Z przyjemnością powitaliśmy liderów branży na naszym wydarzeniu Life Sciences and Health Care Horizons w Bostonie po raz pierwszy od czasu pandemii. Podczas wydarzenia prawnicy Hogan Lovells, Eliza Andonova, Ina Brock, Kristin Connarn, Lynn Mehler, Mikael Salmela, Jörg Schickert, Jane Summerfield, Alice Valder Curran, Hein van den Bos i Lowell Zeta, omówili aspekty wczesnego dostępu, ceny i zwrot kosztów, planowanie łańcucha dostaw, przygotowanie do wprowadzenia na rynek komercyjny i ryzyko sporów sądowych, zapewniając zróżnicowaną perspektywę kluczowych problemów i trendów, które mogą mieć wpływ na wprowadzanie produktów na rynek w różnych państwach członkowskich UE oraz w Wielkiej Brytanii i Stanach Zjednoczonych w najbliższej i dalszej perspektywie termin.

Poniżej znajduje się kilka kluczowych wniosków z programu.

Premiera w Europie

Schematy wczesnego dostępu

Wiele krajów oferuje programy wczesnego dostępu przed i/lub po wprowadzeniu do obrotu (MA). Programy te mogą przybierać formę badań rozszerzonego dostępu/rozszerzania, programów wczesnego dostępu, mechanizmów zaopatrzenia w sytuacjach awaryjnych oraz importu indywidualnych imiennych pacjentów (NPI) i działać w zależności od kraju. Producenci muszą dokładnie rozważyć aspekty regulacyjne, strategię komunikacji, ochronę danych i implikacje dla bezpieczeństwa – każdy z nich w zależności od kraju. Producenci muszą również wziąć pod uwagę wpływ wczesnego dostępu na przyszłe ceny i zwrot kosztów – co również różni się w zależności od kraju i wymaga lokalnego spojrzenia, ale także holistycznego podejścia przy wprowadzaniu na rynek w całym regionie. Niedawno pisaliśmy tutaj również o udanym wczesnym dostępie na wczesnych rynkach startowych we Francji i Niemczech.

Ceny i zwrot kosztów

Chociaż istnieją pewne podobieństwa, w szczególności tendencja do wymogu oceny technologii medycznych (HTA) w ramach ustalania cen i refundacji, nadal obserwujemy znaczne różnice w poszczególnych krajach w odniesieniu do strategii, takich jak stosowanie list pozytywnych i negatywnych oraz ustalanie cen referencyjnych . Firmy powinny wcześnie wdrożyć ogólną europejską strategię ustalania cen i refundacji, obejmującą wszystkie prawdopodobne przyszłe kraje w regionie. Na przykład ważne jest zrozumienie wpływu, jaki uzgodniona cena na jednym rynku może mieć na inne rynki. Ponadto kolejność uruchamiania może również zależeć od tego, gdzie można szybko i wcześnie uzyskać płatność w ramach lokalnego zwrotu kosztów.

Planowanie łańcucha dostaw

Inną ważną kwestią na złożonym rynku europejskim jest odpowiednie planowanie łańcucha dostaw, aby zapewnić bezpieczne i wydajne dotarcie produktu (do właściwych krajów we właściwym czasie, patrz powyżej), a wszystko to przy jednoczesnej optymalizacji podatków od dostaw. Planowanie łańcucha dostaw jest ważne już na etapie zaopatrzenia klinicznego; dla komercyjnego dostarczania sprzedawanych produktów jest to konieczność biznesowa. Często transfery produktów fizycznych będą różnić się od wymaganych umów sprzedaży i tytułu prawnego niezbędnych do optymalizacji dystrybucji. Co więcej, nawet przy tendencjach do harmonizacji wielu parametrów, każdy kraj nadal ma własne lokalne przepisy i sądy, których producenci – i ich zewnętrzni dostawcy (np. 3PL) – muszą przestrzegać. Niedawno rozwinęliśmy niektóre z tych rozważań tutaj.

Przygotowanie do komercyjnego uruchomienia

Europejskie przepisy dotyczące komunikacji przed i po MA należą do najbardziej rygorystycznych i brakuje im znaczących zharmonizowanych ram. Dwa kluczowe punkty obserwacyjne obejmują przepisy dotyczące reklamy i interakcje z pracownikami służby zdrowia (HCP). W szczególności firmy amerykańskie powinny pamiętać, że większość państw członkowskich UE i Wielkiej Brytanii traktuje komunikaty prasowe i media społecznościowe jako „reklamę”, a zatem treść tych komunikatów musi zostać dokładnie przeanalizowana przed publikacją. „Polubienia” postów przez amerykańskich odpowiedników w ramach organizacji również mogą skutkować kontrolą, a niedawno omówiliśmy tutaj niektóre z tych zagrożeń w mediach społecznościowych między jurysdykcjami. Ponadto producenci powinni mieć strategię interakcji z pracownikami służby zdrowia opartą na zgodności, aby zapewnić, że odpowiednie ramy regulujące te interakcje są nie tylko stosowane, ale również przestrzegane.

