Emerytowany profesor University of Florida College of Medicine, który opracował pierwszy lek do terapii genowej zapobiegający ślepocie, znalazł się wśród osób wprowadzonych w 2023 r. do Florida Inventors Hall of Fame.

Dr William Hauswirth z UF Health, profesor okulistyki, został powołany za przełomowe postępy w terapii genowej, w tym pierwszy lek do terapii genowej, Luxturna®, do leczenia zarówno dorosłych, jak i dzieci z dziedzicznymi chorobami siatkówki, a jego praca przywraca wzrok osobom niewidomym funkcjonalnie.

Lek do terapii genowej został zatwierdzony przez FDA w 2017 roku i leczy wrodzoną ślepotę Lebera typu 2 lub LCA 2, która jest spowodowana defektem genetycznym. Technika leczenia Hauswirtha wykorzystuje nieszkodliwego wirusa do dostarczenia funkcjonalnej kopii kluczowego genu chroniącego wzrok do siatkówki.

„Byłem we właściwym miejscu we właściwym czasie, z odpowiednim zapleczem, aby opracować skuteczne terapie genowe dla różnych genetycznych form ludzkiej ślepoty” – powiedział Hauswirth.

Hauswirth, który piastował katedrę wybitnych uczonych Maidy i Morrisa Rybaczków w dziedzinie nauk okulistycznych na UF, rozpoczął swoją karierę w 1976 roku na wydziale biochemii na Uniwersytecie Johnsa Hopkinsa, zanim dołączył do wydziału okulistyki UF College of Medicine w 1985 roku. badania koncentrują się na wykorzystaniu nieszkodliwych wirusów do dostarczania i testowania potencjalnie terapeutycznych genów dla wielu form dziedzicznych chorób siatkówki w małych i dużych modelach zwierzęcych.

„Bill Hauswirth był nie tylko liderem — był liderem w rozwoju terapii genowej chorób powodujących ślepotę” — powiedział dr Alfred Lewin, który był profesorem nauk okulistycznych Shaler-Richardson i emerytowanym profesorem nauk okulistycznych. genetyki i mikrobiologii na UF. „Jego odkrycia doprowadziły do ​​powstania wielu innych terapii genowych chorób oczu, od związanego z wiekiem zwyrodnienia plamki żółtej po jaskrę, które obecnie są testowane na pacjentach”.

Lewin powiedział, że hojność Hauswirtha w dzieleniu się swoją wiedzą i materiałami badawczymi z innymi badaczami na całym świecie zapoczątkowała lub przyspieszyła kariery wielu innych naukowców i lekarzy. Oznacza to również, że jego wkład w od dawna poszukiwane lekarstwa na ślepotę będzie kontynuowany.

Hauswirth prezentował w Watykanie na zaproszenie papieża Franciszka, otrzymał António Champalimaud Vision Award — jedno z najwyższych wyróżnień w okulistyce, był jedną z dwóch osób, które otrzymały nagrodę Greenberg End Blindness Award 2020 i otrzymał nagrodę UF Innovator of the Year 2021 . Opublikował ponad 400 prac naukowych, które były cytowane blisko 40 000 razy. Posiada ponad 20 wydanych patentów, a kolejne są w trakcie opracowywania.

Osoby wprowadzone w 2023 r. to dziewiąta klasa, która zostanie wprowadzona do Florida Inventors Hall of Fame. Od momentu powstania w 2013 roku Florida Inventors Hall of Fame wprowadziło 68 wynalazców, którzy łącznie posiadają prawie 5100 patentów w USA.

Tegoroczni wynalazcy zostaną oficjalnie wprowadzeni w październiku podczas ceremonii i gali w Tampie.

Kontakt dla mediów: Matt Walker, mwal0013@shands.ufl.edu lub 352-265-8395