BOSTON, 9 marca 2023 r /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. („Firma” lub „Stealth BioTherapeutics”), firma biotechnologiczna na etapie klinicznym, zajmująca się odkrywaniem, opracowywaniem i komercjalizacją nowych terapii chorób związanych z dysfunkcją mitochondriów, ogłosiła dziś, że firma przedstawi przegląd programu rozwoju klinicznego elamipretydu w zespole Bartha na spotkaniu American College of Medical Genetics w 2023 r., które odbędzie się 14-18 marca 2023 r W Salt Lake City, Utah. Przedstawione zostaną nowe dane z 168. tygodnia otwartego rozszerzenia firmy, wykazujące ponad 45% poprawę (średnio 14,4 ml) objętości wyrzutowej lewej komory w stosunku do wartości początkowej (średnia 30,5 ml), indeksowanej do wyjściowej powierzchni ciała (nominalnie istotna, p=0,007). Prezentacja ustna zaprezentuje solidną kombinację badań klinicznych wykorzystanych do oceny potencjału terapeutycznego elamipretydu w zespole Bartha, w tym badania kontrolowanego placebo, otwartego badania rozszerzonego i obserwacyjnego badania historii naturalnej.

Szczegóły prezentacji:

Tytuł: Optymalizacja pozytywnych wyników badań w zespole Bartha przy użyciu kombinacji kontrolowanych placebo, rozszerzonych otwartych badań porównawczych i historii naturalnej
Prezenter: Hilary J. Vernon, doktor nauk medycznych, FACMG
Data: piątek, 17 marca 2023 r
Czas: 4:45-17:00 czasu środkowoeuropejskiego
Lokalizacja: Salt Palace Convention Center, sala konferencyjna: 251

„Wyjątkowo rzadkie choroby, takie jak zespół Bartha, stanowią wyjątkowe wyzwanie kliniczne i regulacyjne w zakresie generowania dowodów skuteczności. Dzięki naszemu innowacyjnemu programowi rozwoju klinicznego z przyjemnością zauważyliśmy, że elamipretyd wydaje się przyczyniać do poprawy tolerancji wysiłku, siły mięśni i funkcji serca u młodych mężczyzn i chłopców dotkniętych tą zagrażającą życiu chorobą” – powiedział Reenie McCarthy, dyrektor generalny Stealth. „Każdy etap tych badań był kluczowy dla oceny wyników klinicznych i fizjologicznych oraz podkreśla potrzebę kreatywnego generowania danych i zaangażowania na rzecz społeczności pacjentów podczas badania potencjalnych metod leczenia ultrarzadkich chorób”.

O ukryciu
Spółka jest firmą biotechnologiczną na etapie klinicznym, której celem jest odkrywanie, opracowywanie i komercjalizacja nowatorskich terapii chorób związanych z dysfunkcją mitochondriów. Mitochondria, znajdujące się w prawie każdej komórce ciała, są głównym źródłem produkcji energii w organizmie i mają kluczowe znaczenie dla prawidłowego funkcjonowania narządów. Dysfunkcjonalne mitochondria charakteryzują szereg rzadkich chorób genetycznych i są zaangażowane w wiele powszechnych chorób związanych z wiekiem, zazwyczaj obejmujących układy narządów o wysokim zapotrzebowaniu energetycznym, takie jak oko, układ nerwowo-mięśniowy, serce i mózg. Spółka uważa, że ​​jej wiodący kandydat na produkt, elamipretyd, ma potencjał w leczeniu chorób oczu, takich jak sucha postać AMD, rzadkich zaburzeń nerwowo-mięśniowych, takich jak pierwotna miopatia mitochondrialna oraz rzadkich kardiomiopatii, takich jak zespół Bartha. Na podstawie obiecujących danych przedklinicznych firma ocenia swojego kandydata na etapie klinicznym drugiej generacji, SBT-272, pod kątem wskazań do chorób neurologicznych, takich jak stwardnienie zanikowe boczne i choroba Parkinsona. Firma posiada szeroką gamę nowych związków ukierunkowanych na mitochondria, które są oceniane jako kandydaci na produkty terapeutyczne.

Relacji Inwestorskich dla Spółki
Relacje inwestorskie Kendall
Adama Berodoktor
[email protected]
[email protected]

ŹRÓDŁO Stealth BioTherapeutics Inc.