Ryzyka sporów sądowych: nowe powództwa przedstawicielskie Dyrektywa w sprawie zbiorowych roszczeń konsumentów

Patrząc w przyszłość, zainteresowane strony z branży nauk o życiu powinny również pamiętać o dyrektywie (UE) 2020/1828 w sprawie powództw przedstawicielskich w celu ochrony zbiorowych interesów konsumentów, która od 25 czerwca 2023 r. zastąpi obecną dyrektywę w sprawie nakazów zaprzestania szkodliwych praktyk. Nowa dyrektywa ma na celu zapewnienie, aby powództwa przedstawicielskie o zaprzestanie szkodliwych praktyk i dochodzenie roszczeń zbiorowych (odszkodowanie, naprawa, rozwiązanie umowy itp.), wytaczane przez tzw. Uprawnione Podmioty, były dostępne jako minimalny standard we wszystkich państwach członkowskich UE. Między innymi dyrektywa prawdopodobnie wpłynie na sposób, w jaki producenci mogą być pociągani do odpowiedzialności za kilka aspektów procesów zarządzania cyklem życia produktu, które omówiliśmy powyżej, takich jak reklama kierowana bezpośrednio do konsumentów, która nie jest całkowicie poprawna, a także odpowiedzialność za produkt i ogólne bezpieczeństwo produktu kwestie.

Premiera w USA

Dostęp do rynku i ustawa o ograniczaniu inflacji z 2022 r. (MAB)

Producenci produktu mającego mieszankę płatników z oczekiwanymi wydatkami w wysokości co najmniej 200 milionów USD w rocznej sprzedaży Medicare muszą teraz zmagać się z wpływem, jaki IRA będzie miała na premiery. Obejmuje to nowe skupienie się na czasie wprowadzenia na rynek, od zarządzania czasem złożenia wniosku o wydanie nowego leku (NDA) lub wniosku o wydanie licencji biologicznej (BLA) w celu maksymalizacji zegara czasu IRA, po zapewnienie, że firma jest w pełni gotowa do uruchomienia w dniu PDUFA +1 z w pełni rozwiniętą historią wartości. Dyskusja zakończyła się przypomnieniem, że nowe rabaty inflacyjne IRA Part B i Part D opierają się na cenach referencyjnych, które są ustalane wkrótce po wprowadzeniu na rynek, a producenci powinni planować i konstruować wszelkie zachęty wprowadzające na rynek z myślą o nich.

Programy wsparcia pacjentów

Podobnie jak w przypadku przedstawionych powyżej ram europejskich, amerykańskie podejście do programów wsparcia pacjentów wymaga starannego rozważenia i analizy ryzyka dla każdego konkretnego rodzaju programu, ponieważ programy te potencjalnie wiążą się ze złożonymi ramami prawnymi i regulacyjnymi. Co ważne, różne bariery w dostępie mogą wymagać różnych rozwiązań i nie wszystkie programy są odpowiednie dla wszystkich produktów i/lub pacjentów. Niezależnie od oferty producenci muszą dysponować odpowiednią infrastrukturą zapewniającą zgodność co najmniej na etapie planowania i składania wniosku o wydanie nowego leku (NDA)/aplikacji o licencję biologiczną (BLA). Producenci powinni również dokładnie rozważyć projektowanie programów wsparcia pacjentów, biorąc pod uwagę zakres i ryzyko każdego programu, ale także skumulowane ryzyko wszystkich programów wsparcia. Wyjątkowe okoliczności związane z produktem, stan chorobowy i bariera dostępu, którą należy rozwiązać, będą miały wpływ na analizę ryzyka dla tych programów.

Produkcja, jakość i zgodność

Ponieważ przemysł zmierza w kierunku coraz bardziej złożonego globalnego łańcucha dostaw, producenci muszą być jeszcze bardziej czujni, aby zapewnić spójność i akceptowalną jakość wytwarzanych produktów leczniczych. FDA może stosować bardziej elastyczne podejście regulacyjne wobec producentów z zaawansowanymi systemami jakości, na przykład wykazując zaangażowanie w kulturę jakości i ciągłe doskonalenie. Przygotowując się do gotowości do wprowadzenia na rynek, producenci mogą skorzystać z oceny luk w celu upewnienia się, że mają zaktualizowane umowy dotyczące jakości i solidne systemy zarządzania jakością, w tym procedury, procesy i plany komunikacji z ich dostawcami i zewnętrznymi wykonawcami w celu zapewnienia zgodności z aktualnymi dobrymi praktykami produkcyjnymi (CGMP) i odpornością łańcucha dostaw. Posiadanie skutecznego zarządzania łańcuchem dostaw, planów ograniczania ryzyka i komunikacji może zapobiec kosztownym opóźnieniom w przenoszeniu produktów na rynek amerykański i poza nim, tak aby kluczowe leki były dostępne dla tych, którzy ich najbardziej potrzebują.

Następne kroki

Chociaż istnieje wiele lokalnych różnic, które producenci muszą dokładnie rozważyć, aby zoptymalizować dostęp pacjentów do terapii ratujących życie, wartość wczesnego planowania – nawet już w fazie klinicznej – ma zastosowanie we wszystkich regionach. Nasz globalny zespół prawników zajmujących się naukami przyrodniczymi i opieką zdrowotną często współpracuje, aby zapewnić strategiczne, handlowe i dostosowane porady w państwach członkowskich UE, Wielkiej Brytanii, Stanach Zjednoczonych i poza nimi.