1. W tej analizie kosztów, w porównaniu ze standardową opieką, stwierdzono, że terapia genowa niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD) jest opłacalna na poziomie społecznym w oparciu o dwa modele symulacyjne.

2. Akceptowalne ceny terapii genowej SCD oparte na wartości (VPB) wahały się od 1 miliona dolarów do 2,5 miliona dolarów.

Poziom oceny dowodów: 2 (dobrze)

Podsumowanie badania: SCD to choroba genetyczna charakteryzująca się sierpowatymi krwinkami czerwonymi, prowadząca do nawracającej okluzji naczyń i hemolizy, powodując ostre kryzysy bólowe, niedokrwienie i postępujące uszkodzenie narządów. Około 100 000 Amerykanów żyje z SCD; większość jest pochodzenia afrykańskiego. Pojawiające się terapie genowe mogą potencjalnie zapewnić szeroko dostępne i długoterminowe leki, jednak ich oczekiwane wysokie ceny budzą obawy co do ich opłacalności. Obecne badanie miało charakter analizy porównawczej z wykorzystaniem dwóch modeli symulacyjnych, modelu analizy ekonomicznej leczenia chorych na choroby opracowane przez Uniwersytet Waszyngtoński (UW-MEASURE) oraz modelu badań i ekonomii wyników badań i ekonomii sierpowatokrwinkowej Instytutu im. Freda Hutchinsona (FH-HISCORE). opłacalność terapii genowej w porównaniu ze zwykłym schematem leczenia hydroksymocznikiem i transfuzjami. Dzięki tym modelom stwierdzono, że terapia genowa jest opłacalna przy cenie 2 milionów dolarów z punktu widzenia opieki zdrowotnej, społeczeństwa i jakości życia. Dopuszczalne VPB dla terapii genowej wahały się od 1-2,5 miliona dolarów. Chociaż badanie opierało się na ograniczonych dowodach dotyczących skuteczności i trwałości terapii genowej SCD, umożliwiło wstępną ocenę jej potencjalnej opłacalności i szacunki akceptowalnych kosztów na potrzeby podejmowania decyzji politycznych.

Kliknij tutaj, aby przeczytać badanie w AIM

Dogłębne [cost analysis]: W bieżącym badaniu wykorzystano narzędzia UW-MEASURE i FH-HISCORE do symulacji kosztów wdrożenia terapii genowej w przypadku SCD. Modele te następnie zastosowano do zbioru danych obejmującego wszystkie osoby z SCD włączone do programów Medicaid i Medicare w latach 2008–2016, które spełniają kryteria włączenia do opublikowanego badania klinicznego dotyczącego terapii genowej SCD z użyciem preparatu LentiGlobin. Na podstawie tej bazy danych opracowano szacunkowe wyniki dotyczące progresji SCD w ramach wspólnego schematu leczenia hydroksymocznikiem i transfuzją, dotyczące ostrych, podostrych i przewlekłych następstw. Głównymi wynikami badania były przyrostowe wskaźniki efektywności kosztowej (ICER), obliczone jako koszt na rok życia skorygowany o jakość (QALY) oraz VBP. Obydwa modele przewidywały mniejszą liczbę kryzysów bólowych w przypadku terapii genowej w ciągu całego życia w porównaniu z opieką zwykłą, a także dłuższą oczekiwaną długość życia (17,4 lat w przypadku UW-MEASURE i 17,0 lat w przypadku FH-HISCORE) w porównaniu z opieką zwykłą. Zakładając cenę na poziomie 2 milionów dolarów, całkowity koszt przyrostowy terapii genowej dla sektora opieki zdrowotnej oszacowano na 2 298 780 dolarów na podstawie modelu UW-MEASURE i 2 178 228 dolarów na podstawie FH-HISCORE. Przyrostowy koszt społeczny w ciągu całego życia oszacowano odpowiednio na 1 498 971 dolarów i 1 568 094 dolarów. W związku z tym współczynniki ICER terapii genowej w porównaniu z opieką powszechną w sektorze opieki zdrowotnej wyniosły 193 000 USD na QALY w badaniu UW-MEASURE i 427 000 USD na QALY w badaniu FH-HISCORE, podczas gdy ICER z perspektywy społecznej wynosiły odpowiednio 126 000 USD na QALY i 281 000 USD na QALY. Przyjmując próg opłacalności wynoszący 100 000 USD na QALY, akceptowalne społeczne VBP przewidywane przez oba modele wahały się od 1 miliona USD do 2,5 miliona USD, w zależności od tego, czy próg opierał się na informacjach kapitałowych. Analiza wrażliwości dostarczyła spójnych wniosków, jeśli chodzi o uwzględnienie kosztów kondycjonowania mieloablacyjnego przed terapią genową, wpływu na opiekunów i wpływu na przeżycie długoterminowe. Wyniki te umożliwiły wstępną ocenę opłacalności terapii na podstawie przyszłych decyzji branżowych i politycznych.

Obraz: PD

©2024 2 Minute Medicine, Inc. Wszelkie prawa zastrzeżone. Żadne prace nie mogą być powielane bez wyraźnej pisemnej zgody 2 Minute Medicine, Inc. Zapytaj o licencję tutaj. Żaden artykuł nie powinien być interpretowany jako porada medyczna i nie jest w takim zamierzeniu ani przez autorów, ani przez firmę 2 Minute Medicine, Inc.