Yamo włączyło ostatniego pacjenta do badania fazy 2 L1-79 w celu leczenia objawów ASD
Yamo zapisuje ostatniego pacjenta do badania fazy 2 L1-79 w celu leczenia objawów ASD | Źródło obrazu: © Dzmitry – © Dzmitry – stock.adobe.com.
Na wynos
- Do badania drugiej fazy oceniającego L1-79 pod kątem podstawowych objawów zaburzeń ze spektrum autyzmu (ASD) włączono ostatniego pacjenta, a główne dane spodziewane są w sierpniu 2024 r.
- L1-79, inhibitor hydroksylazy tyrozynowej modulujący szlaki katecholaminergiczne, ma na celu poprawę podstawowych objawów ASD.
- Oznaczenie Fast Track zostało przyznane przez FDA w maju 2018 r. dla L1-79, który przechodzi randomizowane, wieloośrodkowe, 12-tygodniowe badanie fazy 2 dotyczące dawkowania.
- W badaniu wzięło udział 58 uczestników w wieku od 12 do 21 lat, oceniających L1-79 w dawce 200 mg lub 300 mg w schemacie krzyżowym kontrolowanym placebo.
- Firma Yamo Pharmaceuticals zainicjowała program gotowości fazy 3 dla L1-79, spodziewając się wglądu w rolę układu katecholaminergicznego w regulacji funkcji komunikacji społecznej w autyzmie.
Do badania drugiej fazy (NCT05067582) oceniającego L1-79 (Yamo Pharmaceuticals) w leczeniu podstawowych objawów zaburzeń ze spektrum autyzmu (ASD) włączono ostatniego pacjenta, a główne dane spodziewane są w sierpniu 2024 r.
L1-79 to inhibitor hydroksylazy tyrozynowej, którego zadaniem jest modulowanie szlaków katecholaminergicznych, które mogą być przyczyną podstawowych objawów ASD, łagodząc w ten sposób podstawowe objawy ASD.
Preparat L1-79, przyznany przez FDA w maju 2018 r. jako Fast Track, jest oceniany w randomizowanym, wieloośrodkowym, trwającym 12 tygodni badaniu fazy 2 dotyczącym dawkowania przewlekłego, w którym zastosowano dwuokresowy schemat naprzemienny z kontrolą placebo.
Do badania włączono ogółem 58 uczestników w wieku od 12 do 21 lat, którzy otrzymali L1-79 w dawce 200 mg lub 300 mg, randomizowanych w stosunku 1:1.
W pierwszym dniu pierwszego okresu pacjenci w obu grupach dawkowania zostali następnie losowo przydzieleni do grupy otrzymującej L1-79 lub placebo dwa razy na dobę przez 12 tygodni. Po okresie 1 osoby przechodzą 6-tygodniowy okres wymywania przed wejściem w okres 2.
W tym okresie osoby, które otrzymały placebo w pierwszym okresie, otrzymają L1-79 i odwrotnie przez dodatkowe 12 tygodni.
Aby wziąć udział w badaniu, osoby musiały mieć zdiagnozowane ASD z wynikiem 70 lub wyższym w skróconej skali inteligencji Wechslera (WASI-II) i wynikiem 4 lub więcej w skali Clinical Global Impression of Severity of Illness (CGI-S), ważony dla socjalizacji.
Kluczowymi celami badania jest ocena wpływu L1-79 na podstawowe deficyty w zakresie komunikacji społecznej i interakcji, a także innych metod komunikacji społecznej i interakcji.
Yamo zainicjowało program gotowości fazy 3 dla L1-79.
„Cieszymy się, że możemy udostępnić dane z tego badania, ponieważ dostarczą one dalszych informacji na temat roli układu katecholaminergicznego w regulacji funkcji komunikacji społecznej w autyzmie” – powiedział J. Thomas Megerian, lekarz medycyny, dyrektor medyczny Yamo.
W wywiadzie z maja 2023 r Współczesna pediatria®, Megerian omówił ważną rolę wczesnej interwencji w przypadku ASD. Kliknij tutaj, aby obejrzeć pełny wywiad na temat ASD i wczesnej interwencji.
Szacuje się, że 1 na 36 dzieci w Stanach Zjednoczonych ma ASD, przy czym chłopcy są 3,8 razy bardziej podatni niż dziewczęta. Sugeruje się, że zarówno geny, jak i środowisko odgrywają ważną rolę w wywoływaniu ASD, chociaż przyczyny nie są znane.
Odniesienie:
Yamo Pharmaceuticals włącza ostatniego pacjenta do badania fazy 2 oceniającego LP-79 w leczeniu podstawowych objawów zaburzeń ze spektrum autyzmu. Firma farmaceutyczna Yamo. Komunikat prasowy. 20 listopada 2023 r. Dostęp: 29 listopada 2023 r.
