Spark Therapeutics i Neurochase połączyły siły, aby opracować zastrzeżoną technologię Neurochase dla terapii genowych ukierunkowanych na choroby neurodegeneracyjne, takie jak choroba Huntingtona.

Technologia o nazwie Convection Enhanced Delivery (CED) umożliwia kontrolowane dostarczanie genów i innych terapii bezpośrednio do określonych obszarów mózgu w celu zwiększenia skuteczności terapii i uniknięcia niepożądanej ekspozycji na nią.

Partnerstwo pozwoli firmie Spark, członkowi Grupy Roche, wykorzystywać technologię CED do dostarczania wybranych terapii genowych, które wykorzystują zmodyfikowany i nieszkodliwy wirus związany z adenowirusami (AAV) do dostarczania ładunku genetycznego.

„Wiadomo, że stany neurologiczne są trudne do ukierunkowania i leczenia, dlatego cieszymy się na współpracę z Neurochase w celu osiągnięcia naszego celu, jakim jest poprawa dostarczania terapii genowych AAV do mózgu” — powiedział dr Federico Mingozzi, dyrektor ds. nauki i technologii w firmie Spark , w komunikacie prasowym firmy. „Wykorzystanie naszej połączonej wiedzy specjalistycznej dodatkowo wspiera trwające badania i rozwój Spark nad terapiami genowymi dla chorób wpływających na OUN [central nervous system]jak choroba Huntingtona”.

„Współpraca ze Spark to ważny kamień milowy w pracy naszej firmy nad poprawą wyników leczenia pacjentów i rozszerzeniem tolerancji terapii zaburzeń ośrodkowego układu nerwowego, w tym nowatorskich terapii genowych” — powiedziała Sharon Kane, dyrektor generalny Neurochase.

rekomendowane lektury

Choroba Huntingtona jest spowodowana defektami w HTT genu, który prowadzi do powstawania toksycznych skupisk białka huntingtyny w całym organizmie, wpływając głównie na mózg i rdzeń kręgowy lub OUN.

Terapie genowe dostarczane przez AAV mają ogromny potencjał w chorobie Huntingtona i innych chorobach genetycznych w zapobieganiu lub opóźnianiu postępu choroby i leczeniu objawów. Te eksperymentalne terapie mają jednak kilka wad, zwłaszcza jeśli są dostarczane do całego organizmu (systemowo) lub w sposób nieukierunkowany.

Niektóre z tych trudności obejmują odpowiedź immunologiczną przeciwko AAV i toksyczność spowodowaną niepożądaną produkcją białka kodowanego przez dostarczony gen w komórkach i tkankach niedocelowych. Przekraczanie bariery krew-mózg, wysoce selektywnej błony, która zapobiega przedostawaniu się drobnoustrojów i dużych cząsteczek w ośrodkowym układzie nerwowym, jest również trudne w ogólnoustrojowych terapiach genowych w przypadku chorób OUN.

Technologia CED ma na celu przezwyciężenie tych niepowodzeń poprzez umożliwienie dostarczania kontrolowanych dawek terapii do określonych obszarów mózgu. Czyni to poprzez bezpośrednią infuzję terapii do mózgu przez bardzo małe i elastyczne rurki, co jest procedurą chirurgiczną zaprojektowaną tak, aby była dokładna, prosta i krótka.

Ta dostawa faktycznie wykorzystuje barierę krew-mózg, która będzie działać w celu uwięzienia terapii w mózgu, unikając problemów związanych z narażeniem ogólnoustrojowym lub poza celem.

„Stosowanie systemów dostarczania opartych na CED w terapiach genowych AAV jest nową strategią leczenia zaburzeń neurologicznych” — powiedział Kane, dodając, że „zaawansowane systemy dostarczania w terapiach genowych AAV są obiecującymi technikami umożliwiającymi ukierunkowane dostarczanie przez barierę krew-mózg z zdolność do osiągania terapeutycznych stężeń leku”.

Spark zawarł wcześniej umowę badawczą z NeuExcell Therapeutics w celu opracowania terapii neuroregeneracyjnej dostarczanej przez AAV dla choroby Huntingtona.