Tevard Biosciences ogłosił czteroletnią współpracę z Vertex Pharmaceuticals w celu opracowania nowych terapii opartych na tRNA dla pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD) spowodowaną mutacjami nonsensownymi. Umowa obejmuje opcje rozszerzenia na dodatkowe dystrofie mięśniowe i drugie wskazanie.

„Biorąc pod uwagę udokumentowane osiągnięcia Vertex w opracowywaniu nowatorskich terapii w leczeniu poważnych chorób, cieszymy się, że możemy z nimi współpracować w tym ważnym przedsięwzięciu” — powiedział dyrektor generalny i współzałożyciel firmy Tevard, Daniel Fischer. „Łącząc zdolność Tevard do przywracania produkcji krytycznych białek z kliniczną, regulacyjną i produkcyjną wiedzą Vertex, mamy nadzieję, że dokonamy istotnej zmiany dla pacjentów i ich rodzin”.

Umowa zapewnia Vertex dostęp do zastrzeżonych platform Tevard w celu odkrywania i opracowywania terapii opartych na transferze RNA (tRNA). Tevard będzie otrzymywać płatności z góry, za wykonanie opcji i za kamień milowy, a także tantiemy za wszelkie zatwierdzone produkty. Vertex sfinansuje wszystkie koszty programu i będzie odpowiedzialny za cały dalszy rozwój, produkcję i komercjalizację.

DMD to najczęstsza dystrofia mięśniowa u dzieci, dotykająca głównie chłopców, spowodowana mutacją w genie dystrofiny. Niedawna recenzja szacuje globalną częstość występowania dystrofii mięśniowych na około 3,6 na 100 000 osób. DMD jest ciężką postacią tego schorzenia, które dotyka przede wszystkim mięśnie szkieletowe. Istnieje wiele metod leczenia DMD, terapie genowe i komórkowe cieszą się dużym zainteresowaniem.

Pacjenci z DMD nie są w stanie wytwarzać normalnych ilości białka dystrofiny, co powoduje postępujące osłabienie i zwyrodnienie mięśni. Terapie Tevard oparte na tRNA mogą być w stanie przywrócić produkcję dystrofiny u pacjentów, których choroba jest spowodowana mutacją nonsensowną w genie dystrofiny.

Mutacja nonsensowna ma miejsce, gdy sekwencja DNA ma kodon stop, a nie kodon określający aminokwas. Ten błąd może prowadzić do produkcji skróconego, niefunkcjonalnego białka. Tevard zamierza wykorzystać wektor wirusowy do wprowadzenia opatentowanego tRNA, które naprawi ten defekt. tRNA służy jako łącznik między cząsteczką informacyjnego RNA (mRNA) a rosnącym łańcuchem aminokwasów tworzących białko.

„Nasze podejście oparte na tRNA jest jedną z niewielu dostępnych metod przywracania produkcji pełnej długości białka dystrofiny u pacjentów z DMD z mutacjami nonsensownymi. Mamy nadzieję, że terapia będzie przełomowa dla tych pacjentów” – powiedział współzałożyciel firmy Tevard, dr Harvey Lodish, który przewodniczy firmie SAB i zasiada w jej radzie dyrektorów.

Vertex to „…stosowanie różnych podejść w ramach wielu metod terapeutycznych, aby zapewnić leczenie jak największej liczbie pacjentów. Cieszymy się, że możemy współpracować z Tevard i dodać ich technologię supresorowego tRNA do naszego portfolio jako kolejne narzędzie, które możemy wykorzystać do opracowania terapii dla pacjentów z DMD z nonsensownymi mutacjami” – powiedział Mike Cooke, starszy wiceprezes Vertex Cell and Genetic Therapies.

Tevard stosuje swoje nowe platformy Suppressor tRNA, Enhancer tRNA i mRNA Amplifier w zaburzeniach neurologicznych, chorobach serca i dystrofiach mięśniowych.