Naukowcy zbadali bezpieczeństwo i praktyczność dostarczania genów do kilku obszarów mózgu zwierząt, stosując nieinwazyjne podejście oparte na ultradźwiękach, a ich odkrycia sugerują, że otwarcie większej liczby lokalizacji poprawia skuteczność dostarczania genów w każdym docelowym miejscu.

Główną autorką badania jest Shirin Nouraein, doktorantka w laboratorium bioinżyniera Rice Jerzego Szablowskiego, które zostało niedawno opublikowane w czasopiśmie Gene Therapy.

Badanie „Akustycznie ukierunkowana nieinwazyjna terapia genowa w dużych objętościach mózgu” opiera się na wcześniejszych pracach laboratorium Szablowskiego, w którym wykorzystano skoncentrowane promieniowanie ultradźwiękowe do bezpiecznego przenikania bariery krew-mózg. Procedura ta nosi nazwę skupionego ultradźwiękowego otwarcia bariery krew-mózg (FUS-BBBO).

PRZECZYTAJ TAKŻE: Nowa terapia genowa donosowa i we wstrzyknięciach może przedłużyć zdrowe życie

Jesteśmy teraz na WhatsApp. Kliknij, aby dołączyć

Metoda ta pozwala również białkom i innym drobnym cząsteczkom podróżować w odwrotną stronę, z mózgu do krwioobiegu, skąd można je łatwo pobrać.

„Używamy skupionych ultradźwięków, aby otworzyć nanopory w śródbłonku mózgu” – powiedział Nouraein, absolwent studiów systemowych, biologii syntetycznej i fizycznej. „Pozwala to na nieinwazyjne dostarczanie naturalnie występujących wektorów wirusowych do mózgu, co jest ważne w leczeniu zaburzeń genetycznych”.

Wiele zaburzeń dotyczy dużych obszarów mózgu lub całego mózgu, jednak dostarczenie terapii genowej do tych obszarów jest trudne – powiedział Szablowski, adiunkt bioinżynierii i dyrektor Laboratorium Nieinwazyjnej Neuroinżynierii.

„Kiedy wektor dostarczający geny zostaje wstrzyknięty do mózgu za pomocą igły, często rozprzestrzenia się on jedynie na kilka milimetrów” – powiedział Szablowski. „Aby wyleczyć cały mózg, trzeba by wykonać tysiące zastrzyków, co byłoby trudne i potencjalnie szkodliwe. Dzięki FUS-BBBO można byłoby obejść taki poród chirurgiczny.”

Nouraein i jej współpracownicy naukowi przetestowali skuteczność i bezpieczeństwo otwierania 105 witryn jednocześnie, uzyskując pozytywne wyniki w większości obszarów mózgu. Co zaskakujące, ich odkrycia sugerują, że skuteczność dostarczania genów poprawia się w każdym docelowym miejscu, gdy otwiera się więcej ośrodków.

„Odkryliśmy, że dostarczanie wektorów do mózgu podwaja skuteczność dostarczania tej samej dawki wirusa w porównaniu z sytuacją, gdy celem jest tylko 11 miejsc” – powiedział Szablowski, dodając, że Nouraein odegrał główną rolę w dokonaniu odkrycia

„Shirin właśnie rozpoczęła drugi rok studiów, a już przeprowadziła ważny, złożony projekt, wykazując się wyjątkową produktywnością i talentem” – powiedział Szablowski.

Ta historia została opublikowana z kanału agencyjnego bez modyfikacji tekstu. Zmieniono jedynie nagłówek.