Polska firma biotechnologiczna PolTREG planuje jeszcze w tym roku rozpocząć w Polsce badania fazy 2 testujące terapię Tregs — leczenie oparte na komórkach T PTG-007 — u osób chorych na stwardnienie rozsiane (SM).

Firma biotechnologiczna uzyskała certyfikat aktualnej dobrej praktyki produkcyjnej (CGMP) dla swojego nowego zakładu produkcyjnego, co oznacza, że ​​spełnia on określone standardy bezpieczeństwa i jakości oraz że każda partia produktu tam wyprodukowanego będzie spełniać te standardy.

Zdobywając certyfikat, PolTREG może wytwarzać leki na terapię komórkową bezpośrednio w swoim nowym ośrodku i uzyskuje uprawnienia do ubiegania się o pozwolenie polskich organów regulacyjnych na prowadzenie tam badań klinicznych.

PolTREG „ogłasza, że ​​otrzymał od Głównego Inspektoratu Farmaceutycznego certyfikat CGMP uprawniający do wytwarzania terapii komórkowych (Produktów Leczniczych Terapii Zaawansowanej – ATMP) we własnym zakładzie” – podała spółka w notatce prasowej, w której zauważono, że zakład oferuje ponad 2100 metrów kwadratowych (ponad 22 000 stóp kwadratowych) powierzchni laboratoryjnej, w tym 15 linii produkcyjnych.

Firma podała, że ​​rozpocznie badania PTG-007 w drugiej połowie 2024 roku u osób chorych na stwardnienie rozsiane.

rekomendowane lektury

PolTREG rozpocznie produkcję i testowanie terapii Tregs w nowym zakładzie

Stwardnienie rozsiane to choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy niewłaściwie atakuje zdrowe części układu nerwowego i powoduje ich uszkodzenie. W atakach zapalnych biorą udział różne typy komórek odpornościowych, w tym komórki T i komórki B.

Komórki T regulatorowe, powszechnie określane jako Treg, to rodzaj komórek odpornościowych, które zamiast tego kontrolują stan zapalny, kontrolując aktywność innych komórek odpornościowych. Tregi odgrywają ważną rolę w tolerancji immunologicznej, mechanizmach uniemożliwiających układowi odpornościowemu atakowanie własnych komórek organizmu.

Ponieważ w chorobach autoimmunologicznych, takich jak stwardnienie rozsiane, tolerancja immunologiczna zostaje utracona, wykorzystanie immunosupresyjnej mocy Treg ma duże znaczenie w leczeniu tych schorzeń.

PolTREG koncentruje się na opracowywaniu terapii komórkowych opartych na Treg w leczeniu chorób autoimmunologicznych, reklamując się jako pierwsza firma na świecie, która podaje pacjentom terapeutyczne Treg.

Jego główny kandydat PTG-007 jest badany jako możliwy lek na stwardnienie rozsiane i cukrzycę typu 1. Zawiera autologiczne Tregi, czyli komórki, które pierwotnie pochodziły z ciała pacjenta, a nie od dawcy.

Zasadniczo Tregi izoluje się z próbki krwi danej osoby, mnoży w laboratorium do milionów, a następnie wprowadza z powrotem do organizmu pacjenta. Oczekuje się, że ta wzbogacona populacja Tregów pomoże organizmowi osoby stłumić wszelkie nieprawidłowe, autoreaktywne ataki immunologiczne.

PolTREG przeprowadził wcześniej otwarte badanie kliniczne fazy 1b/2a w celu oceny bezpieczeństwa autologicznych Treg. W badaniu wzięło udział 14 osób z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego (RRMS), które nie były leczone żadną inną terapią stwardnienia rozsianego modyfikującego przebieg choroby przez co najmniej sześć miesięcy przed badaniem.

Większość uczestników – 11 osób – otrzymała Tregi poprzez wlew do krwiobiegu (dożylnie), a trzem podano je bezpośrednio do kanału kręgowego (dokanałowo).

Obie metody podawania uznano za bezpieczne. Chociaż niektóre dowody sugerowały lepsze wyniki kliniczne po podaniu dooponowym, badanie było zbyt małe, aby wyciągnąć jakiekolwiek wnioski na temat skuteczności terapii.

Dzięki naszym nowym obiektom będziemy mogli w przyszłości wysyłać żywe ogniwa w dowolne miejsce w Europie w ciągu 24 godzin. … Stanowi to znaczące potencjalne rozszerzenie możliwości leczenia pacjentów i jest ważnym czynnikiem, ponieważ nasza oferta terapii komórkami Treg zbliża się do wprowadzenia na rynek.

Firma planuje obecnie rozpoczęcie badań fazy 2 z udziałem osób z RRMS i pierwotnie postępującym stwardnieniem rozsianym. Oczekuje się, że PTG-007 będzie podawany razem z innymi standardowymi terapiami stwardnienia rozsianego.

PolTREG opracowuje również rodzaj zmodyfikowanych Treg zwanych chimerowymi receptorami antygenu (CAR) Treg dla RRMS i PPMS. Podejście jest podobne, ale po wyizolowaniu Treg od pacjenta zostaną one zaprojektowane tak, aby po ponownym wstrzyknięciu pacjentowi dokładniej atakować problematyczne elementy układu odpornościowego.

Firma zauważa, że ​​planuje rozpocząć na początku przyszłego roku pierwsze badania CAR Treg na ludziach u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym i stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS).

Dla PolTREG posiadanie nowego certyfikatu CGMP będzie ogromnym atutem w przyszłych badaniach klinicznych lub w przypadku zatwierdzenia terapii.

„Dzięki naszym nowym obiektom będziemy mogli w przyszłości dostarczać żywe ogniwa w dowolne miejsce w Europie w ciągu 24 godzin” – powiedział dr n. med. Piotr Trzonkowski, dyrektor generalny PolTREG.

„Jest to znaczące potencjalne rozszerzenie możliwości leczenia pacjentów i ważna kwestia, ponieważ nasz asortyment terapii komórkami Treg zbliża się do rynku” – dodał Trzonkowski.