Leqembi, którego cena wynosi 26 500 USD rocznie bez ubezpieczenia, początkowo uzyskała przyspieszoną zgodę i jest objęta ubezpieczeniem Medicare wyłącznie do użytku w badaniach klinicznych. Jeśli FDA udzieli tradycyjnej zgody, pacjenci Medicare kwalifikujący się do ubezpieczenia muszą uczestniczyć w rejestrze, który będzie wymagał informacji, takich jak ich diagnoza kliniczna, wyniki testów amyloidowych oraz dowody zdarzeń niepożądanych, takich jak obrzęk mózgu lub krwotok, między innymi.

Zwolennicy opieki zdrowotnej zastanawiają się, czy informacji wymaganych w rejestrze jest za dużo, czy za mało. Jednym z głównych problemów Alliance for Aging Research w związku z rejestrem jest to, czy zapewni on leczenie właściwych pacjentów i czy nie jest to tylko kolejny sposób na „przesyłanie danych do innych rejestrów partnerskich” – powiedział Ward.

PhRMA, główna grupa lobbingowa przemysłu farmaceutycznego, powiedziała, że ​​jest rozczarowana planem rejestracji, który uważa za „niepotrzebną barierę w opiece”, napisała rzeczniczka Nicole Longo w oświadczeniu dla Bloomberg Law.

„Rejestr znacznie ogranicza dostęp, ponieważ nie wszyscy pacjenci będą mogli lub będą chcieli w nim uczestniczyć, a niektórzy mogą być zmuszeni do udania się do nowego dostawcy w celu leczenia” – napisał Longo. „Jesteśmy rozczarowani, że CMS nadal stoi między seniorami a tymi ważnymi zabiegami”.

Pomimo obaw związanych z dostępem do rejestru i poruszaniem się po nim, CMS powiedział w komunikacie, że portal do przesyłania danych jest „łatwym w użyciu formatem” i „zbiera informacje, które pomogą ocenić stosowność leczenia dla populacji Medicare. ”

Więcej informacji do rozważenia

Rozszerzony dostęp do leków może pomóc potrzebującym pacjentom Medicare, ale badania kliniczne Leqembi wykazały, że pacjenci, którzy są nosicielami dwóch kopii genu APOE4, wariantu genetycznego związanego z ryzykiem choroby Alzheimera, doświadczali poważnych objawów, takich jak obrzęk mózgu i krwawienie.

Rejestr nie wymaga od lekarzy wprowadzania informacji o składzie genetycznym pacjentów, ale niektórzy zwolennicy pacjentów twierdzą, że takie informacje należy rozważyć.

„Im więcej mamy informacji, tym lepsza jest pozycja pacjentów do podjęcia świadomej decyzji o tym, czy spróbować” – powiedziała w wywiadzie Diana Zuckerman, prezes Narodowego Centrum Badań nad Zdrowiem.

Zuckerman powiedział, że nowe szczegóły CMS dotyczące rejestru obejmują podstawowe informacje potrzebne na razie, a także korzyści, jakie przyniesie to pacjentom Medicare.

„To dobry pomysł, ponieważ daje dostęp do wielu pacjentów w celu objęcia ubezpieczeniem, ponieważ są to drogie leki, a nie tylko leki są drogie” – powiedział Zuckerman. „To skany PET i inne skany mózgu są niezbędne, aby upewnić się, że pacjenci odnoszą korzyści i są bezpieczni”.

CMS powiedział, że współpracuje z wieloma organizacjami, aby otworzyć własne rejestry. Klinicyści będą mogli wybrać, w którym rejestrze chcą uczestniczyć.