Tylko w samych Stanach Zjednoczonych na przeszczep narządu czeka ponad 100 000 mężczyzn, kobiet i dzieci. Według United Network of Organ Sharing w USA co roku w oczekiwaniu na pasujący narząd umiera ponad 6000 osób. Ksenotransplantacja stanowi ważny postęp w naukach medycznych i może potencjalnie zmniejszyć globalny niedobór narządów. The Wytyczne FDA dla przemysłu 2016: Źródło: zwierzę, produkt, kwestie przedkliniczne i kliniczne dotyczące stosowania produktów ksenotransplantacji u ludzi definiuje ksenotransplantację jako dowolną procedurę obejmującą przeszczepienie, wszczepienie lub wlew ludzkiemu biorcy: (a) żywych komórek, tkanek lub narządów pochodzących od zwierzęcia innego niż człowiek; lub b) płyny ustrojowe, komórki, tkanki lub narządy ludzkie, które miały kontakt ex vivo z żywymi komórkami, tkankami lub narządami zwierząt innych niż ludzie.

Niedawno szpital Massachusetts General Hospital ogłosił pierwszy przeszczep genetycznie zmodyfikowanej nerki świni 62-letniemu mężczyźnie ze schyłkową chorobą nerek. Nerka świni pacjenta została dostarczona przez eGenesis, firmę zajmującą się terapią ksenotransplantacyjną z Cambridge w stanie Massachusetts. W eGenesis wykorzystano technologię CRISPR-Cas9 do zmodyfikowania 69 genów zwierzęcia w celu poprawy zgodności narządu z człowiekiem i zmniejszenia ryzyka odrzucenia. Pacjent otrzymał przeszczep w dniu 21.03.24 i został wypisany ze szpitala w dniu 4.04.24. Minął już ponad miesiąc od przeszczepu, a narząd nadal funkcjonuje bez odrzutów.

Przeszczep nerki świni przeprowadzono zgodnie z protokołem Agencji ds. Żywności i Leków, znanym jako „rozszerzony dostęp” lub „współczujące użycie”, który zapewnia dostęp do leków, wyrobów medycznych lub leków biologicznych poza badaniami klinicznymi, które nie zostały jeszcze zatwierdzone przez FDA. Jest przeznaczona dla pacjentów, którzy cierpią na chorobę zagrażającą życiu i wszystkie inne możliwości zawiodły lub są dla nich niedostępne. Polityka ta sięga lat 70. XX wieku, ale została sformalizowana w drodze regulacji z 1987 r. dotyczących leków i produktów biologicznych (czyli produktów biologicznych) oraz w 1996 r. dotyczących wyrobów. Zostało skodyfikowane w prawie w 1997 roku. [2018 Expanded Access Program Report]

Centrum FDA ds. Biologii (CBER) reguluje produkty ksenotransplantacyjne jako leki biologiczne na mocy § 351 ustawy o publicznej służbie zdrowia (42 USC 262) oraz federalnej ustawy o żywności, lekach i kosmetykach (21 USC 321 i nast.). Według FDA lek biologiczny to produkt pochodzący ze źródeł naturalnych, obejmujących między innymi ludzi, zwierzęta lub inne mikroorganizmy, w tym żywe istoty, takie jak krew, komórki, tkanki, wirusy, toksyny, przeciwciała, enzymy, białka i czynniki wzrostu. Według FDA leki biologiczne służą profilaktyce, leczeniu lub leczeniu chorób lub schorzeń u ludzi.

Ramy prawne dotyczące ksenotransplantacji obejmują kilka kluczowych kwestii:

• Regulacja i nadzór: W wielu krajach działają agencje regulacyjne, takie jak FDA, które nadzorują bezpieczeństwo i skuteczność terapii medycznych, w tym ksenotransplantacji. Agencje te wyznaczają standardy badań klinicznych, oceniają ryzyko w stosunku do korzyści i monitorują wyniki, aby zapewnić bezpieczeństwo zdrowia publicznego.
• Świadoma zgoda: Świadoma zgoda powinna obejmować między innymi poinformowanie pacjenta o prawdopodobieństwie powodzenia ksenoprzeszczepu i ryzyku odrzucenia. Biorąc pod uwagę ryzyko zakaźnych chorób odzwierzęcych dla biorcy i jego rodziny lub innych bliskich osób, FDA zaleca, aby pacjent zgodził się informować osoby kontaktowe o potencjalnym ryzyku ze strony gatunku zwierzęcia, z którego pochodzi.
• Obciążenie: W przypadku kwestionowania świadomej zgody ustalenie odpowiedzialności w przypadkach, gdy ksenoprzeszczep prowadzi do nieprzewidzianych działań niepożądanych lub przeniesienia nowych chorób, może być złożone. W miarę pojawiania się tej rodzącej się dziedziny nie spotkaliśmy się jeszcze z okolicznościami, w których rodziny dotknięte nieoczekiwanymi konsekwencjami mogłyby rozważyć podjęcie kroków prawnych.
• Własność intelektualna: Ksenotransplantacja wiąże się ze znaczącymi badaniami i rozwojem, często prowadzącymi do uzyskania patentów i innych form ochrony własności intelektualnej. Rodzi to kwestie prawne, takie jak zakres, w jakim modyfikacje dokonane w organizmie mają zdolność patentową.

Ksenotransplantacja to rozwijająca się dziedzina nauk medycznych, która pewnego dnia może pomóc tysiącom pacjentów oczekujących na przeszczep narządu. Będziemy w dalszym ciągu monitorować firmy, które przewodzą tej ekscytującej dziedzinie nauki i śledzić inne narządy, które są badane, w tym serce, wątrobę i płuca.